Bơm tiền để đạt mục tiêu 8,5% GDP: Liều lĩnh hay cần thiết cho tăng trưởng?
CARLSBAD, California - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường trị giá 5,1 tỷ đô la hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần, đã công bố một thỏa thuận cấp phép cho Sobi® độc quyền thương mại hóa olezarsen, một loại thuốc điều trị hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS) và chất béo trung tính tăng nghiêm trọng, ở các thị trường bên ngoài Hoa Kỳ, Canada và Trung Quốc. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tài sản lưu động vượt quá đáng kể các nghĩa vụ ngắn hạn. Thỏa thuận này được đưa ra sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt olezarsen, có nhãn hiệu TRYNGOLZA,™ vào tháng 12 năm 2024 như một phương pháp điều trị duy nhất cho FCS ở Hoa Kỳ. Với tỷ lệ hiện tại mạnh mẽ là 8,47 lần, Ionis dường như có vị trí tốt để hỗ trợ các nỗ lực thương mại hóa của mình.
Olezarsen hiện đang được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu xem xét về điều trị FCS, với sự chấp thuận dự kiến trong năm nay. Sobi, với sự hiện diện thương mại tại hơn 30 quốc gia, sẽ xử lý các đệ trình theo quy định và thương mại hóa trên lãnh thổ của mình, dựa trên kinh nghiệm của mình với Waylivra®, loại thuốc FCS duy nhất được phê duyệt ở châu Âu. Ionis sẽ nhận được khoản thanh toán trước, các khoản thanh toán dựa trên cột mốc và tiền bản quyền theo bậc lên đến giữa 20% trên doanh thu ròng hàng năm từ Sobi.
Giám đốc điều hành Ionis, Brett P. Monia, Tiến sĩ, bày tỏ sự nhiệt tình đối với việc mở rộng quan hệ đối tác và tiềm năng của nó để làm cho olezarsen trở nên phổ biến trên toàn cầu. Giám đốc điều hành của Sobi Guido Oelkers cũng hoan nghênh sự hợp tác tiếp tục, nhấn mạnh cam kết của họ trong việc giải quyết các bệnh hiếm gặp và suy nhược.
Ionis đang điều tra thêm olezarsen đối với chứng tăng triglyceride máu nặng (sHTG) trong ba thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3, với kết quả dự kiến vào năm 2025. FCS, một rối loạn di truyền, dẫn đến nồng độ chất béo trung tính cực cao, làm tăng nguy cơ viêm tụy cấp tính và các vấn đề sức khỏe khác. sHTG, đặc trưng bởi mức chất béo trung tính trên 500 mg / dL, ảnh hưởng đến hơn ba triệu người ở Hoa Kỳ và có thể dẫn đến viêm tụy cấp tính và các bệnh tim mạch.
TRYNGOLZA,™ được thiết kế để giảm sản xuất apoC-III, một chất điều hòa quan trọng của chuyển hóa chất béo trung tính, là phương pháp điều trị duy nhất được FDA phê duyệt cho FCS. Nó chưa được xem xét hoặc phê duyệt để điều trị sHTG.
Ionis, công ty hàng đầu trong các liệu pháp nhắm mục tiêu RNA, có sáu loại thuốc được bán trên thị trường và một đường ống mạnh mẽ tập trung vào thần kinh, tim mạch và các lĩnh vực khác có nhu cầu đáng kể của bệnh nhân. Công ty đã tạo ra doanh thu 705 triệu đô la trong mười hai tháng qua, mặc dù hiện đang hoạt động với mức lỗ với EBITDA âm là 463 triệu đô la. Tuyên bố thông cáo báo chí này bao gồm thông tin hướng tới tương lai liên quan đến tiềm năng trị liệu và thương mại của TRYNGOLZA™ và các công nghệ của Ionis. Để biết thông tin chi tiết hơn về sức khỏe tài chính và tiềm năng tăng trưởng của Ionis, bao gồm 7 ProTips chính bổ sung và các chỉ số định giá toàn diện, hãy truy cập InvestingPro. Truy cập Báo cáo Nghiên cứu Chuyên nghiệp chi tiết bao gồm những gì thực sự quan trọng về IONS thông qua hình ảnh trực quan và phân tích của chuyên gia.
Trong một tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã báo cáo một loạt những phát triển đáng kể. Công ty đã vượt qua kỳ vọng tài chính, với tổng doanh thu đạt 705 triệu đô la, vượt cả ước tính của Bernstein và đồng thuận lần lượt là 13% và 15%. Thu nhập trên mỗi cổ phiếu cũng vượt trội so với dự báo, với con số (0,43 đô la) đánh bại kỳ vọng hơn 50%. Ionis cũng đã đảm bảo sự chấp thuận của Liên minh châu Âu cho WAINZUA, một phương pháp điều trị bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin di truyền, sau khi kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 dương tính. Ngoài ra, quan hệ đối tác với Ono Pharmaceuticals đã được thiết lập để phát triển sapablursen cho bệnh đa hồng cầu, nhằm tăng cường sự hiện diện trên thị trường của Ionis. Oppenheimer đã duy trì xếp hạng Outperform đối với Ionis, phản ánh sự tin tưởng vào định hướng chiến lược của công ty. Trong khi đó, Raymond James đã điều chỉnh mục tiêu giá của Ionis lên 60 đô la trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua mạnh. Nhà phân tích của công ty nhấn mạnh sự ra mắt thành công của Wainua tại Hoa Kỳ và sự phát triển đang diễn ra trong các lĩnh vực trị liệu khác. Cuối cùng, Ionis đã trình bày dữ liệu mới về donidalorsen, một loại thuốc nghiên cứu cho phù mạch di truyền, hiện đang được FDA xem xét.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.