Warren Buffett chuẩn bị rót 10 tỷ USD vào thương vụ lớn nhất ba năm
CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), một công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường 402 triệu USD, đã ký kết thỏa thuận cấp phép toàn cầu không độc quyền với Kinea Bio cho capsid độc quyền AAV-SLB101 của họ, theo thông cáo báo chí được phát hành hôm thứ Ba. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty duy trì vị thế tài chính mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trong bảng cân đối kế toán, mặc dù họ đang đối mặt với thách thức về tình trạng đốt tiền nhanh chóng.
Thỏa thuận này cho phép Kinea Bio sử dụng AAV-SLB101 làm nền tảng phân phối cho KNA-155, một liệu pháp gen AAV kép đang được nghiên cứu nhắm vào bệnh loạn dưỡng cơ dysferlin, một dạng của bệnh loạn dưỡng cơ vành đai chi thể 2B/R2. KNA-155 hiện đang tiến tới các hoạt động tiền lâm sàng chuẩn bị cho IND.
Theo các điều khoản của thỏa thuận, Solid Biosciences sẽ nhận được khoản thanh toán trước và có khả năng nhận thêm các khoản thanh toán khi đạt được các cột mốc phát triển và doanh số nhất định, cùng với tiền bản quyền theo tỷ lệ trên doanh số thuần.
AAV-SLB101 được thiết kế để tăng cường hướng tính cơ và giảm hấp thu ở gan. Capsid này hiện đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 INSPIRE DUCHENNE của Solid cho SGT-003, một liệu pháp gen điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Tính đến ngày 12 tháng 8, capsid này đã được dung nạp tốt ở 15 người tham gia đã được dùng thuốc trong thử nghiệm.
"Chúng tôi rất vui mừng được hợp tác với đội ngũ Kinea Bio để mở rộng ứng dụng của AAV-SLB101 trong điều trị LGMD liên quan đến dysferlin," ông Bo Cumbo, Chủ tịch và CEO của Solid Biosciences cho biết. Để phân tích chi tiết và thông tin sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Solid Biosciences, các nhà đầu tư có thể truy cập báo cáo nghiên cứu toàn diện trên InvestingPro, hiện đang chỉ ra rằng cổ phiếu có thể đang được định giá thấp dựa trên phân tích Giá Trị Hợp Lý.
Ông Casey Childers, CEO của Kinea Bio, tuyên bố rằng AAV-SLB101 "đóng góp công nghệ quan trọng, tiên tiến mà chúng tôi tin sẽ cung cấp cơ chế phân phối mạnh mẽ cho chương trình KNA-155 của chúng tôi."
Đây là thỏa thuận mới nhất trong một loạt các nỗ lực hợp tác cho công nghệ AAV-SLB101 của Solid, với công ty đã thực hiện hơn 25 thỏa thuận và giấy phép đến nay với các phòng thí nghiệm học thuật, tổ chức và công ty.
Solid Biosciences tập trung vào phát triển các ứng viên liệu pháp gen cho các bệnh thần kinh cơ và tim hiếm gặp, trong khi Kinea Bio chuyên về các nền tảng vector AAV kép để phân phối các gen trị liệu lớn.
Trong tin tức gần đây khác, Solid Biosciences đã nhận được chỉ định Fast Track từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho liệu pháp gen SGT-501, nhằm điều trị rối loạn nhịp thất đa hình do catecholamin (CPVT). Chỉ định này bổ sung cho các chỉ định Thuốc mồ côi và Bệnh hiếm gặp ở trẻ em mà liệu pháp đã nhận được, có khả năng cho phép tương tác thường xuyên hơn với FDA và xem xét ưu tiên. Trong khi đó, Cantor Fitzgerald đã tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng với mức giá mục tiêu 16,00 USD đối với Solid Biosciences, nhấn mạnh cách tiếp cận mới của chương trình điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) của công ty nhắm vào mô cơ một cách hiệu quả. Tương tự, JMP Securities đã tái khẳng định xếp hạng Market Outperform và mức giá mục tiêu 15,00 USD, trích dẫn những tiến bộ trong các chương trình liệu pháp gen của Solid Biosciences, bao gồm các chương trình cho DMD, Friedreich’s Ataxia và CPVT. Đáng chú ý, Solid Biosciences đã điều trị cho 15 bệnh nhân DMD trước kế hoạch và dự định gặp FDA trong quý 4 năm 2025 để thảo luận về các con đường quy định cho liệu pháp SGT-003. Những phát triển này nhấn mạnh nỗ lực liên tục của công ty trong việc thúc đẩy các chương trình điều trị của họ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.