SOUTH PLAINFIELD, NJ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hôm nay đã công bố việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho Upstaza™ (eladocagene exuparvovec), một liệu pháp gen nhằm điều trị thiếu hụt L-amino acid decarboxylase (AADC) thơm.
Công ty cũng tiết lộ kế hoạch nộp lại Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho Translarna™ (ataluren) nhắm vào đột biến vô nghĩa Loạn dưỡng cơ Duchenne (nmDMD) sau phản hồi gần đây của FDA, với việc đệ trình dự kiến vào giữa năm nay.
Matthew B. Klein, MD, Giám đốc điều hành của PTC Therapeutics, bày tỏ sự lạc quan về các bài nộp, nêu bật những lợi ích tiềm năng của Upstaza đối với trẻ em bị rối loạn di truyền nghiêm trọng thiếu AADC. Ông cũng lưu ý dự đoán về việc đệ trình lại NDA Translarna, nhận ra nhu cầu của bệnh nhân và gia đình Hoa Kỳ bị ảnh hưởng bởi nmDMD.
Upstaza là liệu pháp thay thế gen một lần được thiết kế cho bệnh nhân từ 18 tháng tuổi trở lên với chẩn đoán xác nhận thiếu hụt AADC. Liệu pháp, được quản lý thông qua một thủ tục phẫu thuật thần kinh, đã cho thấy những cải thiện thần kinh chuyển đổi trong các thử nghiệm lâm sàng và các chương trình sử dụng từ bi. Các tác dụng phụ được báo cáo bao gồm mất ngủ, khó chịu và rối loạn vận động. Upstaza đã được ủy quyền ở Châu Âu, Vương quốc Anh và Israel.
Thiếu AADC là một rối loạn di truyền hiếm gặp và thường gây tử vong, ảnh hưởng nghiêm trọng đến trẻ em từ những tháng đầu đời, thường đòi hỏi phải điều trị và can thiệp liên tục để quản lý các biến chứng đe dọa tính mạng.
Translarna, được phát triển bởi PTC Therapeutics, là một liệu pháp phục hồi protein cho các rối loạn di truyền gây ra bởi một đột biến vô nghĩa, chẳng hạn như nmDMD, một rối loạn di truyền hiếm gặp và gây tử vong dẫn đến yếu cơ tiến triển và tử vong sớm.
PTC Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu tập trung vào việc phát triển và thương mại hóa các loại thuốc cho các rối loạn hiếm gặp. Đường ống và chuyên môn khoa học của công ty nhằm giải quyết nhu cầu của bệnh nhân với các lựa chọn điều trị hạn chế.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ PTC Therapeutics. Các tuyên bố hướng tới tương lai của công ty liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm các kết quả tiềm năng của việc đệ trình quy định và thương mại hóa các sản phẩm của mình. Không có gì đảm bảo về sự chấp thuận theo quy định hoặc thành công thương mại cho Upstaza hoặc Translarna.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.