Dòng vốn toàn cầu dịch chuyển: Thị trường Việt Nam vào tầm ngắm
SOUTH PLAINFIELD, NJ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT), một công ty dược phẩm sinh học, đã công bố việc nộp Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho sepiapterin cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) hôm nay. Ứng dụng này nhắm mục tiêu điều trị cho cả bệnh nhân nhi và người lớn bị Phenylketon niệu (PKU), bao gồm tất cả các loại bệnh.
Giám đốc điều hành của công ty, Matthew B. Klein, MD, tuyên bố rằng MAA này đại diện cho bước đầu tiên trong một loạt các đệ trình toàn cầu nhằm cung cấp sepiapterin cho bệnh nhân PKU trên toàn thế giới. PTC Therapeutics dự kiến sẽ đệ trình Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) lên Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào quý III năm 2024, với các đệ trình tiếp theo ở các quốc gia quan trọng khác, bao gồm Brazil và Nhật Bản, dự kiến trong cùng năm.
MAA được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm APHENITY giai đoạn 3, cho thấy sự giảm đáng kể nồng độ phenylalanine trong máu - một dấu hiệu chính của PKU - ở những bệnh nhân được điều trị bằng sepiapterin. Thử nghiệm đã báo cáo mức giảm trung bình 63% nồng độ phenylalanine trên toàn bộ dân số được điều trị, với mức giảm thậm chí còn lớn hơn ở những bệnh nhân mắc PKU cổ điển. Đáng chú ý, 84% đối tượng đạt được kiểm soát phenylalanine theo hướng dẫn điều trị, với 22% đạt mức bình thường.
Ngoài ra, nghiên cứu mở rộng nhãn mở APHENITY đang diễn ra cho thấy độ bền của các hiệu ứng điều trị này. Hơn nữa, một nghiên cứu phụ về dung nạp phenylalanine cho thấy bệnh nhân có thể tự do hóa chế độ ăn uống của họ trong khi duy trì kiểm soát phenylalanine, được coi là một lợi ích đáng kể của điều trị sepiapterin.
Sepiapterin là tiền chất tổng hợp của tetrahydrobiopterin, một đồng yếu tố thiết yếu trong quá trình chuyển hóa các sản phẩm trao đổi chất khác nhau. Nó được thiết kế để có nhiều sinh khả dụng hơn so với dạng tổng hợp được quản lý bên ngoài và có khả năng phục vụ cho nhiều bệnh nhân PKU hơn.
PKU là một rối loạn di truyền hiếm gặp có thể dẫn đến tổn thương thần kinh nghiêm trọng và không thể đảo ngược nếu không được quản lý đúng cách. Nó được gây ra bởi một khiếm khuyết trong gen chịu trách nhiệm phá vỡ phenylalanine, một axit amin được tìm thấy trong protein và hầu hết các loại thực phẩm. Trên toàn cầu, ước tính có khoảng 58.000 cá nhân sống chung với PKU.
PTC Therapeutics tập trung vào việc khám phá và phát triển các loại thuốc cho bệnh nhân bị rối loạn hiếm gặp. Chiến lược của công ty liên quan đến việc sử dụng chuyên môn khoa học và lâm sàng cùng với cơ sở hạ tầng thương mại toàn cầu để cung cấp các liệu pháp cho bệnh nhân với các lựa chọn điều trị hạn chế.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ PTC Therapeutics, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) thúc đẩy chiến lược quản lý toàn cầu đối với sepiapterin, hiệu suất tài chính và thị trường của công ty cung cấp cái nhìn sâu sắc về vị thế hiện tại và triển vọng tương lai. Theo InvestingPro, vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 2,14 tỷ USD, phản ánh định giá của thị trường đối với công ty dược phẩm sinh học trong bối cảnh phát triển mới nhất.
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy mức tăng trưởng doanh thu đáng chú ý là 34,2% trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023, cho thấy công ty đang mở rộng cơ sở tài chính của mình. Điều này được bổ sung bởi mức tăng trưởng doanh thu hàng quý ấn tượng 83,41% trong quý 4 năm 2023, điều này có thể báo hiệu sự chấp nhận mạnh mẽ của thị trường đối với các sản phẩm hiện có và tiềm năng cho các ứng cử viên đường ống như sepiapterin.
Tuy nhiên, các nhà phân tích theo dõi PTCT đã nêu lên một số lo ngại, như được phản ánh trong InvestingPro Tips. Họ dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại và không mong đợi công ty sẽ có lãi trong năm nay. PTCT đã không có lãi trong mười hai tháng qua, một xu hướng mà các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ khi công ty tìm kiếm sự chấp thuận theo quy định cho các phương pháp điều trị của mình. Bất chấp những thách thức này, PTCT đã trải qua một đợt tăng giá lớn trong sáu tháng qua, cho thấy sự lạc quan hoặc phản ứng của nhà đầu tư đối với các sự kiện cụ thể của công ty hoặc ngành.
Đối với độc giả muốn tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tương lai của PTCT, có thêm các Mẹo InvestingPro có sẵn. Người đọc có thể sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, bao gồm danh sách đầy đủ các mẹo để hướng dẫn các quyết định đầu tư.
Với ngày thu nhập tiếp theo được ấn định vào ngày 30 tháng 4 năm 2024, các nhà đầu tư và các bên liên quan sẽ theo dõi chặt chẽ các chỉ số hiệu suất và các sáng kiến chiến lược của PTC Therapeutics, khi công ty tiếp tục điều hướng bối cảnh phức tạp của các phương pháp điều trị bệnh hiếm gặp.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.