FDA phê duyệt ZUSDURI của UroGen để điều trị ung thư bàng quang

PRINCETON, N.J. - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt ZUSDURI (mitomycin) để điều trị cho người lớn mắc ung thư bàng quang không xâm lấn cơ có nguy cơ trung bình, độ thấp tái phát (LG-IR-NMIBC), UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ:URGN) đã thông báo. Tin tức này đã kích thích giá cổ phiếu của công ty tăng vọt 42% trong tuần qua, mặc dù cổ phiếu vẫn thấp hơn đáng kể so với mức cao nhất 52 tuần là 20,70 USD. Theo dữ liệu của InvestingPro, UroGen duy trì vốn hóa thị trường ở mức 330,59 triệu USD.

ZUSDURI là loại thuốc đầu tiên được FDA phê duyệt đặc biệt cho tình trạng này, ảnh hưởng đến khoảng 59.000 bệnh nhân hàng năm tại Hoa Kỳ, những người phải đối mặt với khối u tái phát và các thủ thuật phẫu thuật lặp đi lặp lại. Công ty tự hào có tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng gần 90%, theo phân tích của InvestingPro, cung cấp thêm 8 thông tin quan trọng về sức khỏe tài chính của UroGen.

Việc phê duyệt dựa trên kết quả từ thử nghiệm ENVISION Giai đoạn 3, cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 78% sau ba tháng, với 79% những người đáp ứng duy trì đáp ứng hoàn toàn 12 tháng sau đó.

"Lần đầu tiên, bệnh nhân đối mặt với LG-IR-NMIBC tái phát có thể tiếp cận với một loại thuốc được FDA phê duyệt," bà Liz Barrett, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của UroGen, đã phát biểu trong một tuyên bố dựa trên thông cáo báo chí.

ZUSDURI sử dụng công nghệ RTGel độc quyền của UroGen để cung cấp mitomycin giải phóng kéo dài trực tiếp vào bàng quang thông qua ống thông trong một thủ thuật ngoại trú. Phương pháp này cung cấp một giải pháp thay thế cho tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại, thường liên quan đến việc cắt bỏ khối u bằng phẫu thuật dưới gây mê toàn thân.

Các phản ứng phụ phổ biến bao gồm tăng creatinine, tăng kali, đau khi đi tiểu, giảm hemoglobin và nhiễm trùng đường tiết niệu. Phản ứng phụ nghiêm trọng xảy ra ở 12% bệnh nhân.

Thuốc dự kiến sẽ có mặt tại Hoa Kỳ vào khoảng ngày 1 tháng 7 năm 2025. Như một phần của việc phê duyệt, UroGen đã cam kết hoàn thành thử nghiệm ENVISION đang diễn ra và cung cấp cập nhật hàng năm về thời gian đáp ứng cho FDA. Các nhà phân tích duy trì triển vọng lạc quan về triển vọng của UroGen, với mục tiêu giá dao động từ 3 đến 35 USD mỗi cổ phiếu. Để phân tích tài chính chi tiết và thông tin toàn diện, nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro đầy đủ có sẵn trên InvestingPro, cung cấp phạm vi bao phủ chuyên sâu về UroGen trong số 1.400+ cổ phiếu hàng đầu của Hoa Kỳ.

Trong các tin tức gần đây khác, UroGen Pharma đã được chú ý do một số phát triển quan trọng. Công ty đã công bố kết quả đầy hứa hẹn từ các nghiên cứu ENVISION và ATLAS, được trình bày tại Hội nghị Thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ. Những nghiên cứu này tập trung vào UGN-102, một phương pháp điều trị hiện đang trong thử nghiệm Giai đoạn 3 cho ung thư bàng quang, cho thấy thời gian đáp ứng 18 tháng. Mặc dù có những kết quả đầy hứa hẹn này, Ủy ban Cố vấn Thuốc Ung thư (ODAC) đã bỏ phiếu chống lại hồ sơ lợi ích-rủi ro thuận lợi của UGN-102 với tỷ lệ sát sao, gây nghi ngờ về việc phê duyệt cho các chỉ định rộng rãi.

Các nhà phân tích của Oppenheimer duy trì xếp hạng Vượt trội nhưng hạ mục tiêu giá cho UroGen Pharma xuống 10 USD, bày tỏ sự lạc quan về khả năng phê duyệt của UGN-102. Trong khi đó, Goldman Sachs đã giảm đáng kể mục tiêu giá từ 16 USD xuống 3 USD, phản ánh sự hoài nghi sau cuộc bỏ phiếu của ODAC. Quyết định của FDA về UGN-102 được dự kiến vào ngày 13 tháng 6 năm 2025, một ngày quan trọng đối với công ty. Ban lãnh đạo của UroGen Pharma vẫn cam kết làm việc với FDA bất chấp những thách thức được nhấn mạnh bởi cuộc bỏ phiếu của ủy ban cố vấn. Các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ những diễn biến này khi họ chờ đợi quyết định cuối cùng của FDA.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.