Dòng vốn toàn cầu dịch chuyển: Thị trường Việt Nam vào tầm ngắm
Investing.com — Beam Therapeutics Inc . (NASDAQ:BEAM), một công ty chỉnh sửa gen với giá trị vốn hóa thị trường 1,78 tỷ USD, đã thông báo hôm nay rằng liệu pháp chỉnh sửa gen BEAM-302 của họ để điều trị bệnh thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD) đã nhận được quy chế Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Liệu pháp này nhằm mục đích sửa chữa đột biến gen gây ra AATD, một rối loạn có thể dẫn đến bệnh phổi và gan nghiêm trọng. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì vị thế tài chính mạnh với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 8,81, cung cấp nguồn lực dồi dào cho các chương trình phát triển của họ.
Quy chế RMAT, được cấp cho các loại thuốc nhằm điều trị các tình trạng nghiêm trọng với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, sẽ cho phép Beam Therapeutics hợp tác chặt chẽ hơn với FDA, có khả năng đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá BEAM-302. Thông báo này được đưa ra ngay sau khi công ty nhận được sự chấp thuận cho đơn xin thuốc nghiên cứu mới vào tháng 3 năm 2025.
BEAM-302 sử dụng hạt nano lipid nhắm vào gan để cung cấp một trình chỉnh sửa base và RNA dẫn đường được thiết kế để sửa chữa đột biến gen PiZ ở bệnh nhân AATD. Kết quả thử nghiệm lâm sàng ban đầu đã cho thấy triển vọng, với liệu pháp được dung nạp tốt và dẫn đến sự sửa chữa đột biến gây bệnh tùy theo liều lượng.
Thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đã chứng minh rằng liều đơn dẫn đến sự sửa chữa đột biến bền vững và tăng mức protein alpha-1 antitrypsin tổng thể ở bệnh nhân. Sau khi có dữ liệu ban đầu tích cực, Beam đã bắt đầu dùng liều trong nhóm liều cao hơn và dự định bắt đầu Phần B của nghiên cứu, bao gồm các bệnh nhân mắc bệnh gan từ nhẹ đến trung bình, vào nửa cuối năm 2025. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 20 USD đến 80 USD mỗi cổ phiếu, người đăng ký InvestingPro có thể truy cập phân tích chi tiết và 12 ProTips bổ sung về tiềm năng tăng trưởng và vị thế thị trường của Beam.
AATD là một rối loạn di truyền đặc trưng bởi đột biến dẫn đến sự gấp nếp sai của protein AAT, khiến nó tích tụ trong gan và không bảo vệ phổi đầy đủ. Điều này có thể dẫn đến khí phế thũng khởi phát sớm và bệnh gan. Đột biến PiZ, cụ thể, là nguyên nhân phổ biến nhất gây ra AATD nghiêm trọng. Hiện tại, không có phương pháp điều trị chữa bệnh, với liệu pháp duy nhất được phê duyệt ở Hoa Kỳ là thay thế protein AAT qua đường tĩnh mạch, không ngăn chặn được sự suy giảm chức năng phổi.
Beam Therapeutics tập trung vào việc tạo ra các loại thuốc di truyền chính xác thông qua chỉnh sửa base, một công nghệ cho phép sửa chữa trực tiếp và chính xác các đột biến gen. Phương pháp của công ty với BEAM-302 là sửa chữa đột biến trong vị trí tự nhiên của nó trong bộ gen, có thể cung cấp một phương pháp điều trị bền vững và được điều chỉnh sinh lý học cho AATD.
Thông tin này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Beam Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Beam Therapeutics đã đạt được những bước tiến đáng kể với liệu pháp BEAM-302 cho bệnh Thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin (AATD). Công ty gần đây đã trình bày dữ liệu tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 của họ, cho thấy liều 60 mg dẫn đến sửa chữa 91% trong mức AAT tổng thể và giảm 79% mức Z-AAT đột biến. Kết quả đầy hứa hẹn này đã dẫn đến một loạt nâng cấp của các nhà phân tích và tăng mục tiêu giá. BofA Securities đã nâng cấp Beam Therapeutics lên xếp hạng Mua với mục tiêu giá 42 USD, trích dẫn dữ liệu như một cột mốc quan trọng và gợi ý giảm rủi ro trong nền tảng chỉnh sửa gen của công ty. Nhà phân tích Samantha Semenkow của Citi cũng tăng mục tiêu giá lên 64 USD, lưu ý hồ sơ an toàn sạch sẽ và kết quả đầy hứa hẹn của thử nghiệm. Hơn nữa, Beam Therapeutics đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho đơn xin thuốc nghiên cứu mới cho BEAM-302, đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc giải quyết AATD. Công ty dự định tiếp tục với giai đoạn tăng liều và đã thông báo một đợt chào bán tiếp theo trị giá 500 triệu USD để kéo dài thời gian sử dụng tiền mặt. Động thái tài chính này được kỳ vọng sẽ hỗ trợ nỗ lực của Beam trong việc thúc đẩy đường ống điều trị và duy trì tiến độ trong lĩnh vực thuốc di truyền chính xác.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.