Orchard Therapeutics, một công ty con của Kyowa Kirin của Nhật Bản, đã đặt giá cho liệu pháp gen đột phá của mình là 4,25 triệu USD. Phương pháp điều trị này, đã được phê duyệt vào thứ Hai, hiện là loại thuốc đắt nhất ở Hoa Kỳ. Nó được thiết kế để chống lại chứng loạn dưỡng bạch cầu metachromatic (MLD), một rối loạn di truyền hiếm gặp và nghiêm trọng ảnh hưởng đến hệ thần kinh và ảnh hưởng đến khoảng một trong 40.000 người ở Hoa Kỳ.
Liệu pháp gen mang lại hy vọng cho trẻ em mắc MLD, đặc biệt là những trẻ mắc bệnh ở trẻ sơ sinh muộn, những người thường không sống sót hơn năm năm sau khi xuất hiện các triệu chứng. Giá cả phản ánh giá trị đáng kể mà phương pháp điều trị có thể cung cấp cho bệnh nhân và gia đình họ, cũng như tiềm năng giảm chi phí chăm sóc sức khỏe lâu dài, theo tuyên bố của Orchard Therapeutics.
Trong khi giá niêm yết được đặt ở mức 4,25 triệu đô la, chi phí thực tế cho bệnh nhân sẽ thay đổi tùy thuộc vào phạm vi bảo hiểm của họ. Viện Đánh giá Lâm sàng và Kinh tế, một tổ chức độc lập đánh giá giá thuốc, đã đề xuất một tiêu chuẩn giá lợi ích sức khỏe cho liệu pháp này ở mức tối đa là 3,94 triệu đô la.
Trước đây, loại thuốc đắt nhất là liệu pháp gen Hemophilia B của CSL, có giá 3,5 triệu USD vào năm 2022. Orchard Therapeutics hiện đang tham gia với cả các công ty bảo hiểm thương mại và chính phủ để thảo luận về các thỏa thuận dựa trên kết quả và giá trị để tạo điều kiện tiếp cận phương pháp điều trị quan trọng này cho những bệnh nhân đủ điều kiện.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.