Các ngân hàng trung ương tiếp tục tăng tốc gom vàng trong quý 3
CAMBRIDGE - Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA), công ty liệu pháp gen trị giá 2,75 tỷ đô la đã chứng kiến cổ phiếu tăng gần 200% trong sáu tháng qua, đã tạm thời dừng việc dùng thuốc và sàng lọc bệnh nhân trong hai thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 của liệu pháp gen dựa trên CRISPR nex-z sau một biến cố bất lợi nghiêm trọng, công ty thông báo hôm thứ Hai. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty vẫn duy trì vị thế tài chính mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trên bảng cân đối kế toán.
Quyết định này được đưa ra sau khi một bệnh nhân trong thử nghiệm MAGNITUDE điều trị bệnh amyloidosis transthyretin với bệnh cơ tim (ATTR-CM) phát triển men gan transaminase Cấp độ 4 và tăng bilirubin toàn phần sau khi nhận điều trị vào ngày 30 tháng 9. Bệnh nhân đã được nhập viện và đang nhận chăm sóc y tế. Mặc dù có trở ngại này, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty vẫn duy trì tỷ lệ thanh toán hiện hành lành mạnh ở mức 5,19, cho thấy khả năng đáp ứng các nghĩa vụ ngắn hạn mạnh mẽ.
"Phù hợp với cam kết về an toàn cho bệnh nhân, chúng tôi đã hành động ngay lập tức để tạm dừng việc tuyển dụng trong MAGNITUDE và MAGNITUDE-2 khi chúng tôi điều tra sự kiện gần đây này," ông John Leonard, Chủ tịch và Giám đốc Điều hành của Intellia cho biết trong một tuyên bố dựa trên thông cáo báo chí của công ty.
Các thử nghiệm đang kiểm tra nex-z như một phương pháp điều trị tiềm năng một lần cho bệnh amyloidosis ATTR, một tình trạng tiến triển ảnh hưởng đến nhiều cơ quan. Thử nghiệm MAGNITUDE cho bệnh nhân có biểu hiện tim mạch đã tuyển dụng hơn 650 người tham gia, trong khi thử nghiệm MAGNITUDE-2 cho bệnh nhân bị bệnh thần kinh ngoại biên đã tuyển dụng 47 bệnh nhân. Khoảng 450 bệnh nhân trong cả hai thử nghiệm đã nhận được liệu pháp thử nghiệm.
Intellia hiện đang tham khảo ý kiến các chuyên gia và cơ quan quản lý để phát triển chiến lược tiếp tục các thử nghiệm. Công ty cũng đang xem xét các biện pháp giảm thiểu rủi ro tiềm năng.
Nex-z được thiết kế để sử dụng công nghệ CRISPR/Cas9 đoạt giải Nobel để vô hiệu hóa gen TTR chịu trách nhiệm sản xuất protein tích tụ trong bệnh amyloidosis ATTR. Liệu pháp này đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi và RMAT từ FDA.
Intellia đang phát triển nex-z hợp tác với Regeneron Pharmaceuticals như một phần của quan hệ đối tác phát triển đa mục tiêu.
Trong tin tức gần đây khác, Intellia Therapeutics đã công bố những phát hiện quan trọng từ liệu pháp gen đang nghiên cứu, nexiguran ziclumeran (nex-z), đã chứng minh sự giảm bền vững protein transthyretin (TTR) ở bệnh nhân mắc bệnh amyloidosis ATTR di truyền với bệnh thần kinh ngoại biên (ATTRv-PN). Dữ liệu được trình bày tại một cuộc họp quốc tế cho thấy bệnh nhân duy trì mức giảm TTR trung bình ít nhất 90% trong ba năm theo dõi. Ngoài ra, Intellia dự định trình bày thêm dữ liệu dài hạn từ thử nghiệm Giai đoạn 1 của nex-z tại một hội nghị y khoa sắp tới. Trong các cập nhật từ nhà phân tích, Citizens đã nâng xếp hạng cổ phiếu của Intellia từ Market Perform lên Market Outperform, trích dẫn triển vọng mạnh mẽ cho cơ hội điều trị phù mạch di truyền (HAE) của công ty. H.C. Wainwright cũng nâng mục tiêu giá cho Intellia lên 30,00 đô la, duy trì xếp hạng Mua, lưu ý việc tuyển dụng nhanh chóng trong thử nghiệm Giai đoạn 3 HAELO của công ty. Trong khi đó, Citizens JMP tái khẳng định xếp hạng Market Perform, nhấn mạnh việc hoàn thành nhanh chóng việc tuyển dụng cho nghiên cứu Giai đoạn 3 là một chỉ báo tích cực về sự quan tâm đến phương pháp điều trị chỉnh sửa gen của Intellia. Những phát triển này phản ánh sự quan tâm và tiến bộ liên tục trong đường ống điều trị của Intellia.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.