FDA ấn định ngày xem xét liệu pháp gen tiềm năng cho hội chứng Hunter

Investing.com — Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã bắt đầu xem xét ưu tiên đơn xin cấp phép sinh học (BLA) của REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) cho clemidsogene lanparvovec, còn gọi là RGX-121, nhằm điều trị Mucopolysaccharidosis II (MPS II), hay hội chứng Hunter. Cơ quan này đã ấn định ngày mục tiêu hành động theo Đạo luật Phí Người dùng Thuốc kê đơn (PDUFA) vào ngày 9 tháng 11 năm 2025 cho việc phê duyệt tiềm năng của liệu pháp gen này. Công ty, hiện có giá trị khoảng 400 triệu đô la, đã duy trì vị thế tài chính mạnh với tỷ lệ hiện tại là 2,93x, theo dữ liệu InvestingPro.

Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của REGENXBIO, ông Curran M. Simpson, bày tỏ sự lạc quan về việc BLA được chấp nhận, nhấn mạnh tầm quan trọng của RGX-121 như một phương pháp điều trị một lần có thể giải quyết cả triệu chứng thần kinh và hệ thống của hội chứng Hunter. Liệu pháp này đã nhận được nhiều chỉ định từ FDA, như Sản phẩm thuốc mồ côi và Theo dõi nhanh, có thể đẩy nhanh quá trình xem xét. Mặc dù công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, phân tích của InvestingPro cho thấy tốc độ đốt tiền nhanh, điều mà các nhà đầu tư nên theo dõi chặt chẽ. Hãy truy cập thêm 7 ProTips độc quyền và phân tích tài chính toàn diện thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro.

RGX-121 được thiết kế để cung cấp gen iduronate-2-sulfatase (IDS) trực tiếp đến hệ thần kinh trung ương, có khả năng cung cấp giải pháp vĩnh viễn cho việc sản xuất enzyme I2S mà bệnh nhân mắc MPS II thiếu. Sự thiếu hụt này dẫn đến tích tụ các chất có hại trong cơ thể, gây ra nhiều vấn đề sức khỏe, bao gồm các tác động thần kinh nghiêm trọng.

Quan hệ đối tác chiến lược giữa REGENXBIO và công ty con của Nippon Shinyaku, NS Pharma, Inc., được thiết lập vào tháng 1 năm 2025, nêu rõ rằng NS Pharma sẽ xử lý việc thương mại hóa RGX-121 tại Hoa Kỳ sau khi được FDA phê duyệt. Ngoài ra, REGENXBIO sẽ giữ lại tất cả quyền đối với bất kỳ khoản tiền nào từ Phiếu xem xét ưu tiên tiềm năng (PRV).

REGENXBIO, một công ty công nghệ sinh học được thành lập vào năm 2009, đã đi đầu trong việc phát triển các liệu pháp gen cho các bệnh hiếm và bệnh võng mạc. Danh mục sản phẩm của họ bao gồm các phương pháp điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne và AMD ướt, trong số những bệnh khác. Nền tảng liệu pháp gen AAV của công ty đã được sử dụng trong nhiều phương pháp điều trị khác nhau, bao gồm cả những phương pháp do Novartis Gene Therapies quản lý.

Việc FDA xem xét RGX-121 đánh dấu một bước quan trọng đối với REGENXBIO khi họ tìm cách đưa các phương pháp điều trị sáng tạo ra thị trường. Việc chấp nhận BLA dựa trên dữ liệu dấu ấn sinh học tích cực và kết quả dài hạn, cho thấy lợi ích tiềm năng cho bệnh nhân mắc MPS II. Theo dữ liệu của InvestingPro, các nhà phân tích dự đoán tăng trưởng doanh số đáng kể cho năm hiện tại, với dự báo tăng trưởng doanh thu là 302% mặc dù hiện tại có thách thức về khả năng sinh lời. Cổ phiếu có vẻ được định giá thấp dựa trên phân tích Giá trị hợp lý của InvestingPro, với các nhà phân tích đặt mục tiêu giá từ 12 đến 52 đô la. Tin tức này dựa trên thông cáo báo chí từ REGENXBIO Inc.

Trong tin tức gần đây khác, Regenxbio Inc đã báo cáo một sự thiếu hụt đáng kể trong thu nhập quý đầu tiên năm 2025, với thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là 0,12 đô la so với dự báo 0,48 đô la, và doanh thu 89 triệu đô la, thấp hơn so với dự kiến 107,85 triệu đô la. Mặc dù vậy, công ty đã bảo đảm quan hệ đối tác chiến lược với Nippon Shinyaku, đóng góp 110 triệu đô la trả trước, điều này đã tăng cường dự trữ tiền mặt lên 272 triệu đô la. Quan hệ đối tác này dự kiến sẽ hỗ trợ đường ống liệu pháp gen sáng tạo của Regenxbio, bao gồm các phương pháp điều trị tiềm năng cho Hội chứng Hunter và Loạn dưỡng cơ Duchenne. Công ty cũng đang thúc đẩy chương trình RGX-121, dự kiến sẽ được FDA phê duyệt trong nửa cuối năm 2025. Ngoài ra, Regenxbio dự định nộp Đơn xin cấp phép sinh học cho RGX-202 vào giữa năm 2026. Các nhà phân tích lưu ý tiến trình lâm sàng mạnh mẽ của công ty và tiềm năng tăng trưởng trong tương lai, mặc dù họ cũng nhấn mạnh các rủi ro như chi phí R&D liên tục và cạnh tranh trong lĩnh vực liệu pháp gen. Khi Regenxbio tiếp tục phát triển các chương trình liệu pháp gen, họ vẫn tập trung vào việc duy trì hồ sơ an toàn mạnh mẽ và tiến tới thương mại hóa.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.