Pacira công bố dữ liệu đầy hứa hẹn về liệu pháp gen cho viêm khớp gối

Investing.com — Pacira BioSciences, Inc. (NASDAQ: PCRX) vừa công bố dữ liệu lâm sàng sơ bộ cho thấy ứng viên liệu pháp gen PCRX-201 (enekinragene inzadenovec) của công ty vẫn duy trì hiệu quả và độ an toàn trong việc kiểm soát đau do viêm khớp gối mặc dù có sự hiện diện của kháng thể trung hòa kháng Ad5. Những phát hiện này đã được trình bày hôm nay tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Liệu pháp Gen & Tế bào Hoa Kỳ (ASGCT) ở New Orleans.

Nghiên cứu này, một thử nghiệm giai đoạn 1 mở, bao gồm 72 người tham gia trong độ tuổi từ 30 đến 80 đã nhận các liều PCRX-201 khác nhau. Thử nghiệm đã kiểm tra tác động của kháng thể trung hòa kháng Ad5 có sẵn và kháng thể được tạo ra do điều trị đối với hiệu quả của liệu pháp. Kết quả cho thấy những kháng thể này không làm ảnh hưởng đến độ an toàn hoặc hiệu quả của PCRX-201 ở bất kỳ mức liều nào. Với doanh thu hàng năm đạt 702,77 triệu USD và các nhà phân tích dự đoán thu nhập ròng sẽ tăng trưởng trong năm nay, Pacira có vẻ đang ở vị thế tốt để thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình. Để biết phân tích tài chính chi tiết và thông tin sâu hơn, hãy xem Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện có sẵn trên InvestingPro.

Bệnh nhân đã trải qua cải thiện về đau, cứng khớp và chức năng được đo lường bằng Chỉ số Viêm khớp của Đại học Western Ontario và McMaster. Ngoài ra, việc điều trị bằng corticosteroid trước khi dùng PCRX-201 dường như làm giảm hiệu giá kháng thể do điều trị gây ra và giảm sưng khớp gối.

Bà Mijeong Kim, nhà nghiên cứu chính của dự án tại Pacira BioSciences, đã nhấn mạnh tầm quan trọng của những kết quả này trong việc cung cấp một lựa chọn điều trị lâu dài cho bệnh nhân viêm khớp gối, những người thường có sự giảm đau hạn chế từ các liệu pháp hiện tại.

PCRX-201 sử dụng nền tảng vector adenovirus dung lượng cao độc quyền của Pacira và được thiết kế để tăng sản xuất chất đối kháng thụ thể interleukin-1 trong tế bào nhằm cải thiện tình trạng viêm mãn tính và đau ở khớp gối. Chất xúc tiến có thể cảm ứng của liệu pháp được thiết kế để đáp ứng với sự hiện diện của viêm trong khớp, tăng cường hiệu quả điều trị có mục tiêu.

Không có báo cáo về các biến cố bất lợi nghiêm trọng liên quan đến điều trị hoặc quy trình. Tràn dịch khớp liên quan đến điều trị là biến cố bất lợi phổ biến nhất, với hầu hết các trường hợp được giải quyết trong thời gian trung bình 33 ngày ở nhóm được điều trị trước bằng corticosteroid.

Ông Frank D. Lee, Giám đốc điều hành của Pacira, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của PCRX-201 trong việc cung cấp giảm đau kéo dài cho 14 triệu bệnh nhân Hoa Kỳ bị viêm khớp gối. Sau kết quả giai đoạn 1 đầy khích lệ, một nghiên cứu giai đoạn 2 đã được triển khai.

Vào tháng 3 năm 2024, PCRX-201 đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến, và vào tháng 5 năm 2023, nó nhận được chỉ định Sản phẩm Y tế Liệu pháp Tiên tiến từ Cơ quan Y dược châu Âu.

Thông tin này dựa trên thông cáo báo chí từ Pacira BioSciences.

Trong tin tức gần đây khác, Pacira Biosciences đã báo cáo thu nhập quý 1 năm 2025, tiết lộ doanh thu thấp hơn dự kiến với tổng doanh số đạt 164,9 triệu USD, thấp hơn so với dự báo 175,6 triệu USD. Sự sụt giảm trong doanh số của ZILRETTA, giảm xuống còn 23,3 triệu USD từ 25,8 triệu USD, đã góp phần vào sự thiếu hụt này, mặc dù có sự tăng trưởng trong doanh số của sản phẩm chủ lực EXPAREL. Công ty báo cáo biên lợi nhuận gộp phi GAAP mạnh mẽ ở mức 81%, cải thiện so với 72% của năm trước. Trong khi đó, Pacira đã đặt mục tiêu tổng doanh thu cho năm 2025 từ 725 triệu USD đến 765 triệu USD, tập trung vào việc mở rộng thị phần thông qua các sáng kiến chiến lược. Trong một diễn biến riêng biệt, Truist Securities đã cung cấp những hiểu biết sâu sắc về tác động tiềm tàng của một sắc lệnh hành pháp sắp tới về giá thuốc, cho rằng các công ty thuốc generic như Pacira có thể ít lo ngại hơn do mức độ tiếp xúc quốc tế tối thiểu của họ. Ngoài ra, Truist dự đoán rằng các công ty có doanh số bán hàng đáng kể bên ngoài Hoa Kỳ có thể gặp phải áp lực đàm phán. Sắc lệnh hành pháp dự kiến sẽ tập trung vào các loại thuốc có thương hiệu, và Truist tin rằng nó có thể đối mặt với những trở ngại từ Quốc hội.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.