BioCryst công bố ORLADEYO giảm tỷ lệ các cơn phù mạch di truyền nặng

Ngày đăng 18:07 16/05/2025
BioCryst công bố ORLADEYO giảm tỷ lệ các cơn phù mạch di truyền nặng

Investing.com — BioCryst Pharmaceuticals , Inc. (NASDAQ:BCRX), công ty có cổ phiếu đã tăng hơn 45% trong sáu tháng qua và hiện giao dịch ở mức gần 10,21 USD, vừa công bố bằng chứng thực tế mới cho thấy sự giảm đáng kể tỷ lệ các cơn phù mạch di truyền (HAE) ở thanh thiếu niên và bệnh nhân bị HAE nặng, sau khi điều trị bằng ORLADEYO® (berotralstat). Công ty với giá trị vốn hóa thị trường 2,1 tỷ USD đã chứng minh tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ gần 42% trong 12 tháng qua. Theo phân tích của InvestingPro, cổ phiếu hiện đang giao dịch ở mức Giá Trị Hợp Lý. Dữ liệu này đã được trình bày tại hội nghị Hiệp hội Quốc tế về Dược Kinh tế học và Nghiên cứu Kết quả (ISPOR) ở Montreal, kết thúc hôm nay.

Những phát hiện này dựa trên một nghiên cứu hồi cứu trước-sau, bao gồm dữ liệu từ nhà thuốc độc quyền của BioCryst trong khoảng thời gian từ ngày 15 tháng 12 năm 2020 đến ngày 8 tháng 1 năm 2024. Nghiên cứu đã theo dõi 56 bệnh nhân Hoa Kỳ mắc HAE-C1-INH, những người đã trải qua sự giảm đáng kể tỷ lệ cơn bệnh hàng tháng từ 7,78-8,23 lúc ban đầu xuống còn 1,24-1,90 sau khi bắt đầu dùng ORLADEYO. Tại thời điểm 12 và 18 tháng, sự giảm số cơn bệnh mỗi tháng có ý nghĩa thống kê, với mức giảm lần lượt là 6,25 và 6,43 cơn.

Ngoài ra, 99 bệnh nhân thanh thiếu niên Hoa Kỳ trong độ tuổi 12-17 đã báo cáo sự giảm đáng kể và bền vững về tỷ lệ cơn HAE trong mỗi giai đoạn theo dõi 90 ngày sau khi bắt đầu điều trị bằng ORLADEYO. Tỷ lệ cơn bệnh đã giảm từ mức cơ bản trung bình 2,07-2,30 cơn mỗi tháng xuống còn 0,36-0,76, với số cơn giảm 1,56 mỗi tháng sau 12 tháng và giảm 1,85 mỗi tháng sau 18 tháng.

Ông Raffi Tachdjian, từ Đại học California Los Angeles, đã bình luận về tác động thực tế của ORLADEYO, cho rằng những phát hiện này sẽ mang lại cho các bác sĩ và bệnh nhân HAE thêm sự tự tin trong việc kiểm soát các cơn bệnh. Ông Donald S. Fong, giám đốc y khoa của BioCryst, nhấn mạnh hiệu quả của ORLADEYO trên phổ rộng các bệnh nhân HAE.

ORLADEYO® (berotralstat) là liệu pháp uống đầu tiên được thiết kế đặc biệt để ngăn ngừa các cơn HAE ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Thuốc hoạt động bằng cách giảm hoạt động của kallikrein huyết tương, một thành phần góp phần gây phù nề trong HAE.

Mặc dù thuốc được đánh giá cao về công dụng dự phòng, nhưng không được khuyến nghị để điều trị các cơn HAE cấp tính. Các phản ứng phụ phổ biến nhất ở bệnh nhân dùng ORLADEYO bao gồm đau bụng, nôn mửa và đau lưng, cùng các triệu chứng khác. Tính an toàn và hiệu quả của thuốc ở bệnh nhân nhi dưới 12 tuổi chưa được xác định.

Thông tin này dựa trên thông cáo báo chí từ BioCryst Pharmaceuticals, công ty vẫn cam kết cải thiện cuộc sống của những người mắc bệnh hiếm thông qua việc phát triển các liệu pháp phân tử nhỏ và protein. Năm nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng dự báo thu nhập của họ, với kỳ vọng về lợi nhuận trong năm nay. Phân tích tài chính chi tiết và dự báo tăng trưởng trong tương lai có sẵn trong Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện trên InvestingPro, một phần trong nền tảng bao phủ hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.

Trong tin tức gần đây khác, BioCryst Pharmaceuticals đã báo cáo sự tăng trưởng đáng kể về doanh thu quý 1 năm 2025, đạt 145,5 triệu USD, vượt mức dự báo 127,9 triệu USD. Sự tăng trưởng này chủ yếu nhờ vào doanh số bán hàng mạnh mẽ của sản phẩm Orladeyo. Công ty cũng báo cáo thu nhập trên mỗi cổ phiếu là 0,00 USD, vượt qua mức lỗ dự kiến 0,07 USD. BioCryst đã nâng hướng dẫn doanh thu hàng năm cho Orladeyo lên mức 580-600 triệu USD, phản ánh mức tăng trưởng 33-37% so với năm trước. Jefferies duy trì xếp hạng Mua đối với BioCryst, nâng mục tiêu giá từ 12,00 USD lên 14,00 USD, trích dẫn hiệu suất mạnh mẽ của Orladeyo và tiềm năng tăng trưởng trong tương lai từ đường ống sản phẩm. Triển vọng tài chính của công ty cho năm 2025 đã cải thiện, với kỳ vọng đạt lợi nhuận sớm hơn một năm so với kế hoạch. BioCryst cũng đã có những bước tiến trong đường ống phát triển sản phẩm, với các công bố dữ liệu sắp tới cho các phương pháp điều trị nhắm vào hội chứng Netherton và phù hoàng điểm do tiểu đường. Những phát triển này đã góp phần vào phản ứng tích cực của thị trường và sự lạc quan của nhà đầu tư về triển vọng tương lai của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.