Dòng vốn toàn cầu dịch chuyển: Thị trường Việt Nam vào tầm ngắm
ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), một công ty công nghệ sinh học có cổ phiếu đã tăng hơn 22% trong sáu tháng qua và hiện đang được đánh giá là định giá thấp theo phân tích của InvestingPro, đã công bố nghiên cứu tiền lâm sàng hôm thứ Năm cho thấy cấu trúc liệu pháp gen microdystrophin của họ bao gồm vùng đầu cuối C (CT) đã thể hiện kết quả vượt trội so với các phiên bản không có vùng này trong điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne.
Nghiên cứu được công bố trên tạp chí Molecular Therapy Methods and Clinical Development cho thấy microdystrophin với vùng CT duy trì mức protein cao hơn trong cơ, tăng lực cơ và cải thiện khả năng chống lại tổn thương ở chuột thiếu dystrophin. Với tốc độ tăng trưởng doanh thu 80,7% trong 12 tháng qua và bảng cân đối kế toán mạnh thể hiện lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, REGENXBIO dường như đang ở vị thế tốt để thúc đẩy các chương trình nghiên cứu của mình.
Theo công ty, RGX-202 là liệu pháp gen microdystrophin đang nghiên cứu hoặc được phê duyệt duy nhất cho bệnh Duchenne bao gồm vùng CT, khiến nó gần hơn với dystrophin tự nhiên.
"Microdystrophin bao gồm vùng CT được phát hiện duy trì ở mức cao hơn trong các cơ được chuyển giao, thu hút phức hợp protein liên kết với dystrophin hiệu quả hơn đến màng cơ, và tăng lực cơ cũng như khả năng chống lại tổn thương," nghiên cứu báo cáo.
Công ty cho biết những phát hiện này hỗ trợ kết quả tạm thời từ thử nghiệm lâm sàng AFFINITY DUCHENNE Giai đoạn I/II đang diễn ra, mà vào tháng 6 đã cho thấy bằng chứng về những thay đổi tích cực trong quỹ đạo bệnh với hồ sơ an toàn thuận lợi.
Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne ảnh hưởng đến 1 trong 3.500 đến 5.000 bé trai sinh ra trên toàn thế giới và gây thoái hóa cơ tiến triển do đột biến trong gen dystrophin.
REGENXBIO hiện đang tuyển người tham gia vào phần then chốt của thử nghiệm Giai đoạn I/II/III và dự kiến sẽ nộp Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm sử dụng con đường phê duyệt nhanh vào giữa năm 2026.
Công ty sản xuất RGX-202 sử dụng quy trình nền tảng dựa trên huyền phù NAVXpress độc quyền. Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí của công ty. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của REGENXBIO, bao gồm 8 ProTips bổ sung và phân tích toàn diện, hãy truy cập InvestingPro, nơi bạn sẽ tìm thấy các báo cáo nghiên cứu chi tiết bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu hàng đầu.
Trong tin tức gần đây khác, Regenxbio Inc . đã báo cáo dữ liệu tạm thời tích cực từ thử nghiệm AFFINITY DUCHENNE Giai đoạn I/II, cho thấy sự cải thiện ở bệnh nhân được điều trị bằng RGX-202 cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Dữ liệu chỉ ra những tiến bộ chức năng đáng kể và sự chậm lại trong tiến triển bệnh, với hồ sơ an toàn thuận lợi và mức biểu hiện microdystrophin cao. Các nhà phân tích từ H.C. Wainwright và Stifel đều duy trì xếp hạng Mua đối với Regenxbio, với mức giá mục tiêu lần lượt là 34 USD và 40 USD, phản ánh sự tin tưởng vào tiềm năng của công ty. Ngoài ra, Regenxbio đã bảo đảm một thỏa thuận tài chính với Healthcare Royalty, nhận 150 triệu USD trả trước, có khả năng mở rộng lên 250 triệu USD, để hỗ trợ các dự án hiện tại và tương lai mà không làm loãng vốn cổ đông. Thỏa thuận này nhằm tăng cường dòng tiền của Regenxbio đến đầu năm 2027 và tạo điều kiện phát triển đường ống liệu pháp gen của họ. Công ty dự định nộp Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm cho RGX-202 vào giữa năm 2026, với dữ liệu thử nghiệm then chốt dự kiến trong nửa đầu năm đó. Vị thế tài chính chiến lược của Regenxbio được củng cố thêm bởi các nguồn tài trợ không pha loãng dự kiến, bao gồm các mốc từ sự hợp tác với AbbVie. Những phát triển này nhấn mạnh cam kết của Regenxbio trong việc thúc đẩy các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.