Ionis báo cáo kết quả đầy hứa hẹn cho điều trị HAE

CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) hôm nay đã công bố kết quả tích cực từ các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 đối với donidalorsen, một phương pháp điều trị phù mạch di truyền (HAE). Dữ liệu, được trình bày tại Đại hội Dị ứng và Miễn dịch lâm sàng của Học viện Châu Âu, cho thấy donidalorsen làm giảm đáng kể tỷ lệ tấn công HAE hàng tháng và cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Nghiên cứu OASIS-HAE đã so sánh việc tiêm donidalorsen cứ sau bốn tuần hoặc tám tuần với giả dược. Kết quả cho thấy giảm 81% tỷ lệ tấn công hàng tháng đối với liều bốn tuần và giảm 55% đối với liều tám tuần, cả hai đều có ý nghĩa thống kê. Ngoài ra, trong 25 tuần, chế độ dùng thuốc bốn tuần đã chứng minh giảm 89% các cuộc tấn công nặng đến trung bình và 92% các cuộc tấn công cần điều trị cấp tính.

Bệnh nhân chuyển từ các biện pháp dự phòng HAE khác sang donidalorsen trong nghiên cứu OASISplus đã giảm thêm 62% tỷ lệ tấn công. Hơn nữa, 84% những bệnh nhân này thích donidalorsen hơn các phương pháp điều trị trước đây của họ, với lý do kiểm soát tốt hơn và dễ quản lý.

Donidalorsen thường được dung nạp tốt trong cả hai nghiên cứu, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị được báo cáo. Tác dụng phụ thường gặp nhất được ghi nhận là phản ứng tại chỗ tiêm.

Giám đốc điều hành Ionis Brett Monia bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của donidalorsen trong việc cải thiện cảnh quan điều trị HAE, một tình trạng di truyền đặc trưng bởi các cơn sưng tái phát. Công ty đang tìm kiếm sự chấp thuận theo quy định cho donidalorsen, nhằm mục đích thêm nó vào đường ống thương mại của họ sau khi được phê duyệt.

Chương trình lâm sàng OASIS toàn diện đã định vị donidalorsen là một lựa chọn dự phòng đầy hứa hẹn cho bệnh nhân HAE, với tiềm năng tự quản lý hàng tháng hoặc hai tháng một lần thông qua máy tiêm tự động.

Thông tin trong bài viết này dựa trên một thông cáo báo chí.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) tiến hành các thử nghiệm lâm sàng cho donidalorsen, sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty vẫn rất quan trọng đối với các nhà đầu tư. Theo dữ liệu của InvestingPro , Ionis có vốn hóa thị trường là 5,33 tỷ USD, phản ánh sự hiện diện đáng kể của nó trong lĩnh vực dược phẩm sinh học. Bất chấp quỹ đạo doanh thu đầy thách thức với mức giảm hàng quý là 8,45% trong quý 1 năm 2023, công ty đã cho thấy mức tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ là 34,84% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2023. Sự tăng trưởng này là minh chứng cho những nỗ lực không ngừng của Ionis để đổi mới và mở rộng các dịch vụ sản phẩm của mình.

Cổ phiếu của công ty hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần, điều này có thể cho thấy cơ hội mua tiềm năng cho các nhà đầu tư dài hạn. Tuy nhiên, điều đáng chú ý là Ionis đang giao dịch ở mức giá cao / bội số sách là 17,98, điều này có thể cho thấy cổ phiếu được định giá quá cao so với tài sản của nó. Hơn nữa, với tỷ suất lợi nhuận gộp âm -19,02%, Ionis phải đối mặt với những thách thức trong việc biến doanh thu thành lợi nhuận thực tế, điều này phù hợp với InvestingPro Tip làm nổi bật tỷ suất lợi nhuận gộp yếu của công ty.

Các nhà đầu tư cũng nên xem xét rằng Ionis không trả cổ tức, điều này có thể ảnh hưởng đến chiến lược đầu tư cho những người tìm kiếm thu nhập thường xuyên. Tuy nhiên, công ty có tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cung cấp một số ổn định tài chính. Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm phân tích chuyên sâu, có sẵn các Mẹo InvestingPro bổ sung, bao gồm thông tin chi tiết về sửa đổi thu nhập và sự sụt giảm doanh số dự kiến của công ty. Để khám phá thêm những điều này, hãy truy cập https://www.investing.com/pro/IONS và sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.