Dòng vốn toàn cầu dịch chuyển: Thị trường Việt Nam vào tầm ngắm
WARREN, NJ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hôm nay đã công bố những tiến bộ đáng kể trong chương trình điều trị vatiquinone cho chứng mất điều hòa Friedreich (FA), một rối loạn thần kinh cơ hiếm gặp. Công ty xác nhận rằng điểm cuối chính đã được đáp ứng trong các nghiên cứu mở rộng dài hạn của vatiquinone, cho thấy sự tiến triển của bệnh chậm lại đáng kể.
Nghiên cứu mở rộng dài hạn MOVE-FA đã chứng minh lợi ích 3,7 điểm trên Thang đánh giá Friedreich Ataxia sửa đổi (mFARS) sau 144 tuần điều trị, cho thấy giảm 50% tiến triển bệnh trong ba năm so với đoàn hệ lịch sử tự nhiên. Hơn nữa, vatiquinone đã duy trì một hồ sơ an toàn mạnh mẽ trong suốt các thử nghiệm, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến việc điều trị được báo cáo.
Matthew B. Klein, MD, Giám đốc điều hành của PTC Therapeutics, bày tỏ sự tin tưởng vào tiềm năng của vatiquinone, đặc biệt là đối với trẻ em và thanh thiếu niên hiện đang thiếu các liệu pháp được phê duyệt cho FA. PTC đang chuẩn bị cho một bản đệ trình Ứng dụng Thuốc mới (NDA) lên FDA vào tháng 12 năm 2024, bao gồm dữ liệu từ nghiên cứu MOVE-FA và các phân tích điều trị dài hạn.
Thử nghiệm MOVE-FA, với sự tham gia của 146 bệnh nhân, không cho thấy ý nghĩa thống kê trong sự thay đổi điểm mFARS tổng thể nhưng đã cho thấy ảnh hưởng đáng kể đến thang đo phụ ổn định thẳng đứng, đặc biệt phù hợp với bệnh nhân nhi và thanh niên. NDA theo kế hoạch cũng sẽ có dữ liệu cơ học chứng minh tác động của vatiquinone đối với các dấu ấn sinh học của bệnh lý bệnh.
Jennifer Farmer, Giám đốc điều hành của Liên minh nghiên cứu Ataxia của Friedreich (FARA), ca ngợi hành vi của thử nghiệm và dữ liệu mở rộng nhãn mở, nêu bật kết quả tích cực về các điểm cuối lâm sàng và sự an toàn và khả năng dung nạp liên tục của phương pháp điều trị.
Vatiquinone, một chất ức chế chọn lọc đầu tiên của 15-Lipoxygenase, giải quyết rối loạn chức năng ty thể và stress oxy hóa trong FA, có thể dẫn đến chết tế bào thông qua ferroptosis. Việc điều trị đã được đánh giá trong các nghiên cứu lâm sàng khác nhau, cho thấy tác động đến nguy cơ tử vong và các triệu chứng của các bệnh thần kinh và thần kinh cơ.
FA ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương và tim, dẫn đến một loạt các triệu chứng, bao gồm mất phối hợp, sức mạnh cơ bắp và các bệnh tim nghiêm trọng. Khoảng 25.000 người trên toàn cầu mắc chứng rối loạn di truyền này.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ PTC Therapeutics, Inc.
Trong các tin tức gần đây khác, PTC Therapeutics đã có những bước tiến đáng kể trong đường ống phát triển thuốc của mình. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Ứng dụng thuốc mới của công ty cho sepiapterin, một phương pháp điều trị tiềm năng cho phenylketon niệu (PKU). Dữ liệu từ thử nghiệm APHENITY giai đoạn 3 hỗ trợ đệ trình này, cho thấy sự giảm đáng kể nồng độ phenylalanine trong máu ở những bệnh nhân được điều trị. FDA cũng cấp Chỉ định theo dõi nhanh cho ứng cử viên thuốc PTC518 của PTC Therapeutics, được phát triển để điều trị bệnh Huntington. Chỉ định này đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét thuốc.
Baird đã bắt đầu đưa tin trên PTC Therapeutics với xếp hạng Outperform, trong khi TD Cowen duy trì xếp hạng Giữ trên công ty. Trong tin tức tài chính, PTC Therapeutics đã báo cáo doanh thu quý 2 năm 2024 là 187 triệu đô la, chủ yếu được thúc đẩy bởi nhượng quyền thương mại loạn dưỡng cơ Duchenne và cập nhật hướng dẫn doanh thu cả năm để dự kiến từ 700 triệu đến 750 triệu đô la.
Công ty cũng đã hoàn thành việc bán doanh nghiệp sản xuất liệu pháp gen của họ, nhận được khoản thanh toán trả trước là 27,5 triệu đô la. Đây là những phát triển gần đây xung quanh PTC Therapeutics, khi công ty tiếp tục tập trung vào việc thúc đẩy các phương pháp điều trị cho bệnh nhân bị rối loạn hiếm gặp.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Thông báo gần đây của PTC Therapeutics về chương trình điều trị vatiquinone cho chứng mất điều hòa Friedreich phù hợp với một số hiểu biết tài chính quan trọng từ InvestingPro. Sự tập trung của công ty vào việc phát triển các phương pháp điều trị sáng tạo cho các bệnh hiếm gặp được phản ánh trong hiệu quả tài chính và vị thế thị trường của nó.
Theo dữ liệu của InvestingPro, PTC Therapeutics đã cho thấy sự tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ, với mức tăng 9,98% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024. Quỹ đạo tăng trưởng này hỗ trợ khả năng đầu tư vào nghiên cứu và phát triển của công ty cho các phương pháp điều trị như vatiquinone. Tuy nhiên, điều đáng chú ý là các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm nay, có thể bị ảnh hưởng bởi nhiều yếu tố khác nhau bao gồm thời gian phê duyệt thuốc mới và ra mắt thị trường.
Mặc dù có tin tức tích cực về vatiquinone, InvestingPro Tips chỉ ra rằng PTC Therapeutics hiện không có lãi, với tỷ lệ P / E âm là -7,64 trong mười hai tháng qua. Điều này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học đầu tư mạnh vào phát triển thuốc. Tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn cho thấy tình hình tài chính ổn định để hỗ trợ các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và các đệ trình quy định tiềm năng.
Các nhà đầu tư có vẻ lạc quan về triển vọng của PTC Therapeutics, bằng chứng là sự tăng giá lớn trong sáu tháng qua, với tổng lợi nhuận 30,17%. Điều này phù hợp với kết quả nghiên cứu mở rộng dài hạn tích cực đối với vatiquinone và đệ trình NDA theo kế hoạch.
Đối với độc giả quan tâm đến phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 8 mẹo bổ sung cho PTC Therapeutics, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.