FDA đẩy nhanh điều trị PTC Therapeutics Huntington

WARREN, NJ - PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) tiết lộ hôm thứ Năm rằng chương trình PTC518 của họ cho bệnh Huntington đã được FDA cấp chỉ định Fast Track, một trạng thái đẩy nhanh việc xem xét các loại thuốc nhắm vào các tình trạng nghiêm trọng với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

Chỉ định Fast Track là một cột mốc quan trọng đối với PTC518, một phân tử nhỏ dùng đường uống nhằm giảm sản xuất protein Huntingtin đột biến, một yếu tố quan trọng trong sự tiến triển của bệnh Huntington. Rối loạn di truyền này ảnh hưởng đến hệ thống thần kinh trung ương và hiện đang thiếu phương pháp chữa trị hoặc phương pháp điều trị để trì hoãn khởi phát hoặc làm chậm tiến triển.

Tiềm năng của PTC518 như một liệu pháp điều chỉnh bệnh đã được nhấn mạnh bởi Giám đốc điều hành của PTC Therapeutics, Matthew B. Klein, MD, người đã ghi nhận cam kết của công ty trong việc thúc đẩy chương trình hợp tác với FDA.

Thuốc được xác định bằng cách sử dụng nền tảng nối của PTC, điều này cũng dẫn đến sự phát triển của Evrysdi® cho teo cơ cột sống. PTC518 đã chứng minh kết quả đầy hứa hẹn trong nghiên cứu PIVOT-HD, với dữ liệu tạm thời từ tháng 6/2024 cho thấy giảm 43% nồng độ protein Huntingtin đột biến trong tế bào máu ở liều 10 miligam. Ngoài ra, nghiên cứu chỉ ra tác dụng lâm sàng thuận lợi phụ thuộc vào liều đối với các phép đo bệnh, bao gồm điểm số vận động và việc điều trị được dung nạp tốt mà không có gai NfL liên quan đến điều trị.

Chỉ định Fast Track cung cấp các lợi ích như tương tác thường xuyên hơn với FDA và khả năng đệ trình cuốn chiếu để phê duyệt tiếp thị. Nó cũng có thể dẫn đến việc xem xét ưu tiên và phê duyệt nhanh.

PTC Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào các rối loạn hiếm gặp. Chiến lược của nó bao gồm tận dụng chuyên môn khoa học và lâm sàng để mang lại các liệu pháp cho bệnh nhân với các lựa chọn điều trị hạn chế.

Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và không bao gồm bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào từ công ty liên quan đến các hoạt động hoặc kết quả tài chính trong tương lai. Thông tin được trình bày phải được xác minh bởi các nguồn độc lập và không ngụ ý chứng thực các tuyên bố của PTC Therapeutics.

Trong các tin tức gần đây khác, PTC Therapeutics đã báo cáo một quý II mạnh mẽ vào năm 2024, với tổng doanh thu là 187 triệu đô la, chủ yếu được thúc đẩy bởi nhượng quyền thương mại loạn dưỡng cơ Duchenne. Công ty đã cập nhật hướng dẫn doanh thu cả năm, hiện dự kiến từ 700 triệu đến 750 triệu đô la. Ngoài ra, PTC Therapeutics đã đạt được tiến bộ trong một số thử nghiệm lâm sàng và đệ trình quy định, bao gồm cả việc nộp Đơn đăng ký thuốc mới cho sepiapterin, một phương pháp điều trị tiềm năng cho phenylketon niệu và nộp lại NDA cho Translarna.

TD Cowen đã duy trì xếp hạng nắm giữ đối với PTC Therapeutics với mục tiêu giá nhất quán là 33,00 đô la, trong khi Baird đã bắt đầu bảo hiểm cho công ty với xếp hạng vượt trội, làm nổi bật tiềm năng của công ty do một số chất xúc tác đường ống giai đoạn cuối dự kiến vào năm 2024 và 2025. PTC Therapeutics cũng đã hoàn tất việc bán doanh nghiệp sản xuất liệu pháp gen của họ, nhận được khoản thanh toán trả trước là 27,5 triệu đô la.

Trong tương lai, công ty dự kiến sẽ đạt được các cột mốc quy định và lâm sàng vào nửa cuối năm 2024 và nhìn thấy cơ hội toàn cầu tiềm năng vượt quá 1 tỷ đô la cho các trung tâm điều trị PKU trên toàn thế giới. PTC Therapeutics đã báo cáo các cuộc thảo luận tích cực về việc tiếp cận và hoàn trả trên toàn cầu, với tiến bộ đáng chú ý ở Mỹ Latinh, bao gồm cả việc phê duyệt ở Mexico và Brazil. Đây là những phát triển gần đây xung quanh PTC Therapeutics.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) giành được chỉ định FDA Fast Track cho chương trình PTC518 của mình, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty. Với vốn hóa thị trường khoảng 2,83 tỷ đô la, PTC Therapeutics đang điều hướng một giai đoạn đầy thách thức được đánh dấu bằng sự sụt giảm doanh số dự kiến trong năm hiện tại, theo ghi nhận của các nhà phân tích. Bất chấp những thách thức, hai nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, phản ánh một số lạc quan về hiệu suất trong tương lai của công ty.

Dữ liệu của InvestingPro nhấn mạnh lợi nhuận đáng chú ý 62,12% trên cổ phiếu trong năm ngoái, cho thấy niềm tin của nhà đầu tư đáng kể có thể gắn liền với đường ống sáng tạo của công ty và những phát triển gần đây. Tuy nhiên, với cổ phiếu hiện đang giao dịch ở mức 90,05% mức cao nhất trong 52 tuần và giá đóng cửa trước đó là 36,64 đô la, Mẹo InvestingPro khuyên bạn nên thận trọng, vì Chỉ số sức mạnh tương đối (RSI) cho thấy cổ phiếu đang ở trong vùng quá mua.

Mặc dù PTC Therapeutics không trả cổ tức, điều này có thể ngăn cản các nhà đầu tư tập trung vào thu nhập, nhưng tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, tạo ra một tấm đệm cho sự linh hoạt trong hoạt động. Với nhiều Mẹo InvestingPro có sẵn, các nhà đầu tư có thể tìm hiểu sâu hơn về tài chính và triển vọng của công ty bằng cách truy cập https://vn.investing.com/pro/PTCT để khám phá những hiểu biết bổ sung có thể thông báo cho quyết định đầu tư của họ.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.