Quan chức Fed nói rằng việc cắt giảm lãi suất nửa điểm là không hợp lý
HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng với vốn hóa thị trường 12,6 triệu USD, đã thông báo hôm thứ Tư rằng Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Y tế Georgia (RAMPA) đã phê duyệt Đơn xin Thử nghiệm Lâm sàng cho thử nghiệm MIRACLE Giai đoạn 2B/3 nhằm kiểm tra Annamycin kết hợp với cytarabine để điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML) tái phát hoặc kháng trị. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì bảng cân đối kế toán mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, mặc dù hiện đang trải qua tình trạng đốt tiền nhanh chóng điển hình của các công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng.
Sự chấp thuận này diễn ra sau khi được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu cấp phép gần đây, mở rộng phạm vi toàn cầu của nghiên cứu then chốt bao gồm các địa điểm trên khắp Hoa Kỳ, Châu Âu và Trung Đông. Công ty dự kiến bệnh nhân Georgia đầu tiên sẽ được điều trị vào cuối tháng 8. Với tỷ lệ thanh khoản hiện tại là 1,35, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì đủ thanh khoản để hỗ trợ hoạt động ngắn hạn.
Moleculin báo cáo rằng bảy đối tượng đã được điều trị trong Phần A của thử nghiệm, với một đối tượng bổ sung đang trong quá trình sàng lọc. Công ty dự kiến bổ sung 16 địa điểm lâm sàng ở Châu Âu và Hoa Kỳ vào cuối tháng 8, xây dựng hơn 30 địa điểm cho Phần A của nghiên cứu vào cuối năm.
"Thành công sớm trong việc tuyển dụng này nhấn mạnh khả năng của các địa điểm lâm sàng của chúng tôi," ông Walter Klemp, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Moleculin, cho biết trong một thông cáo báo chí.
Thử nghiệm MIRACLE sử dụng thiết kế thích ứng với Phần A phân ngẫu nhiên bệnh nhân để nhận cytarabine liều cao kết hợp với giả dược, 190 mg/m² Annamycin, hoặc 230 mg/m² Annamycin. Quy trình cho phép mở mù dữ liệu hiệu quả sơ bộ ở 45 đối tượng và một lần nữa vào kết thúc Phần A (75-90 đối tượng).
Moleculin dự kiến sẽ công bố dữ liệu ban đầu từ 45 đối tượng đầu tiên trong nửa cuối năm 2025, với lần mở mù dữ liệu thứ hai dự kiến trong nửa đầu năm 2026.
Annamycin, còn được gọi là naxtarubicin, đã nhận được Tình trạng Theo dõi Nhanh và Chỉ định Thuốc mồ côi từ FDA để điều trị AML tái phát hoặc kháng trị, cũng như Chỉ định Thuốc mồ côi từ EMA.
Trong các tin tức gần đây khác, Moleculin Biotech đã thông báo về việc định giá một đợt chào bán công khai dự kiến sẽ huy động khoảng 5,9 triệu USD. Số tiền thu được từ đợt chào bán này sẽ hỗ trợ việc phát triển ứng viên thuốc Annamycin, cùng với các danh mục thuốc khác và các sáng kiến nghiên cứu. Ngoài ra, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã đồng ý với đề xuất của Moleculin về một nghiên cứu nhi khoa về Annamycin cho trẻ em bị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy tái phát/kháng trị. Trong một phát triển khác, kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1B/2 của Annamycin để điều trị di căn phổi sarcom mô mềm đã được báo cáo, cho thấy tỷ lệ sống sót được cải thiện mà không có độc tính tim. Trong khi đó, Moleculin đã nhận được thông báo không tuân thủ từ Nasdaq vì không đáp ứng yêu cầu vốn chủ sở hữu tối thiểu, mặc dù điều này không ảnh hưởng ngay lập tức đến giao dịch cổ phiếu của công ty. Công ty kết thúc cuộc gọi công bố thu nhập Q1 2025 mà không tiết lộ số liệu thu nhập cụ thể nhưng lưu ý vị thế tiền mặt 8 triệu USD, dự kiến sẽ tài trợ cho hoạt động đến Q3 2025. Moleculin cũng đang mở rộng các thử nghiệm lâm sàng trên toàn cầu, với sự chấp thuận của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu cho Annamycin tại chín quốc gia EU.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.