Đơn hàng nội địa tăng trở lại, PMI sản xuất tháng 9 duy trì ổn định
Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ: ARCT), một công ty công nghệ sinh học chuyên về các phương pháp điều trị dựa trên mRNA, đã công bố tiến bộ đáng kể trong các chương trình lâm sàng cho ARCT-810 và ARCT-032, nhắm vào các bệnh hiếm gặp thiếu hụt transcarbamylase ornithine (OTC) và xơ nang (CF), tương ứng.
Nghiên cứu giai đoạn 2 của ARCT-810, một liệu pháp mRNA điều tra cho sự thiếu hụt OTC, đã hoàn thành ghi danh ở châu Âu và Vương quốc Anh, với tám đối tượng nhận được mức liều 0,3 mg / kg. Nghiên cứu đang được tiến hành, với sự ngẫu nhiên 3: 1 của ARCT-810 thành giả dược, và dữ liệu an toàn và dấu ấn sinh học dự kiến vào cuối năm nay. Ngoài ra, công ty đã bắt đầu sàng lọc tại Hoa Kỳ cho những bệnh nhân bị thiếu hụt OTC nghiêm trọng hơn để mở rộng chương trình lâm sàng.
Thiếu hụt OTC, một rối loạn di truyền dẫn đến nồng độ amoniac cao và độc tính thần kinh tiềm ẩn, hiện không có cách chữa trị nào khác ngoài ghép gan. ARCT-810 nhằm mục đích khôi phục chức năng enzyme OTC bình thường trong gan, có khả năng ngăn ngừa khủng hoảng trao đổi chất. Việc điều trị đã nhận được Chỉ định Sản phẩm Thuốc mồ côi từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và Chỉ định Thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA).
Đối với bệnh xơ nang, Arcturus có kế hoạch nộp đơn đăng ký Thuốc mới điều tra (IND) trong vòng 60 ngày tới cho nghiên cứu Giai đoạn 2 về ARCT-032, một liệu pháp mRNA dạng hít được thiết kế để biểu hiện protein CFTR chức năng trong phổi. Nghiên cứu sắp tới theo sau kết quả đáng khích lệ từ các thử nghiệm Giai đoạn 1, bao gồm một người tham gia CF với đột biến loại I cho thấy chức năng phổi được cải thiện sau hai lần dùng. ARCT-032 cũng đã được EMA và FDA cấp Chỉ định Thuốc mồ côi và Thuốc mồ côi.
Xơ nang, đặc trưng bởi protein CFTR rối loạn chức năng dẫn đến các biến chứng hô hấp nghiêm trọng, ảnh hưởng đến gần 40.000 người ở Hoa Kỳ và hơn 105.000 người trên toàn thế giới. Khoảng 15% bệnh nhân CF không được hưởng lợi từ các loại thuốc điều biến CFTR hiện tại.
Cam kết của Arcturus trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong các bệnh hiếm gặp về gan và hô hấp được nhấn mạnh bởi các công nghệ độc quyền của nó, bao gồm cả nền tảng phân phối qua trung gian lipid LUNAR®. Công ty được thành lập vào năm 2013, được biết đến với việc phát triển vắc-xin COVID mRNA tự khuếch đại đầu tiên được phê duyệt trên toàn cầu.
Bản cập nhật này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Arcturus Therapeutics Holdings Inc.
Trong các tin tức gần đây khác, Arcturus Therapeutics Holdings Inc. đã có những bước tiến đáng kể trong hoạt động của mình. Công ty công nghệ sinh học đã báo cáo khoản lỗ ròng 26,8 triệu đô la cho quý 1 năm 2024, trong khi kết quả tạm thời đầy hứa hẹn từ thử nghiệm Giai đoạn 1b của ARCT-032, một liệu pháp mRNA dạng hít cho bệnh xơ nang, đã được tiết lộ. Thử nghiệm cho thấy mức tăng tuyệt đối trung bình + 4,0% về thể tích thở ra bắt buộc vào Ngày thứ 8.
Các công ty đầu tư Piper Sandler và Citi đã duy trì xếp hạng tích cực của họ trên Arcturus, với mục tiêu giá lần lượt là $ 140.00 và $ 48.00. Những xếp hạng này bị ảnh hưởng bởi kết quả thử nghiệm Giai đoạn 1b đầy hứa hẹn và dự đoán về những phát triển quan trọng trong bốn chương trình chính của công ty vào nửa cuối năm 2024.
ARK ETF, được quản lý bởi Cathie Wood, cũng cho thấy lập trường lạc quan đối với Arcturus, mua 58.363 cổ phiếu thông qua ARKG ETF, với khoản đầu tư 1.857.110 đô la. Động thái này báo hiệu một vị thế mạnh mẽ trong danh mục đầu tư của công ty.
Ngoài ra, Arcturus Therapeutics đã thông báo bổ nhiệm Tiến sĩ Moncef Slaoui vào Hội đồng quản trị. Tiến sĩ Slaoui, được công nhận về khả năng lãnh đạo trong Chiến dịch Warp Speed và nhiệm kỳ của ông tại GlaxoSmithKline, mang lại nhiều kinh nghiệm trong đổi mới dược phẩm và phát triển vắc-xin cho công ty.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ: ARCT) đã được chú ý với các liệu pháp dựa trên mRNA sáng tạo, với những tiến bộ đáng chú ý trong các chương trình lâm sàng của họ. Khi các nhà đầu tư xem xét tiềm năng của đường ống Arcturus, bắt buộc phải kiểm tra sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty để hiểu bức tranh đầy đủ.
Dữ liệu của InvestingPro chỉ ra rằng Arcturus có vốn hóa thị trường là 639,09 triệu đô la, với tỷ lệ Giá trên Thu nhập (P / E) âm -5,92, phản ánh những thách thức về lợi nhuận. Doanh thu của công ty đã chứng kiến sự sụt giảm đáng kể trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, với mức giảm 55,69%. Ngoài ra, tỷ suất lợi nhuận gộp ở mức -55,1%, cho thấy công ty chi tiêu nhiều hơn cho giá vốn hàng bán so với doanh thu.
Bất chấp những cơn gió ngược tài chính này, một mẹo InvestingPro cho thấy một lớp lót bạc: Arcturus nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính khi tiếp tục đầu tư vào các chương trình lâm sàng của mình. Hơn nữa, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy một vị trí ổn định để đáp ứng các khoản nợ tài chính trước mắt.
Tuy nhiên, nhà đầu tư nên lưu ý đến diễn biến gần đây của cổ phiếu vốn khá biến động. Theo một InvestingPro Tip khác, cổ phiếu đã bị ảnh hưởng đáng kể trong tuần qua và đã hoạt động kém trong tháng trước. Sự biến động này có thể là một yếu tố để các nhà đầu tư không thích rủi ro xem xét.
Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về tài chính và hiệu suất cổ phiếu của Arcturus, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung. Có thêm 11 mẹo InvestingPro có sẵn, có thể giúp các nhà đầu tư đưa ra quyết định sáng suốt hơn. Để có quyền truy cập vào các mẹo có giá trị này, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Tiến bộ của Arcturus trong việc phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp như thiếu OTC và xơ nang là đáng khen ngợi, và nền tảng phân phối LUNAR® độc quyền của nó có thể là một yếu tố thay đổi cuộc chơi. Khi công ty công nghệ sinh học tiếp tục hành trình của mình, việc theo dõi các số liệu tài chính và hiệu suất thị trường sẽ rất quan trọng đối với các bên liên quan.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.