MONTPELLIER, Pháp - Sensorion, một công ty công nghệ sinh học chuyên điều trị mất thính lực, đã nhận được sự chấp thuận theo quy định để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 tại Pháp cho ứng cử viên liệu pháp gen SENS-501. Thử nghiệm, được đặt tên là Audiogene, được thiết kế để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của SENS-501 ở trẻ em từ 6 đến 31 tháng tuổi bị mất thính lực từ nặng đến sâu do đột biến gen OTOF.
Sự chấp thuận sau các nghiên cứu tiền lâm sàng rộng rãi và sản xuất thành công sản phẩm thuốc trị liệu gen. Thử nghiệm nhằm tận dụng độ dẻo của hệ thống thính giác tối ưu trong thời thơ ấu để giúp trẻ em bị ảnh hưởng phát triển các kỹ năng nói và ngôn ngữ bình thường. Điểm cuối chính cho đoàn hệ tăng liều là an toàn, trong khi điểm cuối hiệu quả chính cho đoàn hệ mở rộng liều là đáp ứng thân não thính giác.
Nawal Ouzren, Giám đốc điều hành của Sensorion, bày tỏ rằng sự chấp thuận này thể hiện một cột mốc quan trọng, định vị Sensorion là công ty hàng đầu trong các liệu pháp gen điều trị mất thính lực. Không có phương pháp điều trị chữa bệnh được phê duyệt cho điếc bẩm sinh do đột biến gen OTOF, sự phát triển này giải quyết một nhu cầu y tế quan trọng chưa được đáp ứng.
Giáo sư Natalie Loundon, Điều tra viên điều phối của nghiên cứu, nhấn mạnh tác động tiềm tàng của SENS-501, lưu ý sự cần thiết của cơ sở hạ tầng bệnh viện tiên tiến và đội ngũ chăm sóc sức khỏe lành nghề để quản lý các liệu pháp gen tiêm đơn.
SENS-501 trước đây đã được cả FDA và EMA cấp Chỉ định Thuốc mồ côi và nhận được Chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp từ FDA vào quý 4 năm 2022. Liệu pháp gen này là kết quả của sự hợp tác của Sensorion với Viện Pasteur, bắt đầu vào năm 2019 và là một phần của dự án RHU AUDINNOVE, được hỗ trợ bởi Cơ quan Nghiên cứu Quốc gia Pháp.
Sensorion có kế hoạch công bố đưa bệnh nhân đầu tiên vào thử nghiệm vào nửa cuối năm 2024. Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Sensorion.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.