Moleculin mở rộng thử nghiệm tại EU cho phương pháp điều trị bệnh bạch cầu

Investing.com — Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX), một công ty dược phẩm giai đoạn cuối với giá trị vốn hóa thị trường 14,7 triệu USD, đã nhận được sự chấp thuận từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) để bổ sung chín quốc gia vào thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 cho Annamycin, thuốc điều trị bệnh bạch cầu cấp tính dòng tủy tái phát hoặc kháng trị (R/R AML). Việc mở rộng này là một phần của thử nghiệm MIRACLE, một nghiên cứu toàn cầu cũng đang diễn ra tại Hoa Kỳ và Trung Đông. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì bảng cân đối kế toán mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, giúp công ty có vị thế tốt cho giai đoạn mở rộng này.

Thử nghiệm nhắm vào những bệnh nhân không đáp ứng với phác đồ venetoclax, nhằm đánh giá hiệu quả của Annamycin kết hợp với cytarabine, một loại thuốc hóa trị tiêu chuẩn. Sự chấp thuận bao gồm tất cả chín quốc gia EU nơi Moleculin đã xin phép, phản ánh nhu cầu cấp thiết về các phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân R/R AML. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 4 đến 20 USD, cao hơn đáng kể so với giá giao dịch hiện tại, kỳ vọng thị trường đối với thử nghiệm này có vẻ lạc quan.

Việc tuyển dụng và dùng thuốc đã bắt đầu, với dữ liệu tạm thời đầu tiên dự kiến sẽ được công bố vào nửa cuối năm 2025. Thử nghiệm MIRACLE sử dụng thiết kế thích ứng, ban đầu phân ngẫu nhiên 75 đến 90 đối tượng để nhận cytarabine liều cao kết hợp với giả dược hoặc hai liều Annamycin khác nhau. Thử nghiệm sẽ công bố dữ liệu sơ bộ về hiệu quả và an toàn sau khi 45 đối tượng đầu tiên được điều trị.

Ông Walter Klemp, Giám đốc điều hành của Moleculin, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của thử nghiệm trong việc đạt được các mốc tuyển dụng và dữ liệu, nhờ vào sự chấp thuận của EMA và sự hợp tác quốc tế mà nó đại diện. Công ty cam kết giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể trong điều trị R/R AML và tin rằng Annamycin có thể cung cấp một lựa chọn điều trị dòng thứ hai quan trọng.

Thiết kế của thử nghiệm phù hợp với sáng kiến Project Optimus của FDA, nhấn mạnh sự cân bằng giữa an toàn, dược động học và hiệu quả trong việc xác định liều thuốc tối ưu. Phần Giai đoạn 3 của thử nghiệm sẽ tiếp tục sau khi các nghiên cứu GLP phi lâm sàng được trình bày cho EMA, theo yêu cầu của sự chấp thuận có điều kiện.

Annamycin đã nhận được Tình trạng Theo dõi Nhanh và Chỉ định Thuốc Mồ côi từ FDA cho điều trị R/R AML, cũng như Chỉ định Thuốc Mồ côi cho sarcom mô mềm. Tương tự, EMA đã cấp Chỉ định Thuốc Mồ côi cho Annamycin trong điều trị R/R AML.

Tin tức này dựa trên thông cáo báo chí. Để biết thêm thông tin về thử nghiệm MIRACLE, các mã tham chiếu có sẵn trên clinicaltrials.gov (NCT06788756) và clinicaltrials.eu (2024-518359-47-00). Moleculin tiếp tục phát triển danh mục thuốc nhắm vào các loại ung thư và virus khó điều trị, với Annamycin đi đầu trong các phát triển giai đoạn lâm sàng. Với báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty dự kiến vào ngày 13 tháng 5 năm 2025, các nhà đầu tư có thể tiếp cận phân tích toàn diện và 13 ProTips bổ sung thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro, cung cấp thông tin sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của công ty.

Trong các tin tức gần đây khác, Moleculin Biotech đã thông báo về việc cấp hai bằng sáng chế mới tại Hoa Kỳ cho thuốc ung thư Annamycin, gia hạn bảo hộ sở hữu trí tuệ đến tháng 6 năm 2040. Các bằng sáng chế này bao gồm phương pháp chuẩn bị cho thuốc, được thiết kế để giảm độc tính tim, một vấn đề phổ biến với các loại thuốc hóa trị tương tự. Trong các phát triển liên quan, Moleculin đã công bố phát hiện tại cuộc họp Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ, nhấn mạnh tiềm năng hiệp đồng của Annamycin với các liệu pháp chống ung thư khác đã được FDA phê duyệt. Điều này có thể mở rộng việc sử dụng thuốc trong điều trị các loại ung thư khác nhau, bao gồm bệnh bạch cầu và ung thư tuyến tụy. Ngoài ra, H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua đối với Moleculin Biotech, với mục tiêu giá 8 USD, trích dẫn sự tin tưởng vào thử nghiệm MIRACLE Giai đoạn 3 đang diễn ra của công ty cho Annamycin. Thử nghiệm nhằm đánh giá thuốc kết hợp với cytarabine liều cao cho bệnh bạch cầu cấp tính dòng tủy. Trong khi đó, Moleculin đối mặt với những thách thức về thủ tục, hủy bỏ Cuộc họp Đặc biệt của Cổ đông do thiếu số lượng tham dự tối thiểu, cuộc họp đã bị hoãn hai lần trước đó. Cuộc họp này nhằm giải quyết các vấn đề cổ đông chưa được tiết lộ. Những phát triển này cùng nhau nêu bật nỗ lực liên tục của Moleculin trong việc thúc đẩy đường dẫn thuốc và giải quyết các thách thức quản trị doanh nghiệp.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.