CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA), công ty tiên phong trong phương pháp điều trị chỉnh sửa gen, đã bắt đầu thử nghiệm MAGNITUDE giai đoạn 3 cho NTLA-2001, đánh dấu một bước quan trọng trong việc phát triển một liệu pháp một lần tiềm năng cho bệnh nhân amyloidosis transthyretin (ATTR). Bệnh nhân đầu tiên đã nhận được một liều ngày hôm nay, báo hiệu sự bắt đầu của một nghiên cứu có thể định hình lại bối cảnh điều trị cho tình trạng gây tử vong này.
NTLA-2001, được chế tạo bằng công nghệ CRISPR / Cas9, nhằm mục đích bất hoạt gen TTR để ngăn chặn việc sản xuất protein TTR gây bệnh. ATTR amyloidosis dẫn đến suy tim và các biến chứng nghiêm trọng khác, với số lượng chẩn đoán ngày càng tăng mỗi năm. Thử nghiệm MAGNITUDE, được ngẫu nhiên, mù đôi và kiểm soát giả dược, sẽ đánh giá hiệu quả và độ an toàn của NTLA-2001 ở khoảng 765 bệnh nhân mắc bệnh amyloidosis ATTR với bệnh cơ tim (ATTR-CM).
Trong quá trình thử nghiệm, bệnh nhân trưởng thành có ATTR-CM di truyền hoặc hoang dã sẽ được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2: 1 để nhận được một truyền 55 mg NTLA-2001 hoặc giả dược. Điểm cuối chính là tổng hợp các biến cố và tỷ lệ tử vong liên quan đến tim mạch. Kết quả tạm thời giai đoạn 1 đã cho thấy sự giảm đầy hứa hẹn trong protein TTR sau một liều NTLA-2001 duy nhất.
John Leonard, MD, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Intellia, bày tỏ sự lạc quan về tác động tiềm năng của thử nghiệm, nhấn mạnh việc đăng ký bệnh nhân nhanh chóng trên nhiều địa điểm, bao gồm cả Hoa Kỳ Julian Gillmore, MD, Ph.D., điều tra viên điều phối quốc gia của nghiên cứu, lặp lại tình cảm này, nhấn mạnh sự quan tâm đáng kể của cộng đồng bệnh nhân đối với lựa chọn điều trị một liều.
Intellia Therapeutics đang dẫn đầu sự phát triển và thương mại hóa NTLA-2001 với sự hợp tác của Regeneron. Nhiệm vụ của công ty là cách mạng hóa y học thông qua các liệu pháp dựa trên in vivo và ex vivo CRISPR, nhắm vào các bệnh trực tiếp bên trong cơ thể con người hoặc bằng cách thiết kế các tế bào người bên ngoài cơ thể.
Thông tin cho bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Intellia Therapeutics, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.