Bơm tiền để đạt mục tiêu 8,5% GDP: Liều lĩnh hay cần thiết cho tăng trưởng?
Vào thứ Ba, ngày 27 tháng 5 năm 2025, Belite Bio (NASDAQ:BLTE) đã có bài thuyết trình tại Diễn đàn Nhãn khoa Trực tuyến Stifel 2025, nhấn mạnh những tiến bộ chiến lược trong thuốc chủ lực của họ, tinlaribat, để điều trị bệnh Stargardt và teo địa lý (GA). Hội nghị đã nhấn mạnh kết quả thử nghiệm đầy hứa hẹn và kế hoạch định giá chiến lược, mặc dù vẫn còn những thách thức trong việc điều hướng các con đường pháp lý và cạnh tranh thị trường.
Những điểm chính
- Tinlaribat là phương pháp điều trị đường uống nhắm vào bệnh Stargardt và GA, với các thử nghiệm đang diễn ra cho thấy kết quả tạm thời đầy hứa hẹn.
- Thử nghiệm DRAGON cho bệnh Stargardt đang tiến gần đến việc nộp hồ sơ quy định, trong khi thử nghiệm PHOENIX cho GA dự kiến sẽ sớm kết thúc việc tuyển dụng.
- Belite Bio dự kiến định giá cao cấp cho tinlaribat khi được phê duyệt ban đầu cho bệnh Stargardt, điều chỉnh cho thị trường GA rộng hơn sau này.
- FDA đã cấp chỉ định liệu pháp đột phá, nhấn mạnh tác động tiềm năng của thuốc.
Cập nhật hoạt động
- Thử nghiệm DRAGON (Bệnh Stargardt):
- Phân tích tạm thời cho thấy hiệu quả và an toàn cao.
- Dữ liệu được khuyến nghị nộp cho cơ quan quản lý; báo cáo dự kiến vào cuối năm.
- Đã hoàn thành tuyển dụng với tỷ lệ bỏ cuộc thấp.
- Thử nghiệm DRAGON 2 (Bệnh Stargardt):
- Đang tuyển dụng tại Nhật Bản, Hoa Kỳ và Anh, tận dụng chỉ định sakigaki.
- Dự kiến kết thúc vào tháng 9, với kết quả hai năm sau đó.
- Thử nghiệm PHOENIX (Teo Địa lý):
- Mục tiêu 500 đối tượng; tuyển dụng kết thúc vào tháng 7.
- Phân tích tạm thời vào tháng 7 năm 2026; kết quả cuối cùng vào tháng 7 năm 2027.
- Chỉ định quy định:
- Tình trạng thuốc mồ côi tại Hoa Kỳ, EU và Nhật Bản.
- FDA đã cấp chỉ định liệu pháp đột phá.
Triển vọng tương lai
- Bệnh Stargardt:
- Dự kiến phê duyệt tinlaribat trước GA.
- Kế hoạch nộp đơn xin phê duyệt dựa trên kết quả thử nghiệm DRAGON.
- Teo Địa lý:
- Kế hoạch nộp đơn xin cấp phép thị trường sau khi có kết quả giai đoạn 3 tích cực.
- Chiến lược định giá:
- Định giá cao cấp ban đầu cho Stargardt do tình trạng thuốc mồ côi.
- Dự kiến điều chỉnh khi được phê duyệt GA cho thị trường rộng hơn.
Điểm nổi bật trong phần Hỏi & Đáp
- Đo lường hiệu quả:
- Tập trung vào việc làm chậm sự phát triển của tổn thương teo trong các thử nghiệm.
- Protein Liên kết Võng mạc 4:
- Nhắm vào việc giảm đáng kể để làm chậm tiến triển tổn thương.
- Thành công trong tuyển dụng:
- Đường uống đã thúc đẩy sự quan tâm của bệnh nhân, bất chấp các lựa chọn tiêm.
- Kích thước tổn thương và giai đoạn bệnh:
- Nhắm vào các tổn thương nhỏ hơn và các giai đoạn GA từ sớm đến trung gian để đạt hiệu quả điều trị tối ưu.
Để biết thêm thông tin chi tiết, vui lòng tham khảo bản ghi đầy đủ dưới đây.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.