Bơm tiền để đạt mục tiêu 8,5% GDP: Liều lĩnh hay cần thiết cho tăng trưởng?
Investing.com — Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 5,3 tỷ đô la, hôm nay đã công bố kết quả tích cực từ nghiên cứu về olezarsen, một loại thuốc nhằm điều trị tăng triglyceride máu mức độ trung bình. Nghiên cứu Essence cho thấy sự giảm đáng kể triglyceride so với giả dược ở cả liều 80 mg và 50 mg hàng tháng trong sáu tháng. Theo dữ liệu từ InvestingPro, bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng dự báo thu nhập, cho thấy sự tin tưởng ngày càng tăng vào tiềm năng đường ống sản phẩm của công ty.
Thử nghiệm Giai đoạn 3 đã đạt được mục tiêu chính, giảm 61% mức triglyceride ở liều 80 mg và giảm 58% ở liều 50 mg, với giá trị p nhỏ hơn 0,0001, cho thấy ý nghĩa thống kê mạnh mẽ. Ngoài ra, olezarsen đã đạt được tất cả các mục tiêu phụ quan trọng, bao gồm tỷ lệ bệnh nhân đạt được mức triglyceride bình thường dưới 150 mg/dL.
Theo thông cáo báo chí, nghiên cứu đã thu nhận 1.478 người tham gia bị tăng triglyceride máu mức độ trung bình và có nguy cơ mắc bệnh tim mạch do xơ vữa động mạch. Những người tham gia đã dùng các thuốc hạ lipid hiện có trước khi thử nghiệm. Hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp thuốc olezarsen được ghi nhận là thuận lợi, với phản ứng tại vị trí tiêm là tác dụng phụ phổ biến nhất, chủ yếu ở mức độ nhẹ. Mặc dù công ty duy trì tính thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 9,66 và hoạt động với mức nợ vừa phải, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty chưa có lợi nhuận, với EBITDA là -460,85 triệu đô la trong mười hai tháng qua.
Ionis dự định trình bày kết quả chi tiết tại một hội nghị khoa học sắp tới và đang mong đợi kết quả của các nghiên cứu Giai đoạn 3 CORE và CORE2, dự kiến vào quý 3 năm 2025. Những nghiên cứu này sẽ kiểm tra hiệu quả của olezarsen trong điều trị tăng triglyceride máu nặng và có khả năng hỗ trợ nộp hồ sơ Đơn xin phê duyệt Thuốc mới bổ sung vào cuối năm.
Olezarsen, một loại thuốc nhắm mục tiêu RNA đang được nghiên cứu, được thiết kế để giảm sản xuất protein apoC-III, đóng vai trò quan trọng trong chuyển hóa triglyceride. Thuốc này gần đây đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ với tên thương hiệu TRYNGOLZA để giảm triglyceride ở người lớn mắc hội chứng tăng chylomicron máu gia đình, một tình trạng di truyền hiếm gặp gây tăng triglyceride nghiêm trọng.
Thông báo này tiếp nối những nỗ lực không ngừng của Ionis trong việc đổi mới các liệu pháp RNA và cam kết giải quyết nhu cầu cao của bệnh nhân trong lĩnh vực tim mạch và thần kinh. Công ty nhấn mạnh rằng thông cáo báo chí có chứa các tuyên bố hướng tới tương lai và kết quả thực tế có thể thay đổi do nhiều yếu tố và sự không chắc chắn khác nhau. Ionis Pharmaceuticals đã là công ty tiên phong trong lĩnh vực thuốc nhắm mục tiêu RNA trong hơn ba thập kỷ, với danh mục sản phẩm bao gồm sáu loại thuốc đang được bán trên thị trường. Mục tiêu của các nhà phân tích cho thấy tiềm năng tăng trưởng đáng kể, với mục tiêu giá từ 37 đến 83 đô la mỗi cổ phiếu. Để phân tích toàn diện về sức khỏe tài chính, triển vọng tăng trưởng và các chỉ số chi tiết hơn của Ionis, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro đầy đủ có sẵn trên InvestingPro, cung cấp phân tích sâu về cổ phiếu này và 1.400+ cổ phiếu Hoa Kỳ khác.
Trong tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã báo cáo thu nhập quý 1 năm 2025, vượt kỳ vọng của các nhà phân tích với thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là -0,93, so với dự báo là -1,08. Công ty ghi nhận doanh thu 132 triệu đô la, thấp hơn một chút so với dự kiến 136,69 triệu đô la, nhưng vẫn phản ánh mức tăng 10% so với cùng kỳ năm trước. Ionis đã nâng dự báo doanh thu năm 2025 lên hơn 20%, dự kiến đạt từ 650 triệu đến 750 triệu đô la trong năm. Sự tăng trưởng này được cho là nhờ vào doanh thu sản phẩm thương mại mạnh mẽ, bao gồm mức tăng 28% trong tiền bản quyền SPINRAZA. Ngoài ra, H.C. Wainwright đã nâng mục tiêu giá cho Ionis lên 50 đô la từ 45 đô la, duy trì xếp hạng Mua, sau khi ra mắt thành công Tryngolza cho hội chứng tăng chylomicron máu gia đình (FCS). Việc ra mắt đã tận dụng nhu cầu tích lũy của bệnh nhân và chuyển đổi từ một nghiên cứu mở rộng nhãn mở, với kỳ vọng tăng trưởng hơn nữa khi các chính sách bảo hiểm được thiết lập. Việc phê duyệt tiềm năng của Tryngolza cho tăng triglyceride máu nặng cũng được dự đoán sẽ thúc đẩy nhu cầu. Ionis đang chuẩn bị cho các đợt ra mắt sản phẩm sắp tới, bao gồm Donadaluirsen cho Phù mạch di truyền và olazarsen cho Tăng triglyceride máu nặng, dự kiến sẽ thúc đẩy tăng trưởng trong tương lai.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.