WARREN, NJ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hôm nay đã thông báo rằng Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp nhận để nộp đơn và cấp Đánh giá Ưu tiên.
Upstaza là một ứng cử viên liệu pháp gen để điều trị thiếu hụt L-amino acid decarboxylase (AADC) thơm, với ngày hành động mục tiêu PDUFA được ấn định là ngày 13 tháng 11 năm 2024.
Matthew B. Klein, MD, Giám đốc điều hành của PTC Therapeutics, bày tỏ sự lạc quan về sự phát triển, trích dẫn dữ liệu hỗ trợ lợi ích tiềm năng của liệu pháp. Upstaza, là liệu pháp thay thế gen một lần, được thiết kế cho bệnh nhân từ 18 tháng tuổi trở lên bị thiếu hụt AADC kiểu hình nghiêm trọng, một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đáng kể đến trẻ em từ những tháng đầu đời và thường dẫn đến khuyết tật nặng.
Liệu pháp này hoạt động bằng cách đưa một gen DDC hoạt động trực tiếp vào putamen của não, nhằm sửa chữa khiếm khuyết di truyền cơ bản và khôi phục sản xuất dopamine. Các thử nghiệm lâm sàng và các chương trình sử dụng từ bi đã chỉ ra rằng Upstaza có thể dẫn đến cải thiện thần kinh chuyển đổi. Bệnh nhân đầu tiên được điều trị vào năm 2010 và các tác dụng phụ thường gặp được báo cáo bao gồm mất ngủ ban đầu, khó chịu và rối loạn vận động.
Việc quản lý Upstaza liên quan đến một quy trình phẫu thuật lập thể, được thực hiện bởi các bác sĩ phẫu thuật thần kinh có trình độ tại các trung tâm chuyên khoa. Trẻ em bị ảnh hưởng bởi thiếu hụt AADC thường yêu cầu các liệu pháp và can thiệp liên tục để quản lý các biến chứng đe dọa tính mạng.
PTC Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu tập trung vào việc phát triển và thương mại hóa các loại thuốc cho các rối loạn hiếm gặp. Việc chấp nhận BLA cho Upstaza biểu thị một tiến bộ tiềm năng trong các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân thiếu AADC.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ PTC Therapeutics, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) điều hướng giai đoạn quan trọng của việc chờ đợi sự chấp thuận của FDA cho Upstaza, ứng cử viên liệu pháp gen của nó, bối cảnh tài chính của công ty là một thước đo quan trọng để các nhà đầu tư theo dõi. Theo dữ liệu của InvestingPro , PTCT hiện nắm giữ vốn hóa thị trường là 2,43 tỷ USD, cung cấp cảm giác về quy mô và giá trị thị trường của công ty. Bất chấp kết quả lâm sàng lạc quan, các nhà phân tích đã đánh dấu một số lo ngại. Một mẹo của InvestingPro cho thấy các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm nay, điều này có thể phản ánh sự không chắc chắn hoặc thách thức của thị trường trong bối cảnh dược phẩm sinh học rộng lớn hơn.
Một mẹo khác của InvestingPro chỉ ra rằng các nhà phân tích không mong đợi công ty sẽ có lãi trong năm nay, điều này được chứng thực bởi tỷ lệ P / E âm -4,15, cho thấy thu nhập hiện đang âm. Điều này càng được nhấn mạnh bởi tỷ lệ P/E điều chỉnh âm trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, ở mức -6,35. Tuy nhiên, công ty đã chứng minh lợi nhuận mạnh mẽ trong tháng trước, với tổng lợi nhuận giá 19,98%, điều này có thể báo hiệu niềm tin của nhà đầu tư vào triển vọng dài hạn của công ty.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tương lai của PTC Therapeutics, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết. Có thêm 6 Mẹo InvestingPro có sẵn tại https://www.investing.com/pro/PTCT, có thể cung cấp sự hiểu biết nhiều sắc thái hơn về tiềm năng đầu tư. Để truy cập những thông tin chi tiết này, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, cung cấp phân tích toàn diện có thể thông báo quyết định đầu tư trong giai đoạn quan trọng này cho công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.