Hà Lan phê duyệt thuốc điều trị HAE ORLADEYO của BioCryst để hoàn trả

RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C. - BioCryst Pharmaceuticals , Inc. (NASDAQ:BCRX) hôm nay đã thông báo rằng ORLADEYO® (berotralstat) đã được phê duyệt để hoàn trả tại Hà Lan. Sự phát triển này diễn ra sau khi nhận được khuyến nghị tích cực từ Zorginstituut Nederland, cho phép bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên sử dụng thuốc này để phòng ngừa thường xuyên các cơn phù mạch di truyền (HAE). Công ty đã cho thấy sự tăng trưởng đáng kể, với doanh thu tăng 41,67% trong 12 tháng qua lên 503,49 triệu đô la, theo dữ liệu từ InvestingPro.

Việc phê duyệt này đánh dấu sự sẵn có của ORLADEYO như một loại thuốc được hoàn trả trên tất cả các quốc gia châu Âu lớn, cung cấp cho cộng đồng HAE một lựa chọn điều trị phòng ngừa đường uống, dùng một lần mỗi ngày. Ông Abid Karim, tổng giám đốc khu vực châu Âu tại BioCryst, đã bày tỏ cam kết của công ty trong việc đưa ORLADEYO đến với càng nhiều bệnh nhân HAE càng tốt và nhấn mạnh tầm quan trọng của cột mốc này trong việc làm cho phương pháp điều trị dễ tiếp cận hơn. Vị thế thị trường mạnh mẽ của công ty được phản ánh qua tỷ suất sinh lợi cổ phiếu ấn tượng 70,5% trong năm qua, với các nhà phân tích của InvestingPro duy trì triển vọng tích cực và đặt mục tiêu giá lên đến 30 đô la.

ORLADEYO, được Ủy ban Châu Âu cấp phép tiếp thị vào tháng 4 năm 2021, hiện đã có mặt trên thị trường tại hơn 30 quốc gia. Thuốc hoạt động bằng cách giảm hoạt động của kallikrein trong huyết tương, yếu tố đóng vai trò trong sự phát triển của các cơn HAE. Liều lượng khuyến cáo là một viên nang 150 mg mỗi ngày, với điều chỉnh liều lượng được đề xuất cho bệnh nhân suy gan vừa hoặc nặng.

BioCryst nhấn mạnh rằng ORLADEYO không được dùng để điều trị các cơn HAE cấp tính và không nên sử dụng trong những trường hợp như vậy. Các phản ứng phụ phổ biến nhất được báo cáo ở bệnh nhân dùng thuốc bao gồm đau bụng, nôn mửa, tiêu chảy, đau lưng và bệnh trào ngược dạ dày thực quản.

Công ty, nổi tiếng với việc tận dụng thiết kế thuốc dựa trên cấu trúc để phát triển các liệu pháp nhắm mục tiêu, tiếp tục tập trung vào việc cải thiện cuộc sống của những người mắc bệnh hiếm. BioCryst khuyên nên thận trọng khi sử dụng ORLADEYO cùng với một số loại thuốc khác do khả năng tương tác.

Thông tin này dựa trên thông cáo báo chí từ BioCryst Pharmaceuticals, Inc. Các nhà đầu tư và bệnh nhân được khuyên nên xem xét đầy đủ thông tin kê đơn và các rủi ro tiềm ẩn liên quan đến ORLADEYO trước khi đưa ra quyết định điều trị. Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn, InvestingPro cung cấp phân tích toàn diện về sức khỏe tài chính của BioCryst, bao gồm hơn 12 ProTips và các chỉ số chi tiết giúp đánh giá tiềm năng tăng trưởng và vị thế thị trường của công ty.

Trong các tin tức gần đây khác, BioCryst Pharmaceuticals đã báo cáo những thành tựu tài chính đáng kể, với doanh thu quý 1 năm 2025 đạt 145,5 triệu đô la, vượt dự báo 127,9 triệu đô la. Sự tăng trưởng này phần lớn được ghi nhận nhờ doanh số bán hàng mạnh mẽ của sản phẩm chủ lực Orladeyo, tạo ra 134 triệu đô la, tăng 51% so với cùng kỳ năm trước. Công ty cũng cải thiện thu nhập trên mỗi cổ phiếu lên 0,00 đô la, vượt trội so với dự đoán lỗ 0,07 đô la. Sau những kết quả này, Jefferies duy trì xếp hạng Mua đối với BioCryst, nâng mục tiêu giá cổ phiếu từ 12,00 đô la lên 14,00 đô la do hiệu suất mạnh mẽ của Orladeyo.

Ngoài ra, BioCryst đã trình bày dữ liệu mới tại các hội nghị quốc tế, chứng minh hiệu quả của Orladeyo trong việc giảm tỷ lệ các cơn phù mạch di truyền (HAE) ở nhiều nhóm tuổi khác nhau. Công ty nhấn mạnh rằng Orladeyo đã đạt được sự giảm đáng kể về tỷ lệ cơn tấn công hàng tháng cho bệnh nhân Hoa Kỳ, với mức giảm từ 7,78-8,23 cơn tại thời điểm ban đầu xuống còn 1,24-1,90 sau khi điều trị. Về các sáng kiến chiến lược, BioCryst đã gia hạn thỏa thuận tư vấn với cựu CFO ông Anthony Doyle để đảm bảo tính liên tục trong hoạt động tài chính trong thời gian chuyển tiếp.

BioCryst cũng thông báo kế hoạch phát triển danh mục sản phẩm của mình, với các đợt công bố dữ liệu sắp tới liên quan đến các phương pháp điều trị hội chứng Netherton và phù hoàng điểm do đái tháo đường dự kiến sẽ được công bố vào cuối năm nay. Công ty nhấn mạnh cam kết cải thiện cuộc sống của bệnh nhân mắc bệnh hiếm thông qua phát triển thuốc đổi mới. Những phát triển này phản ánh trọng tâm chiến lược của BioCryst trong việc mở rộng tiềm năng thị trường và duy trì ổn định tài chính.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.