Dòng vốn toàn cầu dịch chuyển: Thị trường Việt Nam vào tầm ngắm
WALTHAM, Mass. - Sionna Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SION), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 638 triệu USD, đã công bố sự tiến triển của hai loại thuốc điều trị bệnh xơ nang, SION-719 và SION-451, sang giai đoạn thử nghiệm lâm sàng tiếp theo sau khi có kết quả tích cực từ Giai đoạn 1. Cổ phiếu của công ty đã thể hiện động lực mạnh mẽ, tăng gần 14% trong tuần qua, theo dữ liệu từ InvestingPro. Cả hai loại thuốc, được biết đến là chất ổn định NBD1, đều được dung nạp tốt và đạt được các mục tiêu dược động học ở người tình nguyện khỏe mạnh, hỗ trợ tiềm năng cải thiện chức năng điều hòa dẫn truyền xuyên màng xơ nang (CFTR).
Các thử nghiệm Giai đoạn 1, được ngẫu nhiên hóa, mù đôi và có đối chứng với giả dược, đã bao gồm 100 đối tượng cho SION-719 và 110 đối tượng cho SION-451. Không có báo cáo về các biến cố bất lợi nghiêm trọng hoặc biến cố bất lợi xuất hiện trong quá trình điều trị dẫn đến việc ngừng sử dụng. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì điểm sức khỏe tài chính mạnh 2,75 trên 5, phản ánh cấu trúc bảng cân đối kế toán vững chắc. Hầu hết tác dụng phụ đều ở mức nhẹ đến trung bình, chỉ có một trường hợp liên quan đến xét nghiệm chức năng gan ở một đối tượng được điều trị bằng SION-451 bị cúm.
Sionna sẽ đưa SION-719 vào thử nghiệm chứng minh khái niệm Giai đoạn 2a như một liệu pháp bổ sung cho phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho bệnh nhân xơ nang. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã thông qua đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới cho SION-719, và công ty dự định bắt đầu thử nghiệm này trong nửa cuối năm 2025, dự kiến có dữ liệu sơ bộ vào giữa năm 2026.
SION-451 sẽ bước vào thử nghiệm kết hợp kép Giai đoạn 1 trên người tình nguyện khỏe mạnh với các chất điều hòa bổ sung của Sionna, SION-2222 và SION-109. Nghiên cứu này sẽ cung cấp thông tin cho việc lựa chọn kết hợp kép cho thử nghiệm Giai đoạn 2b ở bệnh nhân xơ nang. Sionna cũng dự định bắt đầu thử nghiệm này trong nửa cuối năm 2025 với kết quả sơ bộ dự kiến vào giữa năm 2026.
Ông Mike Cloonan, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của công ty, đã nhấn mạnh tầm quan trọng của những phát triển này như những bước tiến hướng tới tầm nhìn của họ về các kết hợp kép độc quyền dẫn đầu bởi NBD1 để cách mạng hóa điều trị bệnh xơ nang. Ông Patrick Flume, một chuyên gia y tế, bày tỏ sự lạc quan về các lựa chọn điều trị mới tiềm năng cho bệnh nhân xơ nang.
Sionna sẽ tổ chức cuộc gọi hội nghị hôm nay để thảo luận về những phát triển này và chiến lược của họ trong tương lai. Công ty duy trì dự báo tài chính, với nguồn vốn đủ để tài trợ cho hoạt động đến năm 2028.
Báo cáo này dựa trên thông cáo báo chí từ Sionna Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Sionna Therapeutics đã thu hút sự chú ý từ nhiều công ty phân tích, phản ánh sự tin tưởng vào tiềm năng của công ty trong lĩnh vực điều trị bệnh xơ nang. Các nhà phân tích của Stifel đã tái khẳng định xếp hạng Mua với mức giá mục tiêu 32 USD, sau khi công ty cập nhật về việc hoàn thành các thử nghiệm giai đoạn 1 cho các ứng viên ổn định NBD1, SION-451 và SION-719. Các thử nghiệm này dự kiến sẽ mang lại dữ liệu quan trọng trong nửa đầu năm 2025, từ đó sẽ cung cấp thông tin cho việc tiến triển đến nghiên cứu chứng minh khái niệm giai đoạn 2a dự kiến vào nửa cuối năm 2025. Tương tự, TD Cowen đã bắt đầu đánh giá với xếp hạng Mua, nhấn mạnh cách tiếp cận đổi mới của Sionna trong việc nhắm vào Nucleotide Binding Domain 1, một thành phần chính trong bệnh xơ nang.
Guggenheim cũng bắt đầu đánh giá với xếp hạng Mua, đặt mức giá mục tiêu cao hơn là 45 USD, trích dẫn tiềm năng của cách tiếp cận của Sionna để khôi phục đáng kể chức năng CFTR ở bệnh nhân xơ nang. Phân tích của công ty cho thấy các ứng viên của Sionna có thể được sử dụng kết hợp với các phương pháp điều trị hiện có như Trikafta, có khả năng dẫn đến những cải thiện đáng kể trong kết quả điều trị bệnh nhân. Ngoài ra, Stifel đã nhấn mạnh thị trường xơ nang đang phát triển, dự kiến đạt khoảng 11 tỷ USD, như một yếu tố thuận lợi cho cổ phiếu của Sionna. Những phát triển này cho thấy niềm tin mạnh mẽ của các nhà phân tích vào định hướng chiến lược và tác động tiềm tàng của Sionna Therapeutics đối với thị trường điều trị bệnh xơ nang.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.