Dòng vốn toàn cầu dịch chuyển: Thị trường Việt Nam vào tầm ngắm
ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), công ty có cổ phiếu đã tăng hơn 12% trong tuần qua và dường như đang được định giá thấp theo chỉ số Giá Trị Hợp Lý của InvestingPro, vừa công bố dữ liệu trung gian từ thử nghiệm AFFINITY DUCHENNE Giai đoạn I/II, cho thấy kết quả tích cực về chức năng, an toàn và dấu ấn sinh học đối với RGX-202, liệu pháp gen đang được nghiên cứu để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Công ty cho biết những người tham gia nhận liệu pháp ở mức liều 2 đã thể hiện sự cải thiện về các chỉ số chức năng và vượt trội so với nhóm đối chứng theo lịch sử tự nhiên bên ngoài sau 9 và 12 tháng điều trị.
Dữ liệu chức năng, đặc biệt là Đánh giá Đi lại North Star (NSAA) và các bài kiểm tra chức năng theo thời gian, cho thấy RGX-202 có thể thay đổi quỹ đạo bệnh cho bệnh nhân DMD, một bệnh cơ nghiêm trọng và tiến triển. Dữ liệu dấu ấn sinh học cũng cho thấy mức biểu hiện cao của microdystrophin, một protein trị liệu, với một người tham gia trẻ tuổi có mức độ vượt quá 118% so với nhóm đối chứng. Công ty duy trì vị thế tài chính vững mạnh với tỷ lệ thanh khoản hiện tại là 2,93, cho thấy đủ thanh khoản để hỗ trợ các chương trình lâm sàng. Phân tích của InvestingPro tiết lộ công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán.
Hồ sơ an toàn rất khả quan, không có báo cáo về các biến cố bất lợi nghiêm trọng hoặc biến cố bất lợi đáng chú ý. Các biến cố bất lợi liên quan đến thuốc phổ biến bao gồm các triệu chứng như buồn nôn và nôn, điều này được dự kiến với việc sử dụng liệu pháp gen.
Giám đốc Y khoa của REGENXBIO, ông Steve Pakola, M.D., bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của RGX-202 trong việc mang lại lợi ích cho bệnh nhân và cam kết của công ty trong việc theo đuổi phê duyệt nhanh, với kế hoạch nộp đơn xin cấp phép Sinh phẩm vào giữa năm 2026. Thử nghiệm then chốt hiện đang tuyển người tham gia tại Hoa Kỳ và Canada, nhằm hỗ trợ việc nộp đơn này với dữ liệu sơ bộ dự kiến có trong nửa đầu năm 2026.
RGX-202, được thiết kế để cung cấp microdystrophin cho cơ xương và cơ tim, nổi bật với việc sử dụng cấu trúc khác biệt và quy trình sản xuất độc quyền. Sứ mệnh của công ty là tận dụng liệu pháp gen để cải thiện cuộc sống, với một loạt các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm và bệnh võng mạc.
Thông tin này dựa trên thông cáo báo chí do REGENXBIO Inc. phát hành và không bao gồm bất kỳ xác minh độc lập nào về các tuyên bố. Các tuyên bố mang tính dự đoán trong thông cáo báo chí liên quan đến rủi ro và không chắc chắn, bao gồm sự thành công của các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và quy trình phê duyệt quy định. Mặc dù công ty ghi nhận khoản lỗ trong 12 tháng qua, các nhà phân tích của InvestingPro dự đoán khả năng sinh lời cho năm hiện tại, với dự báo tăng trưởng doanh thu là 345%. Khám phá thêm 8 ProTips độc quyền và phân tích tài chính toàn diện trong Báo cáo Nghiên cứu Pro, có sẵn cho người đăng ký InvestingPro.
Trong các tin tức gần đây khác, Regenxbio Inc . đã hoàn tất thỏa thuận trái phiếu bản quyền với Healthcare Royalty, đảm bảo 150 triệu đô la trả trước và có khả năng lên tới 250 triệu đô la tổng cộng. Động thái tài chính này nhằm kéo dài nguồn tiền mặt của công ty đến đầu năm 2027, cho phép Regenxbio theo đuổi các hoạt động giai đoạn cuối mà không làm giảm vốn cổ đông. Nguồn vốn sẽ hỗ trợ việc FDA có thể phê duyệt RGX-121 cho bệnh Mucopolysaccharidosis II (MPS II), việc nộp đơn xin cấp phép Sinh phẩm cho RGX-202 để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, và các nghiên cứu then chốt cho ABBV-RGX-314 để điều trị thoái hóa điểm vàng ướt liên quan đến tuổi tác. Ngoài ra, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp nhận đơn xin cấp phép Sinh phẩm của Regenxbio cho RGX-121 để xem xét ưu tiên, với ngày hành động mục tiêu được ấn định vào ngày 9 tháng 11 năm 2025. Liệu pháp này có thể trở thành liệu pháp gen đầu tiên cho MPS II, cung cấp một lựa chọn điều trị một lần cho bệnh này. Các nhà phân tích của Stifel duy trì xếp hạng Mua đối với Regenxbio, tái khẳng định mức giá mục tiêu 40 đô la, và lưu ý sự chuyển đổi chiến lược của công ty hướng tới thương mại hóa. Các nhà phân tích nhấn mạnh vị thế tài chính được củng cố của Regenxbio và tiềm năng cho các nỗ lực phát triển bền vững. Quan hệ đối tác chiến lược của công ty với Nippon Shinyaku đặt NS Pharma vào vị trí dẫn đầu việc thương mại hóa RGX-121 tại Hoa Kỳ sau khi được FDA phê duyệt.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.