FDA cấp tình trạng mồ côi thuốc SELLAS cho bệnh ung thư trẻ em

Ngày đăng 00:01 25/06/2024
FDA cấp tình trạng mồ côi thuốc SELLAS cho bệnh ung thư trẻ em

NEW YORK - SELLAS Life Sciences Group, Inc. (NASDAQ: SLS), một công ty dược phẩm sinh học chuyên về các liệu pháp điều trị ung thư, hôm nay đã thông báo rằng loại thuốc điều tra của họ, SLS009, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp Chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp (RPDD) để điều trị bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính ở trẻ em (ALL), một loại ung thư phổ biến ở trẻ em.

RPDD được trao cho các loại thuốc điều trị các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ, với tình trạng chủ yếu ảnh hưởng đến các cá nhân dưới 18 tuổi. Việc chỉ định này có thể đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét SLS009 và, nếu được chấp thuận, SELLAS có thể đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên (PRV). PRV có thể được sử dụng để nhận được đánh giá ưu tiên cho bất kỳ ứng dụng tiếp thị nào tiếp theo và có thể được bán hoặc chuyển nhượng cho các bên khác. Trong lịch sử, PRV đã được bán với giá trung bình hơn 100 triệu đô la.

Tiến sĩ Angelos Stergiou, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của SELLAS, bày tỏ cam kết của công ty trong việc thúc đẩy sự phát triển lâm sàng của SLS009 và cải thiện cuộc sống của trẻ em và gia đình bị ảnh hưởng bởi ALL. Mặc dù có những tiến bộ trong điều trị, tái phát vẫn là một thách thức đáng kể trong ALL nhi khoa, với nhu cầu y tế đặc biệt cao chưa được đáp ứng cho các liệu pháp ít độc hại hơn có thể kéo dài thời gian sống sót lâu dài không có biến cố, đặc biệt là ở các quần thể có nguy cơ cao.

SLS009, một chất ức chế CDK9 có tính chọn lọc cao, đã cho thấy một hồ sơ an toàn thuận lợi trong các thử nghiệm lâm sàng, không có độc tính không huyết học cấp cao hơn được báo cáo cho đến nay. Công ty cũng nhấn mạnh tiềm năng của SLS009 để giải quyết một phổ rộng các khối u ác tính về huyết học và khối u rắn như cả đơn trị liệu và kết hợp với các liệu pháp khác.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ SELLAS Life Sciences Group, Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, Tập đoàn Khoa học Đời sống SELLAS đã báo cáo tiến bộ đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML). Thử nghiệm giai đoạn 2a của SLS009 của công ty dược phẩm sinh học, nhắm vào các đột biến gen cụ thể liên quan đến kết quả bệnh nhân kém, đã đạt được tỷ lệ đáp ứng tổng thể 57%. Đáng chú ý, tất cả các bệnh nhân AML có đột biến cắt ngắn ASXL1 ở liều 30 mg hai tuần một lần được chọn đã đáp ứng với điều trị và vẫn còn sống. SELLAS đã mở rộng thử nghiệm và nộp đơn xin cấp bằng sáng chế tạm thời liên quan đến đột biến ASXL1 và SLS009, bao gồm tất cả các loại thuốc ức chế CDK9.

Đồng thời, thử nghiệm REGAL giai đoạn 3 của công ty về galinpepimut-S (GPS) cho bệnh nhân AML tiếp tục theo lời khuyên của Ủy ban Giám sát Dữ liệu Độc lập (IDMC). IDMC không tìm thấy mối quan tâm nào về an toàn và cho rằng dữ liệu hiệu quả và an toàn đủ để tiếp tục nghiên cứu. SELLAS đã hoàn tất đăng ký cho thử nghiệm này trên khắp Hoa Kỳ, Châu Âu và Châu Á. Điểm cuối chính của thử nghiệm là tỷ lệ sống sót tổng thể cho bệnh nhân AML đã thuyên giảm hoàn toàn sau liệu pháp cứu hộ bậc hai.

Đây là một trong những phát triển gần đây của SELLAS, công ty đang xem xét bắt đầu các cuộc thảo luận với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về lộ trình phê duyệt nhanh cho SLS009. Cập nhật thêm về các thử nghiệm này dự kiến vào quý III/2024.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi SELLAS Life Sciences Group, Inc. (NASDAQ: SLS) thu hút sự chú ý với Chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp gần đây, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. SELLAS, với vốn hóa thị trường là 70,46 triệu đô la, đang điều hướng bối cảnh dược phẩm sinh học với trọng tâm là các liệu pháp điều trị ung thư sáng tạo. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty nắm giữ tỷ lệ Giá / Sổ sách là 7,28 tính đến mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, cho thấy mức định giá cao hơn so với giá trị tài sản ròng của công ty.

Mẹo InvestingPro tiết lộ rằng SELLAS duy trì nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, một dấu hiệu của sự ổn định tài chính có thể hỗ trợ các nỗ lực nghiên cứu và phát triển liên tục của nó. Tuy nhiên, công ty phải đối mặt với những thách thức với biên lợi nhuận gộp yếu và dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay. Ngoài ra, cổ phiếu đã trải qua sự biến động giá đáng kể và không có lãi trong mười hai tháng qua. Những sắc thái tài chính này rất quan trọng đối với các nhà đầu tư tiềm năng để xem xét, đặc biệt là khi công ty tiến triển qua các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng tốn kém.

Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về hiệu suất tài chính và cổ phiếu của SELLAS, InvestingPro cung cấp một loạt các mẹo ngoài những mẹo được đề cập ở đây. Có tổng cộng 7 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn tại https://www.investing.com/pro/SLS, có thể cung cấp những hiểu biết có giá trị về triển vọng của công ty. Để truy cập những thông tin chi tiết này, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, cung cấp cái nhìn toàn diện về tiềm năng đầu tư của SELLAS.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.