Dòng vốn toàn cầu dịch chuyển: Thị trường Việt Nam vào tầm ngắm
ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) đã chia sẻ dữ liệu tạm thời mới từ thử nghiệm Duchenne® Affinity Giai đoạn I / II đang diễn ra, đánh giá RGX-202, một liệu pháp gen nghiên cứu cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne). Dữ liệu được trình bày tại Hội nghị Khoa học và Lâm sàng Hiệp hội Loạn dưỡng Cơ năm 2025 cho thấy kết quả dấu ấn sinh học tích cực ở bệnh nhân từ 1-3 tuổi, với một bệnh nhân 3 tuổi cho thấy mức độ biểu hiện microdystrophin ở mức 122,3% so với đối chứng.
Những phát hiện này bổ sung vào mức độ microdystrophin và truyền dịch nhất quán và mạnh mẽ được quan sát thấy ở tất cả các nhóm tuổi được điều trị. Thử nghiệm hiện đang ghi danh bệnh nhân cấp cứu từ 1 tuổi trở lên, với kế hoạch nộp Đơn xin Giấy phép Sinh học (BLA) vào giữa năm 2026. Cổ phiếu đã cho thấy động lực đáng kể gần đây, tăng gần 17% trong tuần qua, mặc dù nó vẫn thấp hơn nhiều so với mức cao nhất trong 52 tuần là 23,14 đô la.
Hồ sơ an toàn của RGX-202 vẫn đáng khích lệ, không có tác dụng phụ nghiêm trọng (SAE) hoặc các tác dụng phụ được quan tâm đặc biệt (AESI) được báo cáo kể từ ngày 21 tháng 2 năm 2025. Các tác dụng phụ thường gặp liên quan đến thuốc bao gồm buồn nôn, nôn mửa và mệt mỏi, đã được giải quyết và thường được mong đợi khi sử dụng liệu pháp gen.
Tiến sĩ Steve Pakola, Giám đốc Y tế của REGENXBIO, nhấn mạnh rằng RGX-202 là liệu pháp gen thế hệ tiếp theo duy nhất cho Duchenne trong một thử nghiệm giai đoạn quan trọng và bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của liệu pháp để phục vụ nhiều lứa tuổi bệnh nhân. Tiến sĩ Carolina Tesi-Rocha từ Bệnh viện Nhi đồng Stanford cũng bày tỏ sự khích lệ bởi hồ sơ của RGX-202 dựa trên biểu hiện microdystrophin và dữ liệu dấu ấn sinh học.
RGX-202 đã chứng minh các bản sao bộ gen vectơ được báo cáo cao nhất trong các liệu pháp gen đã được phê duyệt hoặc nghiên cứu, có thể được quy cho một cấu trúc biệt hóa với CT-Domain nhắm mục tiêu vào cơ một cách thích hợp.
Các báo cáo trước đây từ tháng 11 năm 2024 cho thấy những cải thiện chức năng ở năm người tham gia đầu tiên, vượt quá các kiểm soát lịch sử tự nhiên bên ngoài. Dữ liệu chức năng tạm thời bổ sung dự kiến sẽ được chia sẻ vào nửa đầu năm 2025, với báo cáo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 30 tháng 4 năm 2025. Phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang được định giá khá cao, với những hiểu biết bổ sung có sẵn trong Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp toàn diện, cung cấp phân tích chi tiết về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của REGENXBIO.
Loạn dưỡng cơ Duchenne là một căn bệnh nặng, tiến triển ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 3.500 đến 5.000 bé trai sinh ra mỗi năm trên toàn thế giới. Nó dẫn đến thoái hóa cơ, mất vận động và cuối cùng là tử vong sớm. Đối với các nhà đầu tư theo dõi sự tiến bộ của REGENXBIO trong thị trường quan trọng này, InvestingPro cung cấp 8 mẹo độc quyền bổ sung và các chỉ số tài chính toàn diện để hiểu rõ hơn về tiềm năng và rủi ro của công ty.
Dữ liệu được trình bày dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ REGENXBIO Inc. và cung cấp cái nhìn thoáng qua về các nỗ lực nghiên cứu và phát triển đang diễn ra trong liệu pháp gen cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.
Trong các tin tức gần đây khác, Regenxbio Inc. đã báo cáo kết quả tài chính quý IV năm 2024, với thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là -1,01 đô la, vượt trội so với kỳ vọng của các nhà phân tích là -1,13 đô la. Doanh thu của công ty trong quý là 21,2 triệu đô la, thấp hơn mức dự báo 23,47 triệu đô la. Trong cả năm, doanh thu của Regenxbio đạt 83,3 triệu đô la, với khoản lỗ ròng là 227,1 triệu đô la. H.C. Wainwright đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Regenxbio lên 34,00 đô la, duy trì xếp hạng Mua do có khả năng phê duyệt RGX-121, một liệu pháp gen cho Mucopolysaccharidosis II (MPS II).
Regenxbio đã hoàn thành việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho RGX-121, tìm kiếm sự chấp thuận nhanh chóng của FDA vào nửa cuối năm 2025. Các nhà phân tích của Stifel cũng nhắc lại xếp hạng Mua với mục tiêu giá 40,00 đô la, trích dẫn quá trình chuyển đổi của công ty sang thương mại hóa liệu pháp gen là một yếu tố quan trọng. Các nhà phân tích ghi nhận tiến độ của chương trình RGX-202 của Regenxbio đối với chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, với việc đăng ký Giai đoạn 3 hoàn thành khoảng 50%. Ngoài ra, đối tác của Regenxbio là AbbVie đang thúc đẩy các thử nghiệm cho ABBV-RGX-314 cho các bệnh võng mạc, với kết quả dự kiến vào năm 2026. Những phát triển này làm nổi bật những tiến bộ chiến lược của Regenxbio trong quy trình liệu pháp gen và các cơ hội tăng trưởng tiềm năng.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.