Editas Medicine báo cáo đột phá trong điều trị bệnh gan

Investing.com — Editas Medicine , Inc. (NASDAQ:EDIT), một công ty dẫn đầu trong công nghệ chỉnh sửa gen, đã công bố kết quả đầy hứa hẹn từ nghiên cứu CRISPR in vivo, cho thấy bước tiến quan trọng trong điều trị bệnh gan. Dữ liệu được tiết lộ tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Liệu pháp Gen và Tế bào Hoa Kỳ cho thấy sự giảm đáng kể các dấu ấn sinh học đặc hiệu của bệnh ở chuột. Thông báo này được đưa ra khi cổ phiếu của công ty đang có đà tăng mạnh, với mức tăng 21% từ đầu năm theo dữ liệu của InvestingPro, mặc dù đang giao dịch ở mức vốn hóa thị trường chỉ 129 triệu USD.

Nghiên cứu đã sử dụng hạt nano lipid (LNPs) để vận chuyển CRISPR/Cas RNA nhắm vào gen gan, đạt hiệu quả chỉnh sửa khoảng 70% ở chuột. Việc chỉnh sửa này dẫn đến giảm hơn 80% một dấu ấn sinh học quan trọng của bệnh. Ngoài ra, các chiến lược chỉnh sửa tương tự ở tế bào gan khỉ cynomolgus đã dẫn đến hơn 50% chỉnh sửa gen và tăng hơn 15 lần mức protein mục tiêu. Mặc dù tiến bộ khoa học đầy hứa hẹn, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì bảng cân đối kế toán lành mạnh với nhiều tiền mặt hơn nợ, mặc dù hiện đang trải qua tình trạng đốt tiền nhanh chóng - một yếu tố quan trọng đối với các nhà đầu tư đang theo dõi các công ty công nghệ sinh học.

Bà Linda C. Burkly, Tiến sĩ, Phó Chủ tịch Điều hành và Giám đốc Khoa học tại Editas, bày tỏ sự tự tin vào phương pháp này, tuyên bố: "Dữ liệu chứng minh khái niệm in vivo này trong mục tiêu bệnh gan chưa được tiết lộ xác nhận khả năng của chúng tôi trong việc đạt được mức chỉnh sửa gen mục tiêu tối đa trong tế bào gan và giảm đáng kể các dấu ấn sinh học của bệnh có ý nghĩa lâm sàng." Bà nhấn mạnh tác động biến đổi tiềm năng của liệu pháp này và tiến độ của công ty hướng tới phát triển lâm sàng.

Thông tin chi tiết hơn về mục tiêu gan và ứng viên phát triển sẽ được tiết lộ tại hội nghị TIDES USA 2025 sắp tới ở San Diego vào ngày 21 tháng 5. Tuy nhiên, những phát hiện ban đầu cho thấy Editas Medicine đang tiến gần hơn đến một phương pháp điều trị mới có khả năng giải quyết cơ sở di truyền của một số bệnh gan.

Nghiên cứu được trình bày là một phần trong nỗ lực rộng lớn hơn của Editas Medicine nhằm khai thác hệ thống chỉnh sửa bộ gen CRISPR/Cas trong việc phát triển các phương pháp điều trị in vivo cho các bệnh nghiêm trọng. Công ty nắm giữ giấy phép độc quyền cho các bằng sáng chế CRISPR/Cas9 và Cas12a quan trọng cho thuốc chữa bệnh cho con người từ Viện Broad và Đại học Harvard.

Đột phá này dựa trên thông cáo báo chí và đại diện cho một bước tiến quan trọng trong ứng dụng chỉnh sửa gen cho mục đích điều trị. Các nhà đầu tư và quan sát viên trong ngành đang chờ đợi thêm thông tin chi tiết về ý nghĩa của sự phát triển này đối với đường ống sản phẩm của Editas Medicine và tiềm năng cho các phương pháp điều trị bệnh gan mới. Theo InvestingPro, mục tiêu giá của các nhà phân tích cho Editas dao động từ 1 đến 8 USD mỗi cổ phiếu, phản ánh triển vọng thị trường không đồng nhất về triển vọng của công ty. Người đăng ký InvestingPro có quyền truy cập vào 15 thông tin chi tiết quan trọng bổ sung về Editas, bao gồm các chỉ số sức khỏe tài chính chi tiết và chỉ số tăng trưởng rất quan trọng để đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt trong lĩnh vực công nghệ sinh học.

Trong các tin tức gần đây khác, Editas Medicine đã báo cáo kết quả tài chính quý 4 năm 2024 không đạt kỳ vọng của các nhà phân tích, với khoản lỗ 0,55 USD mỗi cổ phiếu so với dự đoán lỗ 0,33 USD. Doanh thu đạt 30,6 triệu USD, cao hơn một chút so với ước tính đồng thuận là 29,59 triệu USD nhưng thấp hơn đáng kể so với 60 triệu USD được báo cáo trong cùng quý năm ngoái. Sự sụt giảm doanh thu được cho là do giảm ghi nhận các khoản thanh toán trước, đáng chú ý là từ thỏa thuận cấp phép lớn trước đó với Vertex Pharmaceuticals. Ngoài ra, Editas Medicine đã công bố một thay đổi điều hành quan trọng, với việc ông Erick Lucera từ chức Giám đốc Tài chính, và sẽ được bà Amy Parison kế nhiệm. Công ty cũng đối mặt với những thách thức pháp lý khi Tòa Phúc thẩm Liên bang Hoa Kỳ đã giữ nguyên một phần và hủy bỏ một phần quyết định liên quan đến bằng sáng chế CRISPR/Cas9, gửi vụ án trở lại để xem xét thêm. Mặc dù có những thủ tục này, Editas vẫn lạc quan về sức mạnh của danh mục sở hữu trí tuệ của mình. Evercore ISI gần đây đã hạ mục tiêu giá cổ phiếu xuống còn 4 USD từ 5 USD, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Vượt trội. Editas cũng sẽ trình bày dữ liệu tiền lâm sàng từ chương trình Bệnh Hồng cầu hình liềm và Thalassemia tại Hiệp hội Liệu pháp Gen & Tế bào Hoa Kỳ.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.