Ai đang âm thầm gom hàng khi thị trường điều chỉnh sâu?
Investing.com — Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 820 triệu USD, đã công bố những tiến triển đáng kể trong việc phát triển các phương pháp điều trị bệnh não tăng động và động kinh (DEEs), một nhóm rối loạn đặc trưng bởi sự mất cân bằng trong hoạt động thần kinh. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì vị thế tài chính vững mạnh với tỷ lệ hiện tại là 8,44, cho thấy khả năng thanh khoản mạnh mẽ để tài trợ cho các chương trình phát triển của mình. Trong sự kiện nhà đầu tư trực tuyến vào thứ Sáu, công ty đã chia sẻ dữ liệu đầy hứa hẹn về các chương trình lâm sàng, bao gồm ứng viên hàng đầu relutrigine.
Nhóm bệnh nhân ban đầu của nghiên cứu EMBOLD cho thấy sau 11 tháng điều trị bằng relutrigine, người tham gia đã trải qua mức giảm co giật trung bình khoảng 90% so với mức cơ sở. Thời gian không co giật dài nhất trung bình kéo dài đến 67 ngày, một cải thiện đáng kể so với 3 ngày được ghi nhận tại thời điểm ban đầu.
Praxis cũng đang thúc đẩy thiết kế thử nghiệm EMBRAVE3 cho liệu pháp oligonucleotide antisense (ASO), elsunersen, nhắm vào các đột biến tăng chức năng SCN2A. Thiết kế thử nghiệm sáng tạo này nổi bật vì tính ngắn gọn so với các nghiên cứu ASO khác và tập trung vào can thiệp sớm, với khả năng điều trị có thể bắt đầu ngay từ khi sinh.
Danh mục ASO của công ty tiếp tục phát triển, với PRAX-100, nhắm vào bệnh tự kỷ đơn gen, dự kiến đạt trạng thái ứng viên phát triển vào giữa năm. Praxis cũng đang đi đúng lộ trình để đề cử các ứng viên phát triển cho PRAX-080 và PRAX-090, nhắm vào các đột biến gen khác nhau, vào cuối năm 2025.
Relutrigine, một phân tử nhỏ ức chế ưu tiên dòng natri dai dẳng, đã cho thấy hiệu quả trên nhiều mô hình DEE khác nhau và được dung nạp tốt trong các nghiên cứu lâm sàng. FDA đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi và Bệnh hiếm gặp ở Trẻ em cho relutrigine đối với nhiều loại DEE.
Elsunersen, được phát triển với sự hợp tác của Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), và RogCon, Inc., cũng đã chứng minh sự giảm co giật đáng kể ở bệnh nhân SCN2A-DEE và có Chỉ định Thuốc mồ côi và Bệnh hiếm gặp ở Trẻ em của FDA, cũng như Chỉ định Thuốc mồ côi và PRIME của EMA.
Với tiềm năng thị trường Mỹ mục tiêu ít nhất 3 tỷ USD cho relutrigine và tiềm năng thị trường toàn cầu 1 tỷ USD cho elsunersen, Praxis ước tính có cơ hội thương mại đáng kể. Cách tiếp cận toàn diện của công ty đối với điều trị DEE, bao gồm các liệu pháp kết hợp tiềm năng, nhấn mạnh cam kết của họ trong việc giải quyết những tình trạng đầy thách thức này. Phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu đã tăng hơn 10% trong tuần qua, mặc dù các nhà đầu tư nên lưu ý độ biến động cao của nó với hệ số beta là 2,68. Hãy truy cập hơn 10 ProTips độc quyền bổ sung và các số liệu tài chính toàn diện với gói đăng ký InvestingPro.
Cập nhật này dựa trên thông cáo báo chí từ Praxis Precision Medicines. Mặc dù công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, dữ liệu InvestingPro cho thấy công ty chưa có lợi nhuận, với các nhà phân tích dự đoán sẽ tiếp tục lỗ trong năm nay. Khám phá phân tích tài chính chi tiết và ước tính Giá trị Hợp lý bằng cách truy cập InvestingPro.
Trong tin tức gần đây khác, Praxis Precision Medicines báo cáo khoản lỗ ròng 58,7 triệu USD cho quý 4 năm 2024, với tổng lỗ ròng 182,8 triệu USD cho cả năm. Công ty cũng ghi nhận 7,5 triệu USD doanh thu từ hợp tác trong cùng quý. Praxis có 469,5 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền mặt và chứng khoán có thể bán được tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2024, dự kiến sẽ tài trợ cho hoạt động đến năm 2028. Ủy ban Giám sát Dữ liệu Độc lập đã khuyến nghị dừng chương trình Essential3 vì tính vô ích, nhưng Praxis dự định tiếp tục nghiên cứu đến khi hoàn thành, với kết quả dự kiến vào quý 3 năm 2025. Mặc dù có trở ngại này, công ty đang thúc đẩy các chương trình khác, bao gồm nghiên cứu EMERALD cho bệnh động kinh phát triển dự kiến bắt đầu vào giữa năm 2025. TD Cowen và Truist Securities đều điều chỉnh mục tiêu giá cho Praxis, với TD Cowen hạ xuống còn 61 USD và Truist xuống 85 USD, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua. Các nhà phân tích lưu ý tầm quan trọng của việc công bố dữ liệu sắp tới cho các phương pháp điều trị động kinh của Praxis, điều này có thể quan trọng đối với tương lai của công ty. Ngoài ra, Praxis đã cấp quyền chọn cổ phiếu và đơn vị cổ phiếu hạn chế cho sáu nhân viên mới không phải điều hành như một phần của Kế hoạch Khuyến khích 2024 của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.