RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MRNS), đã thông báo rằng thử nghiệm RAISE giai đoạn 3 của ganaxolone tiêm tĩnh mạch cho bệnh động kinh chịu lửa (RSE) sẽ tiếp tục theo kế hoạch mặc dù không đáp ứng các tiêu chí ngừng sớm. Ủy ban Giám sát Dữ liệu độc lập (DMC) đã khuyến nghị tiến triển của thử nghiệm sau một phân tích tạm thời, với việc ghi danh hoàn thành ở khoảng 100 bệnh nhân. Kết quả topline được dự đoán vào mùa hè năm 2024.
Những phát hiện của thử nghiệm RAISE sẽ rất quan trọng trong việc xác định sự phát triển trong tương lai của ganaxolone IV. Marinus vẫn mù quáng trước dữ liệu thử nghiệm cho đến khi kết thúc. Thử nghiệm được tài trợ một phần bởi Cơ quan Nghiên cứu và Phát triển Tiên tiến Y sinh (BARDA).
Trong một diễn biến khác, Marinus dự kiến sẽ hoàn thành việc đăng ký bệnh nhân cho thử nghiệm TrustTSC giai đoạn 3 đối với CV đình chỉ đường uống ZTALMY® (ganaxolone) vào giữa tháng 5, với dữ liệu hàng đầu dự kiến vào đầu quý IV năm 2024. Một ứng dụng thuốc mới bổ sung cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ được lên kế hoạch cho nửa đầu năm 2025.
Marinus cũng đang nghiên cứu một công thức ganaxolone thế hệ thứ hai để có khả năng cải thiện tính an toàn, hiệu quả và khả năng dung nạp, có thể cho phép dùng thuốc ít thường xuyên hơn.
Về mặt tài chính, Marinus đã báo cáo doanh thu sản phẩm ròng sơ bộ cho quý 1 năm 2024 là từ 7,4 đến 7,6 triệu đô la từ việc ra mắt thương mại ZTALMY tại Hoa Kỳ. Công ty cũng báo cáo sơ bộ tiền mặt, các khoản tương đương tiền và các khoản đầu tư ngắn hạn chưa được kiểm toán với tổng trị giá 113,3 triệu USD tính đến ngày 31/3/2024. Trước những kết quả tài chính này, Marinus đang rà soát các hoạt động cắt giảm chi phí để mở rộng đường băng tiền mặt, dự kiến thực hiện vào quý 2/2024.
Động kinh trạng thái (SE) là một tình trạng thần kinh nghiêm trọng, nơi xảy ra co giật kéo dài. Nó ảnh hưởng đến 150.000 bệnh nhân hàng năm ở Hoa Kỳ và có thể dẫn đến tỷ lệ mắc bệnh, tử vong và chi phí chăm sóc sức khỏe đáng kể. Bệnh nhân RSE là những người không đáp ứng với phương pháp điều trị bậc một và thứ hai.
Ganaxolone là một steroid thần kinh điều chỉnh các thụ thể GABAA và đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cấp chỉ định thuốc mồ côi để điều trị tiềm năng SE.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Marinus Pharmaceuticals.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ: MRNS) tiếp tục tiến triển với các thử nghiệm lâm sàng, sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty vẫn là lĩnh vực quan tâm của các nhà đầu tư. Theo dữ liệu gần đây từ InvestingPro, Marinus có vốn hóa thị trường khoảng 413,03 triệu USD. Bất chấp các thử nghiệm đang diễn ra và sự ra mắt của ZTALMY tại Mỹ, Marinus phải đối mặt với những thách thức tài chính, với tỷ lệ P / E âm -2,87, cho thấy công ty hiện không có lãi.
InvestingPro Tips cho thấy Marinus đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt và các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới, điều này có thể liên quan đến khả năng tồn tại lâu dài. Ngoài ra, công ty có biên lợi nhuận gộp yếu, bằng chứng là biên lợi nhuận gộp là -226,96% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2023. Điều này có thể ảnh hưởng đến khả năng của công ty trong việc tài trợ cho các thử nghiệm đang diễn ra và trong tương lai mà không cần tìm kiếm thêm vốn hoặc các biện pháp cắt giảm chi phí.
Trên một lưu ý tích cực hơn, tài sản lưu động của Marinus vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính trong thời gian tới. Tuy nhiên, với bội số Giá / Sách cao là 24,64, cổ phiếu có thể được coi là được định giá quá cao so với giá trị sổ sách của nó, điều này có thể ngăn cản các nhà đầu tư tập trung vào giá trị.
Đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào Marinus Pharmaceuticals, có 9 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn, có thể cung cấp thông tin chi tiết sâu hơn về sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty. Độc giả quan tâm có thể khám phá những lời khuyên này tại https://www.investing.com/pro/MRNS. Để nâng cao hơn nữa nghiên cứu của bạn, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại InvestingPro.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.