CONSHOHOCKEN, Pa. - Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MDGL) thông báo rằng Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho thuốc resmetirom mới đã được xác nhận và hiện đang được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đánh giá. Resmetirom được thiết kế để điều trị viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH), còn được gọi là viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng chuyển hóa (MASH), với xơ gan, một tình trạng có nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng và gánh nặng chăm sóc sức khỏe ngày càng tăng.
Ứng dụng này được hỗ trợ bởi thử nghiệm MAESTRO-NASH, đáng chú ý là nghiên cứu Giai đoạn 3 duy nhất trong NASH đáp ứng các điểm cuối chính là giảm xơ hóa và độ phân giải NASH. Các điểm cuối này được coi là một tiêu chuẩn hiệu quả cho các liệu pháp NASH như được nêu trong hướng dẫn của EMA.
Tiến sĩ Becky Taub, Giám đốc Y tế và Chủ tịch Nghiên cứu & Phát triển tại Madrigal, tuyên bố rằng dựa trên kết quả tích cực từ các thử nghiệm MAESTRO, resmetirom có khả năng trở thành liệu pháp được phê duyệt đầu tiên cho bệnh nhân NASH bị xơ gan ở châu Âu.
Tại Hoa Kỳ, resmetirom đã được FDA cấp chỉ định Liệu pháp Đột phá và đang trải qua Đánh giá Ưu tiên với ngày hoàn thành mục tiêu là ngày 14 tháng 3 năm 2024. Giám đốc điều hành của công ty, Bill Sibold, nhấn mạnh tầm quan trọng của quyết định sắp tới của FDA và sự tiến bộ của ứng dụng ở châu Âu, cho thấy một động lực mới cho việc điều trị NASH.
NASH, một bệnh gan tiến triển, đang nhanh chóng trở thành nguyên nhân hàng đầu gây ghép gan ở Hoa Kỳ Madrigal ước tính rằng khoảng 1,5 triệu bệnh nhân đã được chẩn đoán mắc NASH ở Mỹ, với khoảng 525.000 người bị xơ hóa đáng kể. Công ty dự định nhắm mục tiêu khoảng 315.000 bệnh nhân được chẩn đoán dưới sự chăm sóc của các chuyên gia về gan trong giai đoạn khởi động ban đầu của resmetirom.
Madrigal Pharmaceuticals tập trung vào việc phát triển phương pháp điều trị mới cho NASH, một căn bệnh đặc trưng bởi viêm gan và tổn thương do tích tụ chất béo trong gan. Ứng cử viên hàng đầu của công ty, resmetirom, là một phương pháp điều trị đường uống mỗi ngày một lần nhắm vào các nguyên nhân cơ bản của NASH.
Bài báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Madrigal Pharmaceuticals, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.