SAN DIEGO - Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ: ARCT), một công ty thuốc RNA thông tin (mRNA), đã nhận được thông báo "Nghiên cứu có thể tiến hành" từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho ứng dụng Thuốc mới điều tra (IND), ARCT-2304. Sự phát triển này cho phép công ty bắt đầu thử nghiệm lâm sàng cho ứng cử viên vắc-xin mRNA tự khuếch đại (sa-mRNA) nhằm ngăn ngừa đại dịch cúm H5N1.
Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 sắp tới, được hỗ trợ bởi Cơ quan Nghiên cứu và Phát triển Tiên tiến Y sinh (BARDA), được thiết lập để ghi danh khoảng 200 người trưởng thành khỏe mạnh trên khắp Hoa Kỳ. Joseph Payne, Chủ tịch & Giám đốc điều hành của Arcturus, tuyên bố rằng thử nghiệm sẽ đánh giá tính an toàn, khả năng phản ứng và tính sinh miễn dịch của ARCT-2304.
ARCT-2304 được bào chế trong một hạt nano lipid và được thiết kế để tạo ra nhiều bản sao mRNA trong tế bào chủ sau khi tiêm. Quá trình này dự kiến sẽ đạt được sự biểu hiện tăng cường của các kháng nguyên với liều lượng có khả năng thấp hơn so với vắc xin mRNA thông thường. Ứng cử viên vắc-xin cũng mang lại lợi thế về tốc độ sản xuất so với vắc-xin dựa trên trứng và tế bào truyền thống và có công thức đông khô ổn định trong tủ lạnh, đơn giản hóa việc bảo quản và phân phối.
Arcturus đã được công nhận vì đã phát triển KOSTAIVE,® vắc-xin sa-mRNA COVID được phê duyệt đầu tiên trên thế giới. Đường ống của họ bao gồm các phương pháp điều trị các bệnh khác nhau, bao gồm thiếu hụt transcarbamylase ornithine và xơ nang, cũng như các chương trình vắc xin mRNA hợp tác cho COVID-19 và cúm.
Tuyên bố của công ty cũng chứa thông tin hướng tới tương lai về thành công tiềm năng của ARCT-2304 và sự liên kết của nó với các mục tiêu chuẩn bị sẵn sàng cho đại dịch của chính phủ Hoa Kỳ. Tuy nhiên, những tuyên bố này có thể gặp rủi ro và không chắc chắn có thể ảnh hưởng đến kết quả thực tế của quá trình phát triển vắc-xin.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Arcturus Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Arcturus Therapeutics đã trình bày báo cáo thu nhập quý III cho năm 2024, tiết lộ khoản lỗ ròng 6,9 triệu đô la, cải thiện so với năm trước, với tổng doanh thu là 41,7 triệu đô la. Báo cáo này đi kèm với thông báo ra mắt sản phẩm thành công tại Nhật Bản, KOSTAIVE, mang lại khoản thanh toán cột mốc 25 triệu đô la. Canaccord Genuity, để đối phó với những phát triển này, đã duy trì xếp hạng Mua đối với cổ phiếu Arcturus và tăng mục tiêu giá lên 74 đô la từ 72 đô la, với lý do số dư tiền mặt mạnh mẽ của công ty và tiềm năng cho năm 2025 sẽ biến đổi.
Trong đường ống, Arcturus đã xác nhận thời gian cho bản cập nhật tiếp theo trên ARCT-032 cho bệnh xơ nang, dự kiến vào nửa đầu năm 2025. Tuy nhiên, đã có một sự chậm trễ nhỏ trong bản cập nhật ARCT-810 cho sự thiếu hụt Ornithine Transcarbamylase (OTC), hiện được lên kế hoạch cho nửa đầu năm 2025. Hơn nữa, sự chấp thuận của Kostaive tại Liên minh châu Âu hiện dự kiến vào quý IV năm 2024.
Những phát triển gần đây đã tạo tiền đề cho sự tiến bộ đáng kể vào năm 2025, với dự đoán ghi nhận doanh thu thương mại đầu tiên từ Kostaive, đảm bảo sự chấp thuận của EU cho sản phẩm và công bố tiến độ trong cả chương trình xơ nang và ARCT-810 trong OTC. Arcturus cũng có kế hoạch nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho KOSTAIVE ở Mỹ vào quý 1 năm 2025. Đây là một số phát triển gần đây trong công ty.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Arcturus Therapeutics (NASDAQ: ARCT) cải tiến công nghệ vắc-xin mRNA của mình với sự bật đèn xanh của FDA cho ARCT-2304, các nhà đầu tư có thể muốn hiểu tình hình tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Arcturus có vốn hóa thị trường là 550,42 triệu USD, phản ánh vị thế của nó trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Cách tiếp cận sáng tạo của công ty đối với việc phát triển vắc-xin đặc biệt đáng chú ý với hiệu quả tài chính gần đây của nó. Dữ liệu của InvestingPro cho thấy doanh thu của Arcturus trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2023 ở mức 160,4 triệu USD, mặc dù nó đã trải qua sự sụt giảm doanh thu 45,85% trong giai đoạn này. Sự suy giảm này có thể là do tính chất chu kỳ của nhu cầu vắc xin và chu kỳ phát triển.
Bất chấp những thách thức về doanh thu, Arcturus vẫn duy trì một nền tảng tài chính vững mạnh. Một mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng công ty "nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán", điều này rất quan trọng đối với các công ty công nghệ sinh học đầu tư mạnh vào nghiên cứu và phát triển. Vị thế tiền mặt vững chắc này có thể cung cấp cho Arcturus sự linh hoạt tài chính cần thiết để hỗ trợ các thử nghiệm lâm sàng và các nỗ lực phát triển vắc-xin đang diễn ra.
Một mẹo InvestingPro có liên quan khác lưu ý rằng Arcturus đã thấy "lợi nhuận đáng kể trong tuần qua", với tổng lợi nhuận giá 10,13%. Sự gia tăng gần đây này có thể là dấu hiệu của tâm lý thị trường tích cực sau quyết định của FDA về ARCT-2304.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp những hiểu biết bổ sung, với 11 mẹo khác có sẵn cho Arcturus Therapeutics. Những lời khuyên này có thể cung cấp bối cảnh có giá trị để hiểu tiềm năng của công ty trong thị trường vắc xin mRNA cạnh tranh.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.