WARREN, NJ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) tiết lộ hôm thứ Hai rằng Ủy ban châu Âu (EC) đã kiềm chế thông qua ý kiến tiêu cực của Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) liên quan đến việc đổi mới hàng năm của Translarna™ (ataluren). EC đã trả lại ý kiến cho CHMP để đánh giá thêm, do đó duy trì sự hiện diện thị trường của Translarna ở châu Âu theo ủy quyền hiện có.
Quyết định của EC về việc hủy bỏ ý kiến ngày 24/1/2024 của CHMP được đưa ra sau yêu cầu đánh giá bổ sung tổng số bằng chứng, bao gồm dữ liệu đăng ký bệnh nhân và bằng chứng thực tế. Sự phát triển này cho phép Translarna tiếp tục có sẵn cho bệnh nhân ở châu Âu theo giấy phép tiếp thị hiện tại.
Matthew B. Klein, MD, Giám đốc điều hành của PTC Therapeutics, nhận xét về tầm quan trọng của việc duy trì ủy quyền của Translarna cho những người mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne đột biến vô nghĩa (nmDMD) ở châu Âu. Klein nhấn mạnh các thử nghiệm lâm sàng và dữ liệu đăng ký STRIDE, cho thấy vai trò của Translarna trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của bệnh nhân nmDMD.
Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA) cũng đã thông báo với PTC rằng các thủ tục tố tụng từ các cuộc họp của Nhóm Tư vấn Khoa học (SAG) về Translarna được tổ chức vào ngày 5/9/2023 và tháng 1/2024, sẽ không được CHMP xem xét trong các đánh giá về thuốc trong tương lai.
Do những bất ổn xung quanh tác động của việc Translarna tiếp tục ủy quyền đối với doanh thu năm 2024 của công ty, PTC đã quyết định tạm dừng hướng dẫn doanh thu trong năm. Công ty sẽ cung cấp hướng dẫn cập nhật vào một ngày sau đó.
Translarna, được phát triển bởi PTC Therapeutics, là một liệu pháp phục hồi protein dành cho bệnh nhân bị rối loạn di truyền do đột biến vô nghĩa, có thể dẫn đến việc chấm dứt sớm quá trình tổng hợp protein thiết yếu. Thuốc được chấp thuận ở nhiều quốc gia khác nhau để điều trị nmDMD ở bệnh nhân cấp cứu từ hai tuổi trở lên. Tại Hoa Kỳ, ataluren vẫn là một loại thuốc mới đang nghiên cứu.
Loạn dưỡng cơ Duchenne là một rối loạn di truyền hiếm gặp, gây tử vong chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới, đặc trưng bởi yếu cơ tiến triển dẫn đến mất xe cứu thương sớm và tử vong sớm do suy tim và hô hấp.
PTC Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc điều trị các rối loạn hiếm gặp. Công ty nhấn mạnh cam kết cung cấp quyền truy cập vào các phương pháp điều trị cho bệnh nhân với các lựa chọn hạn chế hoặc không có sẵn.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ PTC Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Trước những phát triển gần đây của PTC Therapeutics với Translarna™ ở châu Âu, điều quan trọng là phải xem xét sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu mới nhất từ InvestingPro, PTC Therapeutics có vốn hóa thị trường là 2540 triệu USD, phản ánh mức định giá hiện tại của nó trên thị trường. Bất chấp những thách thức, công ty đã cho thấy sự trở lại mạnh mẽ trong ba tháng qua, với mức tăng 27,39%. Ngoài ra, tháng trước đã chứng kiến một sự gia tăng thậm chí còn ấn tượng hơn, với lợi nhuận 30,71%.
Tuy nhiên, PTC Therapeutics phải đối mặt với những cơn gió ngược tài chính. Các nhà phân tích, như đã lưu ý trong InvestingPro Tips, không mong đợi công ty sẽ có lãi trong năm nay và nó đã không có lãi trong mười hai tháng qua. Điều này được hỗ trợ thêm bởi tỷ lệ P / E âm -4,34, cho thấy công ty hiện không tạo ra thu nhập để biện minh cho giá cổ phiếu của mình. Hơn nữa, công ty không trả cổ tức, đây có thể là một sự cân nhắc cho các nhà đầu tư tập trung vào thu nhập.
Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về các chỉ số tài chính và triển vọng tương lai của PTC Therapeutics, có những Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn tại Investing.com/pro/PTCT. Trong thời gian giới hạn, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, cung cấp quyền truy cập vào một loạt thông tin chi tiết mở rộng có thể giúp đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt hơn.
Với bảy Mẹo InvestingPro bổ sung được liệt kê trên InvestingPro, các nhà đầu tư có thể có cái nhìn toàn diện hơn về vị trí của PTC Therapeutics trong ngành dược phẩm sinh học, đặc biệt là trong bối cảnh nỗ lực không ngừng để đảm bảo và duy trì ủy quyền thị trường cho sản phẩm chủ lực của mình, Translarna™.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.