Stifel duy trì xếp hạng Mua đối với cổ phiếu Regenxbio sau dữ liệu thử nghiệm

Vào hôm thứ Năm, các nhà phân tích của Stifel đã tái khẳng định xếp hạng Mua đối với cổ phiếu của Regenxbio Inc . (NASDAQ:RGNX), duy trì mức giá mục tiêu 40,00 USD, cao hơn đáng kể so với mức giá giao dịch hiện tại là 8,53 USD. Theo dữ liệu từ InvestingPro, các nhà phân tích nhìn chung vẫn duy trì quan điểm tích cực, với mức giá mục tiêu dao động từ 13 đến 52 USD. Quyết định này được đưa ra sau khi công bố dữ liệu tạm thời tích cực mới từ thử nghiệm AFFINITY DUCHENNE Giai đoạn I/II.

Dữ liệu thử nghiệm cho thấy sự cải thiện ở các bệnh nhân được điều trị với Liều Mức 2, thể hiện sự tiến bộ so với đường cơ sở và làm chậm quá trình suy giảm so với tiến triển tự nhiên của bệnh. Dữ liệu đã nhấn mạnh cấu trúc độc đáo của RGX-202, chứng minh hiệu quả, tính nhất quán và độ an toàn ở bệnh nhân lớn tuổi có tình trạng thoái hóa cơ. Phân tích từ InvestingPro cho thấy công ty duy trì điểm sức khỏe tài chính tổng thể "TỐT", cho thấy sự ổn định hoạt động mạnh mẽ mặc dù đang trong giai đoạn phát triển.

Các nhà phân tích của Stifel đã lưu ý tầm quan trọng của dữ liệu chức năng, bao gồm TTR, 10MWR, 4SC, NSAA và báo cáo của người chăm sóc. Những kết quả này đặc biệt đáng chú ý vì đã phục hồi chức năng ở bệnh nhân từ 6 đến 12 tuổi, những người thường được coi là đã vượt quá cửa sổ điều trị thông thường.

Các nhà phân tích nhấn mạnh tầm quan trọng của việc đưa C-terminus vào RGX-202, giúp thu hút các protein liên quan đến sarcolemma cơ. Điều này đã đóng vai trò quan trọng cho việc tuyển dụng nhanh chóng trong Giai đoạn III, với hơn 50% đã hoàn thành, và công ty dự kiến sẽ nộp đơn xin Giấy phép Sinh học bổ sung vào giữa năm 2026.

Kết quả tích cực từ thử nghiệm đã đưa RGX-202 trở thành liệu pháp gen nổi bật cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, trong một thị trường đã trải qua nhiều thất bại. Với tăng trưởng doanh thu 80,7% trong mười hai tháng qua và bảng cân đối kế toán mạnh mẽ cho thấy lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, RGNX dường như đang ở vị thế tốt để thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của RGNX, người đăng ký InvestingPro có quyền truy cập vào 8 ProTips bổ sung và phân tích tài chính toàn diện.

Trong các tin tức gần đây khác, REGENXBIO Inc. đã báo cáo dữ liệu tạm thời từ thử nghiệm AFFINITY DUCHENNE Giai đoạn I/II, thể hiện dữ liệu chức năng, an toàn và dấu ấn sinh học tích cực cho liệu pháp gen RGX-202 của họ. Liệu pháp điều trị thử nghiệm này cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne đã chứng minh hiệu suất cải thiện trên các thước đo chức năng, với mức biểu hiện cao của microdystrophin được quan sát thấy ở người tham gia. Trong khi đó, công ty đã đảm bảo khoản thanh toán trước 150 triệu USD từ thỏa thuận trái phiếu tiền bản quyền với Healthcare Royalty, có khả năng kéo dài nguồn tiền mặt của họ đến đầu năm 2027. Thỏa thuận này có thể cung cấp tổng cộng lên đến 250 triệu USD, hỗ trợ các hoạt động giai đoạn cuối như việc FDA có thể phê duyệt RGX-121 cho MPS II và việc nộp đơn xin Giấy phép Sinh học cho RGX-202. Các nhà phân tích của Stifel đã duy trì xếp hạng Mua đối với REGENXBIO, với mức giá mục tiêu là 40 USD, lưu ý vị thế tài chính mạnh mẽ và sự sẵn sàng thương mại hóa của công ty. Ngoài ra, FDA đã chấp nhận xem xét ưu tiên đơn xin Giấy phép Sinh học cho RGX-121, một liệu pháp gen tiềm năng cho bệnh Mucopolysaccharidosis II, với ngày hành động mục tiêu được ấn định vào ngày 9 tháng 11 năm 2025. Liệu pháp này có thể trở thành liệu pháp gen đầu tiên cho MPS II, có khả năng thay đổi bối cảnh điều trị. Quan hệ đối tác chiến lược với Nippon Shinyaku đặt NS Pharma, Inc. ở vị trí dẫn đầu trong việc thương mại hóa RGX-121 tại Hoa Kỳ sau khi được FDA phê duyệt.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.