Warren Buffett chuẩn bị rót 10 tỷ USD vào thương vụ lớn nhất ba năm
Investing.com -- Cổ phiếu Larimar Therapeutics Inc (NASDAQ:LRMR) đã lao dốc 22,5% vào hôm thứ Hai sau khi công ty tiết lộ bảy người tham gia đã gặp phải sốc phản vệ trong nghiên cứu nhãn mở đang diễn ra về nomlabofusp cho bệnh Friedreich’s ataxia.
Công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng này đã công bố những lo ngại về an toàn đồng thời báo cáo dữ liệu tích cực về mức frataxin (FXN) và kết quả lâm sàng từ nghiên cứu. Cả bảy trường hợp sốc phản vệ đều xảy ra trong sáu tuần đầu tiên dùng thuốc, phần lớn vào ngày đầu tiên sử dụng, dẫn đến việc bệnh nhân rút khỏi nghiên cứu.
Để đối phó với những sự cố an toàn này, Larimar đã điều chỉnh phác đồ liều khởi đầu sau khi tham khảo ý kiến chuyên gia và cập nhật cho FDA. Quy trình mới sẽ bao gồm liều thử nghiệm 5 mg, sau đó là liều 25 mg một giờ sau dưới sự theo dõi.
Mặc dù có những lo ngại về an toàn này, công ty nhấn mạnh rằng những người tham gia đã nhận nomlabofusp trong sáu tháng đạt được mức FXN da tương tự như những người mang gen không có triệu chứng mà không mắc bệnh. Công ty cũng báo cáo những cải thiện theo hướng tích cực trên bốn kết quả lâm sàng chính so với quần thể tham chiếu lịch sử tự nhiên.
"FA là một căn bệnh tiến triển không ngừng, làm thay đổi cuộc sống và có thể rút ngắn tuổi thọ. Các phương pháp điều trị như nomlabofusp, nhắm vào nguyên nhân gốc rễ của FA bằng cách bổ sung FXN, đang nhận được sự quan tâm lớn từ cộng đồng FA," bà Jennifer Farmer, Giám đốc điều hành của Liên minh Nghiên cứu Friedreich’s Ataxia cho biết.
Larimar tiếp tục thúc đẩy chương trình phát triển của mình, với kế hoạch triển khai phác đồ liều lượng mới trong quý 4 năm 2025 và hướng tới việc nộp đơn xin Giấy phép Sinh phẩm để được phê duyệt nhanh vào quý 2 năm 2026.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.