Bí ẩn được hé lộ: WarrenAI đã tìm ra cổ phiếu bí mật của ông Buffett!
Vào thứ Tư, ngày 28 tháng 5 năm 2025, UroGen Pharma (NASDAQ:URGN) đã tham gia Hội nghị Thượng đỉnh Đổi mới Ung thư lần thứ 6 của TD Cowen, tập trung vào chiến lược phát triển cho phương pháp điều trị UGN-102. Cuộc họp trực tuyến, do bà Liz Barrett, Giám đốc điều hành và ông Mark Schoenberg, Giám đốc Y khoa dẫn dắt, đã nhấn mạnh cả sự lạc quan lẫn thách thức trong quá trình phê duyệt, sau kết quả bất ngờ từ cuộc họp ODAC gần đây.
Những điểm chính
- UroGen đang xin phê duyệt FDA cho UGN-102 trước ngày PDUFA 13 tháng 6.
- Cuộc họp ODAC bất ngờ nhấn mạnh nhu cầu thực hiện các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên (RCT).
- UroGen báo cáo tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 80% trong nghiên cứu đơn nhánh của mình.
- Công ty sẵn sàng tiến hành RCT nhưng gặp khó khăn trong việc thống nhất các tiêu chí đánh giá với FDA.
- UroGen muốn tránh RCT trước khi phê duyệt, nhấn mạnh lợi ích của UGN-102 so với phẫu thuật.
Cuộc họp ODAC & Kết quả
- Cuộc họp ODAC tập trung vào UGN-102 cho ung thư bàng quang không xâm lấn cơ (NMIBC) nguy cơ trung bình, đặc biệt trong các trường hợp tái phát.
- Quyết định của ủy ban cố vấn bị ảnh hưởng bởi cuộc thảo luận về nhu cầu chung cho RCT, thay vì lợi ích cụ thể của UGN-102.
- Kết quả bỏ phiếu bị chia rẽ; các bác sĩ tiết niệu và người ủng hộ bệnh nhân ủng hộ UGN-102, trong khi các bác sĩ ung thư ưu tiên RCT.
- UroGen bày tỏ sự thất vọng, nhấn mạnh dữ liệu hiệu quả và an toàn thuyết phục từ nghiên cứu của họ.
Các kịch bản có thể & Hướng đi tiếp theo
- Mục tiêu chính của UroGen là được phê duyệt hoàn toàn với các cam kết theo dõi sau khi đưa ra thị trường vào ngày 13 tháng 6.
- Các lựa chọn bao gồm tiến hành RCT trong tương lai với UGN-102 hoặc sản phẩm kế nhiệm UGN-103.
- Phê duyệt có điều kiện, tùy thuộc vào các thử nghiệm lâm sàng bổ sung, là một khả năng.
- UroGen ưu tiên các nghiên cứu sau khi đưa ra thị trường tập trung vào an toàn và lịch sử bệnh.
- Có thể trì hoãn ngày PDUFA nếu cần thêm thời gian để thỏa thuận về nghiên cứu sau khi đưa ra thị trường.
Khả năng nhãn hạn chế
- Tác động của nhãn bị hạn chế phụ thuộc vào các giới hạn của nó.
- Nhãn giới hạn cho các bệnh đồng mắc cụ thể sẽ hạn chế đáng kể tiềm năng của UGN-102.
- Nếu nhãn nhắm đến bệnh nhân không sẵn lòng hoặc không thể trải qua TURBT, tác động sẽ ít nghiêm trọng hơn.
Phản hồi từ bác sĩ tiết niệu
- Các bác sĩ tiết niệu bày tỏ sự thất vọng với quyết định của ODAC.
- Cộng đồng tiết niệu ủng hộ UGN-102, trích dẫn dữ liệu thuyết phục và phù hợp với nhu cầu thực hành.
Độc giả được khuyến khích tham khảo bản ghi đầy đủ để hiểu chi tiết về các cuộc thảo luận.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.