OPUS Genetics, Inc. (NASDAQ: IRD), một công ty công nghệ sinh học chuyên điều trị nhãn khoa với vốn hóa thị trường hiện tại là 26,2 triệu đô la, đã công bố thỏa thuận Đánh giá Giao thức Đặc biệt (SPA) với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của APX3330. Theo dữ liệu của InvestingPro , cổ phiếu của công ty đã trải qua biến động đáng kể, giảm 25% chỉ trong tuần qua. Thuốc uống này đang được thử nghiệm như một phương pháp điều trị bệnh võng mạc tiểu đường không tăng sinh từ trung bình đến nặng (NPDR).
SPA là một cột mốc quan trọng, xác nhận rằng thiết kế thử nghiệm giai đoạn 3 và điểm cuối chính - giảm tình trạng xấu đi trên thang đo mức độ nghiêm trọng của bệnh võng mạc tiểu đường - là đủ cho Đơn xin thuốc mới, phụ thuộc vào kết quả thử nghiệm tích cực và xem xét kỹ lưỡng dữ liệu.
APX3330 nhằm mục đích giải quyết các yếu tố cơ bản của NPDR, nguyên nhân hàng đầu gây mù lòa ở người lớn mắc bệnh tiểu đường, ảnh hưởng đến khoảng 10 triệu bệnh nhân ở Hoa Kỳ. Thuốc, đã trải qua 12 thử nghiệm lâm sàng, hoạt động bằng cách ức chế Ref-1, một chất điều chỉnh yếu tố phiên mã. Trong khi phân tích của InvestingPro chỉ ra rằng công ty duy trì tính thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại là 6,63, cho thấy đủ nguồn lực để phát triển lâm sàng, điểm sức khỏe tài chính của họ là 1,9, được các nhà phân tích InvestingPro đánh giá là 'Khá'. Sự ức chế này dự kiến sẽ kiểm soát quá trình hình thành mạch, stress oxy hóa và viêm - tất cả các yếu tố gây ra các bệnh về mắt.
Giám đốc điều hành Opus Genetics George Magrath bày tỏ sự tin tưởng vào thiết kế thử nghiệm Giai đoạn 3, nhấn mạnh tiềm năng của APX3330 để trở thành một phương pháp điều trị chuyển đổi cho bệnh nhân NPDR. Công ty đang tìm kiếm các đối tác để tài trợ cho sự phát triển hơn nữa, khi công ty tiếp tục tập trung vào việc thúc đẩy các ứng cử viên liệu pháp gen cho các bệnh võng mạc di truyền (IRD).
Quy trình của công ty bao gồm các liệu pháp gen nhắm vào các dạng bệnh bestrophinopathy, bệnh rối loạn bẩm sinh Leber (LCA), viêm võng mạc sắc tố và các rối loạn nhãn khoa khác. Một nghiên cứu giai đoạn 1/2 cho liệu pháp gen BEST1 dự kiến sẽ bắt đầu vào năm 2025, trong khi Dung dịch nhãn khoa Phentolamine 0,75% của họ hiện đang trong thử nghiệm Giai đoạn 3 đối với lão thị và giảm thị lực ánh sáng mờ sau phẫu thuật. Bất chấp những thách thức hiện tại được phản ánh trong thu nhập âm trên mỗi cổ phiếu là 1,09 đô la, mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 8 đô la đến 15 đô la, cho thấy tiềm năng tăng giá. Mở khóa thông tin chi tiết bổ sung và 12 ProTips độc quyền khác với InvestingPro.
Thông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai và độc giả được khuyên rằng kết quả thực tế có thể khác nhau do nhiều rủi ro và sự không chắc chắn khác nhau. Thông tin được cung cấp dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Opus Genetics, Inc.
Trong một tin tức gần đây khác, Opus Genetics đã được H.C. Wainwright xếp hạng Mua, đặt mục tiêu giá 8,00 đô la cho công ty. Nhà phân tích đã trích dẫn tiềm năng của nền tảng bệnh võng mạc di truyền (IRD) của Opus Genetics và chất xúc tác năm 2025 cho sự đổi mới liên tục. Sự phát triển của công ty Leber Congenital Amaurosis (LCA) và Best Vitelliform Macular Dystrophy (BEST1) được đặc biệt ghi nhận.
Trong khi đó, Ocuphire Pharma đã mua lại Opus Genetics trong một thỏa thuận toàn cổ phiếu, thành lập một thực thể mới tập trung vào các bệnh võng mạc di truyền. Việc sáp nhập này dự kiến sẽ tăng cường đường ống dẫn của họ, bao gồm ứng cử viên liệu pháp gen OPGx-LCA5 và Giải pháp nhãn khoa Phentolamine 0,75%.
Hơn nữa, Ocuphire đã báo cáo kết quả tích cực từ hai thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 quan trọng cho phương pháp điều trị mắt RYZUMVI. Công ty cũng khởi xướng thử nghiệm lâm sàng VEGA-3 Giai đoạn 3 để điều trị lão thị và thử nghiệm LYNX-2 Giai đoạn 3 để giảm thị lực trong điều kiện ánh sáng yếu. Ngoài ra, thử nghiệm ZETA-2 Giai đoạn 2/3 cho APX3330, một phương pháp điều trị bệnh võng mạc tiểu đường không tăng sinh, sẽ bắt đầu vào năm 2025. Những phát triển này làm nổi bật cam kết của công ty trong việc thúc đẩy các phương pháp điều trị bệnh mắt.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.