Bơm tiền để đạt mục tiêu 8,5% GDP: Liều lĩnh hay cần thiết cho tăng trưởng?
RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MRNS), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào phát triển các phương pháp điều trị rối loạn co giật, đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) cho hỗn dịch uống ganaxolone. Thuốc này được chỉ định để điều trị co giật động kinh ở bệnh nhân từ hai tuổi trở lên bị rối loạn thiếu CDKL5 (CDD), một tình trạng phát triển thần kinh hiếm gặp và nghiêm trọng.
Sự chấp thuận ở Trung Quốc được hỗ trợ bởi kết quả từ thử nghiệm Marigold giai đoạn 3, cho thấy giảm đáng kể tần suất co giật vận động chính ở những bệnh nhân được điều trị bằng ganaxolone so với những người dùng giả dược. Điểm cuối chính của thử nghiệm đã được đáp ứng với mức giảm 30,7% so với mức giảm 6,9% ở nhóm giả dược (p = 0,0036). Hơn nữa, một nghiên cứu mở rộng nhãn mở cho thấy giảm trung bình 49,6% tần suất co giật trong 12 tháng điều trị.
Trước khi phê duyệt này, không có phương pháp điều trị CDD nào được cấp phép ở Trung Quốc. Tiến sĩ Xiaoxiang Chen, Giám đốc điều hành của Tenacia Biotechnology, công ty đã hợp tác với Marinus để phát triển và thương mại hóa ganaxolone ở Trung Quốc đại lục, Hồng Kông, Ma Cao và Đài Loan, nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về các liệu pháp sáng tạo cho CDD. Ông bày tỏ cam kết cung cấp lựa chọn điều trị đầu tiên và duy nhất cho bệnh nhân ở Trung Quốc.
Kimberly McCormick, Giám đốc Quy định và Đảm bảo Chất lượng tại Marinus, nhấn mạnh sự chấp thuận này là một tiến bộ đáng kể cho bệnh nhân CDD và phản ánh cam kết toàn cầu của công ty trong việc giải quyết các bệnh động kinh di truyền hiếm gặp.
Ganaxolone, được gọi là ZTALMY® ở Mỹ và Liên minh châu Âu, hoạt động như một bộ điều biến thụ thể GABAA trong não và đã được công nhận về tác dụng chống động kinh. Marinus cung cấp ganaxolone cho tất cả các thị trường toàn cầu theo thỏa thuận hợp tác.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Marinus Pharmaceuticals.
Trong các tin tức gần đây khác, Marinus đã hoàn thành đăng ký cho thử nghiệm lâm sàng TrustTSC Giai đoạn 3 toàn cầu. Thử nghiệm này đánh giá hiệu quả của ganaxolone đường uống trong điều trị co giật liên quan đến phức hợp xơ cứng củ ở cả trẻ em và người lớn. Marinus tìm kiếm đánh giá ưu tiên cho kế hoạch nộp Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung cho FDA vào tháng 4 năm 2025, dựa trên dữ liệu hàng đầu từ thử nghiệm TrustTSC dự kiến trong nửa đầu quý 4 năm 2024.
Trong các diễn biến khác, Marinus tuyên bố cấp bằng sáng chế phương pháp sử dụng mới cho ganaxolone trong điều trị TSC của Văn phòng Sáng chế và Nhãn hiệu Hoa Kỳ, sẽ hết hạn vào năm 2040. Bằng sáng chế này củng cố vị trí sở hữu trí tuệ của Marinus. Hơn nữa, theo H.C. Wainwright &Co và JMP Securities, Marinus lần lượt giữ xếp hạng mua và xếp hạng thị trường vượt trội, cho thấy kỳ vọng tích cực của các nhà phân tích.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Trước thành công pháp lý gần đây của Marinus Pharmaceuticals tại Trung Quốc, các số liệu tài chính và phân tích chuyên môn từ InvestingPro cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về vị trí thị trường của công ty. Bất chấp những tin tức tích cực, Marinus Pharmaceuticals đang vật lộn với những thách thức tài chính, như được chỉ ra bởi tỷ lệ đốt tiền mặt đáng kể. Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng công ty đã nhanh chóng cạn kiệt dự trữ tiền mặt, điều này có thể ảnh hưởng đến khả năng duy trì hoạt động mà không cần tìm kiếm thêm nguồn tài trợ hoặc nguồn doanh thu.
Ngoài ra, hiệu suất cổ phiếu của Marinus Pharmaceuticals cũng chịu áp lực. Trong sáu tháng qua, cổ phiếu của công ty đã giảm, với mức giảm 85,73%. Xu hướng này nhấn mạnh phản ứng của thị trường đối với sức khỏe tài chính của công ty và những lo ngại về lợi nhuận trong tương lai, vì các nhà phân tích không kỳ vọng Marinus sẽ có lãi trong năm nay. Hơn nữa, với vốn hóa thị trường hiện tại là 76,36 triệu đô la và tỷ lệ giá trên thu nhập (P / E) âm -0,53, định giá phản ánh sự hoài nghi về tiềm năng thu nhập của công ty trong thời gian tới.
Trên một lưu ý tích cực hơn, tài sản lưu động của Marinus Pharmaceuticals vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, điều này cung cấp một số linh hoạt tài chính trong việc quản lý các hoạt động hàng ngày của mình. Đây là một yếu tố quan trọng đối với một công ty dược phẩm sinh học có thể phải đối mặt với chi phí và dòng doanh thu không thể đoán trước do bản chất của việc phát triển thuốc và phê duyệt theo quy định.
Đối với những người quan tâm đến phân tích toàn diện, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn đi sâu vào các chỉ số tài chính và hoạt động của Marinus Pharmaceuticals. Độc giả có thể tìm thấy những hiểu biết có giá trị này bằng cách truy cập trang của công ty trên InvestingPro và bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24, họ có thể nhận được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.