Ionis được EU chấp thuận điều trị amyloidosis

CARLSBAD, California - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường trị giá 5,37 tỷ đô la, đã nhận được sự chấp thuận của Liên minh Châu Âu cho phương pháp điều trị WAINZUA, dành cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin di truyền với bệnh đa dây thần kinh giai đoạn 1 hoặc giai đoạn 2. Theo phân tích của InvestingPro , công ty hiện có vẻ được định giá quá cao dựa trên các tính toán Giá trị hợp lý của mình, mặc dù phải đối mặt với những thách thức về doanh thu với mức giảm 10,48% trong mười hai tháng qua. Quyết định của Ủy ban Châu Âu dựa trên đánh giá tích cực từ Ủy ban Sản phẩm Thuốc cho Người (CHMP) và dựa trên kết quả thử nghiệm NEURO-TTRansform Giai đoạn 3.

Thử nghiệm NEURO-TTRansform đã chứng minh rằng WAINZUA, còn được gọi là eplontersen, cung cấp những cải thiện nhất quán và bền vững trong suy giảm bệnh thần kinh và chất lượng cuộc sống trong 66 tuần so với giả dược. Nó cũng đã duy trì một hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi trong suốt quá trình thử nghiệm. Cổ phiếu của công ty đã cho thấy khả năng phục hồi bất chấp những thách thức thị trường rộng lớn hơn, duy trì mức beta thấp là 0,28, cho thấy sự biến động thấp hơn so với thị trường.

Bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin di truyền là một tình trạng tiến triển và thường gây tử vong gây tổn thương dây thần kinh ngoại biên và khuyết tật vận động, với tuổi thọ tiềm năng chỉ một thập kỷ nếu không được điều trị. WAINZUA, có thể tự sử dụng hàng tháng thông qua máy tiêm tự động, hoạt động bằng cách giảm sản xuất protein transthyretin, có liên quan đến bệnh.

Brett P. Monia, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Ionis, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc phê duyệt, lưu ý rằng WAINZUA hiện là một lựa chọn điều trị dễ tiếp cận ở Bắc Mỹ, Vương quốc Anh và trên toàn EU. Thuốc được bán trên thị trường Mỹ với tên gọi WAINUA™ và được phê duyệt lần đầu tiên vào tháng 12 năm 2023.

Ionis và AstraZeneca đang hợp tác phát triển và thương mại hóa WAINUA tại Hoa Kỳ, với AstraZeneca nắm giữ độc quyền tại các thị trường toàn cầu khác. Các công ty đang theo đuổi các phê duyệt theo quy định trên toàn thế giới.

WAINZUA cũng đang được đánh giá trong một nghiên cứu Giai đoạn 3 để điều trị cho người lớn mắc bệnh cơ tim ATTR, một dạng bệnh chủ yếu ảnh hưởng đến tim.

Thông tin được báo cáo dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí. Ionis Pharmaceuticals có danh mục thuốc được bán trên thị trường và tiếp tục đổi mới trong các liệu pháp nhắm mục tiêu RNA và chỉnh sửa gen. Công ty duy trì tính thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 8,47, mặc dù dữ liệu của InvestingPro cho thấy những thách thức về lợi nhuận và tỷ suất lợi nhuận gộp. Công ty tận tâm mang lại những tiến bộ cho bệnh nhân mắc bệnh hiểm nghèo. Để có thông tin chi tiết hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Ionis, bao gồm các ProTips bổ sung và phân tích toàn diện, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp chi tiết có sẵn trên InvestingPro.

Trong một tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã báo cáo kết quả tài chính mạnh mẽ, với tổng doanh thu đạt 705 triệu đô la, vượt kỳ vọng từ 13% đến 15%. Thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) cũng vượt trội so với dự báo, ở mức (0,43 USD), tốt hơn đáng kể so với dự kiến. Trong khi đó, Ionis đã trình bày dữ liệu mới về thuốc phù mạch di truyền (HAE), donidalorsen, tại một đại hội y khoa lớn, nêu bật tiềm năng của nó trong việc giảm tỷ lệ tấn công HAE và cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Thuốc hiện đang được FDA xem xét, với quyết định dự kiến vào tháng 8 năm 2025.

Các công ty phân tích đã điều chỉnh mục tiêu giá của họ cho Ionis. Bernstein đã hạ mục tiêu xuống còn 43 đô la trong khi vẫn duy trì xếp hạng Market Perform, với lý do loại bỏ nhiều tài sản đầu cơ hơn khỏi mô hình của mình. Tương tự, Raymond James đã giảm nhẹ mục tiêu xuống còn 60 đô la nhưng vẫn giữ xếp hạng Mua mạnh, ghi nhận các lần ra mắt thành công ở Mỹ và dự kiến các phê duyệt của châu Âu. Stifel cũng cắt giảm mục tiêu xuống còn 38 đô la, duy trì xếp hạng Giữ, cho rằng sự điều chỉnh này là do các giả định chi tiêu tăng lên.

Ionis đang thúc đẩy quy trình của mình với nhiều thử nghiệm giai đoạn cuối, bao gồm thử nghiệm giai đoạn 3 cho hội chứng Angelman sẽ bắt đầu vào năm 2025. Công ty cũng đang chuẩn bị cho việc ra mắt Tryngolza cho hội chứng chylomicronemia gia đình và đang tìm kiếm quan hệ đối tác bên ngoài Hoa Kỳ để điều trị tăng triglyceride máu nặng. Ngoài ra, Ionis sẽ nhận được 50 triệu đô la sau khi chấp nhận Đơn đăng ký thuốc mới cho Pelacarsen, một loại thuốc tim mạch được phát triển với sự hợp tác của Novartis.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.