Quan chức Fed nói rằng việc cắt giảm lãi suất nửa điểm là không hợp lý
CARLSBAD, California - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường trị giá 5 tỷ đô la hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần là 30,23 đô la, đã chia sẻ dữ liệu bổ sung từ các nghiên cứu lâm sàng về donidalorsen, một loại thuốc nhắm mục tiêu RNA đang nghiên cứu cho phù mạch di truyền (HAE), tại Đại hội chung AAAAI / WAO năm 2025 ở San Diego. Theo dữ liệu của InvestingPro , trong khi công ty duy trì tính thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại là 8,51, công ty phải đối mặt với những thách thức ngắn hạn với doanh thu giảm 10,49% trong mười hai tháng qua. Công ty đã báo cáo những phát hiện từ các nghiên cứu OASIS và OASISplus giai đoạn 3, cũng như dữ liệu ba năm từ nghiên cứu Giai đoạn 2, làm nổi bật tiềm năng của thuốc trong việc giảm tỷ lệ tấn công HAE và cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.
Các phân tích mới cho thấy donidalorsen có thể mang lại lợi ích cho bệnh nhân mắc HAE, một tình trạng di truyền gây ra các cơn sưng tấy nghiêm trọng. Thuốc hiện đang được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) xem xét, với ngày hành động mục tiêu của Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA) được ấn định vào ngày 21 tháng 8 năm 2025. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 37 đô la đến 78 đô la, theo phân tích toàn diện của InvestingPro, thị trường dường như đang theo dõi chặt chẽ cột mốc pháp lý này.
Kenneth Newman, MD, phó chủ tịch cấp cao và trưởng bộ phận phát triển lâm sàng tại Ionis, nhận xét về tầm quan trọng của những phát hiện này. Ông nhấn mạnh sự cần thiết phải điều trị dự phòng hiệu quả và dung nạp tốt cho HAE, lưu ý rằng donidalorsen có thể được sử dụng hàng tháng hoặc hai tháng một lần bằng cách sử dụng thuốc tiêm tự động.
Các bài thuyết trình tại đại hội bao gồm phân tích phụ về bệnh nhân vị thành niên, kết quả dự phòng dài hạn và kết quả do bệnh nhân báo cáo như đau tại chỗ tiêm và sự hài lòng khi điều trị. Ionis nhấn mạnh hiệu quả bền vững và hồ sơ an toàn của thuốc, điều này có thể làm cho nó trở thành phương pháp điều trị dự phòng được lựa chọn cho những người sống chung với HAE.
Donidalorsen nhắm mục tiêu vào prekallikrein (PKK), một nhân tố quan trọng trong việc kích hoạt các chất trung gian viêm liên quan đến các cuộc tấn công HAE cấp tính. Bằng cách giảm sản xuất PKK, thuốc nhằm mục đích ngăn chặn các cuộc tấn công này. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là donidalorsen vẫn là một loại thuốc nghiên cứu và chưa được các cơ quan quản lý phê duyệt cho bất kỳ bệnh nào.
Ionis đã đi đầu trong lĩnh vực y học nhắm mục tiêu RNA trong ba thập kỷ, với một đường ống tập trung vào thần kinh, tim mạch và các lĩnh vực khác có nhu cầu cao của bệnh nhân. Cam kết của công ty đối với sự đổi mới và chăm sóc bệnh nhân tiếp tục thúc đẩy các nỗ lực nghiên cứu và phát triển của mình. Mặc dù báo cáo khoản lỗ ròng 454 triệu đô la trong mười hai tháng qua, phân tích của InvestingPro tiết lộ 8+ thông tin chi tiết quan trọng bổ sung về sức khỏe tài chính và triển vọng tương lai của công ty, có sẵn thông qua Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp chi tiết của họ, cung cấp phân tích toàn diện về hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.
Mặc dù thông cáo báo chí chứa các tuyên bố hướng tới tương lai về tiềm năng của donidalorsen và hoạt động kinh doanh của Ionis, nhưng những điều này có thể chịu rủi ro và sự không chắc chắn vốn có trong sự phát triển của các sản phẩm dược phẩm. Thông tin được cung cấp dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Trong một tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã báo cáo thu nhập quý IV năm 2024, vượt kỳ vọng của các nhà phân tích với thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là -0,66, tốt hơn đáng kể so với dự báo -1,11. Doanh thu của công ty đạt 227 triệu đô la, vượt quá mức dự kiến 135,58 triệu đô la, được thúc đẩy bởi doanh số bán sản phẩm mạnh mẽ, bao gồm tiền bản quyền SPINRAZA và doanh thu sản phẩm WAYNEUWA. Raymond James duy trì xếp hạng Mua mạnh đối với Ionis Pharmaceuticals, mặc dù nó đã giảm nhẹ mục tiêu giá từ 61 đô la xuống 60 đô la. Trong khi đó, Stifel đã hạ mục tiêu giá xuống 38 đô la, duy trì xếp hạng Giữ, với lý do các giả định chi tiêu tăng lên.
Ionis đã ra mắt thành công Wainua để điều trị ATTR-PN tại Hoa Kỳ, với 10 triệu đô la tiền bản quyền trong quý trước, đóng góp vào 20 triệu đô la của cả năm. Công ty đang chuẩn bị cho một số phát triển quan trọng, bao gồm thử nghiệm giai đoạn 3 cho ION582 trong hội chứng Angelman dự kiến vào nửa đầu năm 2025 và sự chấp thuận dự kiến của Liên minh châu Âu cho Wainua sau ý kiến tích cực từ CHMP. Việc ra mắt Tryngolza cho hội chứng chylomicronemia gia đình đang được tiến hành, không có báo cáo kháng thuốc của người trả tiền.
Ngoài ra, Ionis đang thúc đẩy quy trình của mình, với thử nghiệm Giai đoạn 3 cho ATTR-CM dự kiến sẽ mang lại dữ liệu vào nửa cuối năm 2026. Dữ liệu kết quả bệnh tim mạch của Pelacarsen, hợp tác với Novartis, đã bị trì hoãn đến nửa đầu năm 2026. Công ty dự kiến sẽ nộp đơn xin thuốc mới vào năm 2026, với điều kiện dựa trên dữ liệu tích cực, có thể dẫn đến khoản thanh toán 50 triệu đô la sau khi được chấp nhận. Ionis cũng đang tiến triển với donidalorsen cho phù mạch di truyền, với ngày PDUFA của FDA được ấn định vào ngày 21 tháng 8 năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.