NEW YORK - Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM), một công ty dược phẩm sinh học, hôm nay đã công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm SYMPHONY Giai đoạn 3, chỉ ra rằng thuốc điều tra AXS-12 (reboxetine) làm giảm đáng kể các triệu chứng ngủ rũ, bao gồm các cơn cataplexy và buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS), so với giả dược.
Thử nghiệm SYMPHONY, trải dài trên nhiều trung tâm và mù đôi và kiểm soát giả dược, đã ghi danh 90 bệnh nhân được chẩn đoán mắc chứng ngủ rũ. Trong năm tuần, những người tham gia đã nhận được AXS-12 hoặc giả dược. Điểm cuối chính là sự thay đổi tần suất của các cuộc tấn công cataplexy hàng tuần, đó là giảm đột ngột hoặc mất trương lực cơ được kích hoạt bởi những cảm xúc mạnh mẽ, thường liên quan đến chứng ngủ rũ.
AXS-12 đã đáp ứng điểm cuối chính, cho thấy mức giảm đáng kể về mặt thống kê so với đường cơ sở trong các cuộc tấn công cataplexy hàng tuần ở Tuần 5, với mức giảm 83% đối với những người được điều trị bằng AXS-12 so với mức giảm 66% đối với nhóm giả dược. Ngoài ra, 33% bệnh nhân được điều trị bằng AXS-12 đã thuyên giảm cataplexy vào tuần thứ 5, trái ngược với 9,5% những người dùng giả dược.
Những cải thiện cũng được ghi nhận về mức độ nghiêm trọng của EDS, với bệnh nhân AXS-12 giảm trung bình 1,8 điểm trên thang đo Ấn tượng toàn cầu của bác sĩ lâm sàng về mức độ nghiêm trọng đối với EDS, so với giảm 0,9 điểm đối với bệnh nhân giả dược. Chức năng nhận thức, được đo bằng các mục chức năng nhận thức của bảng câu hỏi kết quả chức năng của giấc ngủ, cũng được cải thiện đáng kể với điều trị AXS-12.
Thuốc đã chứng minh một hồ sơ an toàn thuận lợi, với các tác dụng phụ phổ biến nhất là khô miệng, buồn nôn và táo bón, thường nhẹ đến trung bình. Thử nghiệm báo cáo tỷ lệ ngừng thuốc thấp do các tác dụng phụ.
Tiến sĩ Herriot Tabuteau, Giám đốc điều hành của Axsome Therapeutics, nhấn mạnh việc giảm nhanh chóng và đáng kể các sự kiện cataplexy là một sự phát triển đầy hứa hẹn cho bệnh nhân ngủ rũ, những người thường báo cáo các triệu chứng dai dẳng mặc dù các phương pháp điều trị hiện có. Công ty có kế hoạch trình bày kết quả chi tiết của thử nghiệm SYMPHONY tại các cuộc họp khoa học sắp tới và mong muốn hoàn thành thử nghiệm mở rộng an toàn nhãn mở đang diễn ra của AXS-12.
AXS-12 đã được FDA cấp Chỉ định thuốc mồ côi để điều trị chứng ngủ rũ và được bảo vệ bởi các bằng sáng chế được cấp cho đến ít nhất là năm 2039. Chỉ định này có thể cung cấp bảy năm độc quyền tiếp thị ở Hoa Kỳ khi có sự chấp thuận tiềm năng của FDA.
Thông tin này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Axsome Therapeutics, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.