UroGen Pharma hoàn thành đệ trình NDA cho UGN-102

PRINCETON - UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ: URGN), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào phát triển các phương pháp điều trị ung thư tiết niệu, đã công bố hoàn thành Ứng dụng thuốc mới (NDA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho UGN-102, một liệu pháp điều trị ung thư bàng quang xâm lấn không xâm lấn cơ bắp trung cấp thấp (LG-IR-NMIBC). Công ty đang đặt mục tiêu được FDA chấp thuận vào đầu năm 2025, trong khi chờ chấp nhận và xem xét ưu tiên NDA.

UGN-102, sử dụng công nghệ RTGel độc quyền của công ty, được thiết kế để cho phép tiếp xúc lâu hơn với mô bàng quang với mitomycin, có khả năng điều trị khối u không phẫu thuật. Thuốc được quản lý thông qua một ống thông tiểu trong một môi trường ngoại trú.

NDA được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm ENVISION Giai đoạn 3, đáp ứng điểm cuối chính của nó. Tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 79,6% được quan sát thấy sau ba tháng điều trị, với thời gian đáp ứng 12 tháng là 82,3% ở những bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn, dựa trên ước tính của Kaplan-Meier. Thử nghiệm ENVISION cũng báo cáo hồ sơ an toàn phù hợp với các nghiên cứu trước đây, với hầu hết các tác dụng phụ mới xuất hiện trong điều trị là nhẹ đến trung bình và giải quyết theo thời gian.

Tại Hoa Kỳ, LG-IR-NMIBC chiếm khoảng 22.000 bệnh nhân mới hàng năm và 60.000 trường hợp tái phát trong số các bệnh nhân được chẩn đoán trước đó. Tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại liên quan đến cắt bỏ transurethral của khối u bàng quang (TURBT), nhưng có tới 70% bệnh nhân có thể bị tái phát, dẫn đến các thủ tục lặp đi lặp lại.

Liz Barrett, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của UroGen, nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về các liệu pháp sáng tạo như UGN-102, có thể mang lại cho bệnh nhân lợi ích chất lượng cuộc sống và khoảng thời gian không tái phát có ý nghĩa lâm sàng nếu được chấp thuận.

Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ UroGen Pharma Ltd. Thông tin được cung cấp tùy thuộc vào rủi ro tiêu chuẩn và sự không chắc chắn của quá trình phát triển thuốc và phê duyệt theo quy định. Các tuyên bố hướng tới tương lai của công ty là những dự đoán dựa trên những kỳ vọng hiện tại và liên quan đến những rủi ro có thể khiến kết quả thực tế khác nhau.

Trong các tin tức gần đây khác, UroGen Pharma đã báo cáo kết quả đầy hứa hẹn trong Cuộc gọi thu nhập quý 2 năm 2024, đặc biệt là liên quan đến phương pháp điều trị ung thư bàng quang, UGN-102. Công ty đã công bố dữ liệu tích cực trong 12 tháng từ nghiên cứu ENVISION, cho thấy tỷ lệ phản hồi hoàn chỉnh cao và đang chuẩn bị đệ trình theo quy định. UroGen Pharma đã trải qua sự tăng trưởng về doanh thu sản phẩm ròng cho JELMYTO và huy động thành công nguồn vốn đáng kể trong một đợt chào bán công khai.

Công ty có kế hoạch sớm đệ trình NDA cho UGN-102, dự kiến quyết định của FDA vào quý 1 năm 2025. Doanh thu thuần sản phẩm quý 2 năm 2024 của JELMYTO là 21,8 triệu USD, đánh dấu mức tăng 16% liên tiếp và tăng trưởng 3% so với cùng kỳ năm ngoái. Hơn nữa, công ty đã huy động được khoảng 116,2 triệu đô la trong một đợt chào bán công khai để hỗ trợ việc ra mắt UGN-102.

UroGen đang chuẩn bị cho việc ra mắt thương mại UGN-102 vào đầu năm 2025. Công ty cũng đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 cho UGN-103 và UGN-104. Mặc dù phải đối mặt với những thách thức với việc áp dụng JELMYTO và xác định bệnh nhân, UroGen vẫn lạc quan về tiềm năng thương mại của UGN-102 và JELMYTO.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ: URGN) chuẩn bị cho một giai đoạn chuyển đổi tiềm năng với liệu pháp UGN-102, các số liệu tài chính do InvestingPro cung cấp vẽ nên một bức tranh chi tiết về vị thế thị trường hiện tại của công ty. Với vốn hóa thị trường là 615,9 triệu đô la, UroGen Pharma đang điều hướng bối cảnh công nghệ sinh học với trọng tâm là củng cố nền tảng tài chính của mình.

Biên lợi nhuận gộp ấn tượng 89,53% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 phản ánh khả năng quản lý giá vốn hàng bán hiệu quả của công ty, một yếu tố quan trọng khi công ty đầu tư vào việc phát triển UGN-102.

InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng UroGen Pharma nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, cho thấy tình hình tài chính ổn định có thể hỗ trợ các nỗ lực nghiên cứu và phát triển đang diễn ra. Hơn nữa, hai nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy sự lạc quan tiềm năng xung quanh triển vọng tài chính của công ty.

Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay và UroGen đã không có lãi trong mười hai tháng qua. Bối cảnh này rất cần thiết cho các nhà đầu tư xem xét các rủi ro vốn có và tiềm năng dài hạn của các khoản đầu tư công nghệ sinh học.

Hơn nữa, cổ phiếu của công ty đã có lợi nhuận mạnh mẽ trong ba tháng qua, với mức tăng 15,34%, phản ánh tâm lý tích cực trên thị trường. Điều này có thể được quy cho kết quả thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn và việc đệ trình NDA sau đó cho UGN-102. Mặc dù UroGen không trả cổ tức cho các cổ đông, nhưng việc công ty tập trung vào tăng trưởng và phát triển có thể thu hút các nhà đầu tư đang tìm kiếm cơ hội tăng giá vốn.

Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về hiệu suất và triển vọng tương lai của UroGen Pharma, InvestingPro cung cấp các mẹo bổ sung, cung cấp phân tích toàn diện cho các quyết định đầu tư sáng suốt. Truy cập https://www.investing.com/pro/URGN để biết thêm thông tin chi tiết.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.