Beam Therapeutics thúc đẩy các thử nghiệm chỉnh sửa gen, cập nhật vào giữa năm 2025

Ngày đăng 19:13 13/01/2025
Beam Therapeutics thúc đẩy các thử nghiệm chỉnh sửa gen, cập nhật vào giữa năm 2025

CAMBRIDGE, Mass. - Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ: BEAM), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 2,1 tỷ đô la hiện đang giao dịch ở mức 26,39 đô la, đã công bố tiến bộ đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng đối với các bệnh di truyền và huyết học, tập trung vào bệnh hồng cầu lưỡi liềm (SCD) và thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD). Theo phân tích của InvestingPro , cổ phiếu của công ty hiện đang giao dịch cao hơn một chút so với giá trị hợp lý của nó, với điểm số sức khỏe tài chính mạnh mẽ được đánh giá là TỐT. Công ty công nghệ sinh học, được biết đến với các loại thuốc di truyền chính xác thông qua chỉnh sửa cơ sở, đang thúc đẩy nhiều chương trình lâm sàng với các cột mốc quan trọng dự kiến vào giữa năm 2025.

Trong nhượng quyền thương mại huyết học, thử nghiệm lâm sàng BEACON Giai đoạn 1/2 của Beam đối với BEAM-101, một phương pháp điều trị SCD, đã đăng ký hơn 40 bệnh nhân trưởng thành, với 13 người đã được dùng liều. Thử nghiệm nhằm mục đích tăng hemoglobin của thai nhi trong các tế bào hồng cầu, có khả năng cung cấp hồ sơ tốt nhất trong lớp. Thanh thiếu niên từ 12-17 tuổi hiện đang được sàng lọc để tham gia. Dữ liệu cập nhật từ thử nghiệm được dự đoán vào giữa năm 2025.

Beam cũng đang tiến bộ với nền tảng trốn tránh kháng thể tế bào gốc được thiết kế (ESCAPE), sử dụng phương pháp điều hòa không gây độc cho gen. Công ty đã bắt đầu các nghiên cứu độc tính tiền lâm sàng cho ESCAPE và dự kiến sẽ bắt đầu thử nghiệm tình nguyện viên khỏe mạnh giai đoạn 1 cho BEAM-103, một kháng thể đơn dòng kháng CD117, vào cuối năm nay.

Trong nhượng quyền thương mại bệnh di truyền, chương trình BEAM-302 của Beam cho AATD đang trong thử nghiệm lâm sàng tăng liều giai đoạn 1/2, với các cơ sở mở ở nhiều quốc gia. Dữ liệu ban đầu từ nghiên cứu này dự kiến sẽ được công bố vào nửa đầu năm 2025. Ngoài ra, BEAM-301, nhắm mục tiêu vào bệnh lưu trữ glycogen loại 1a (GSD1a), đang trong thử nghiệm Giai đoạn 1/2, với liều lượng bệnh nhân dự kiến sẽ bắt đầu vào đầu năm 2025.

Sự hợp tác của Beam với Pfizer và Apellis đang tiến bộ, tập trung vào các chương trình chỉnh sửa cơ sở nhắm mục tiêu vào các gen cụ thể trong hệ thống bổ thể.

Về mặt tài chính, Beam ước tính vị thế tiền mặt là 850,7 triệu đô la tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2024, dự kiến sẽ tài trợ cho các hoạt động vào năm 2027, bao gồm các hoạt động sẵn sàng thương mại cho BEAM-101. Ước tính này là sơ bộ và chưa được kiểm toán. Công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 5,69, đồng thời thể hiện mức tăng trưởng doanh thu ấn tượng là 328,73% trong mười hai tháng qua. Để hiểu sâu hơn về các chỉ số tài chính và tiềm năng tăng trưởng của Beam, người đăng ký InvestingPro có thể truy cập phân tích toàn diện và ProTips của chuyên gia.

Beam sẽ trình bày thêm chi tiết tại Hội nghị chăm sóc sức khỏe thường niên lần thứ 43 của JP Morgan hôm nay. Sứ mệnh của công ty là cung cấp các phương pháp chữa trị suốt đời cho bệnh nhân mắc các bệnh nghiêm trọng, tận dụng nền tảng tích hợp của mình cho các loại thuốc di truyền chính xác. Mục tiêu của các nhà phân tích đối với cổ phiếu dao động từ 23 đến 80 đô la, phản ánh quan điểm đa dạng về tiềm năng của công ty. Nhận quyền truy cập vào phân tích tài chính chi tiết, cảnh báo theo thời gian thực và ProTips độc quyền với đăng ký InvestingPro , bao gồm Báo cáo Nghiên cứu Chuyên nghiệp toàn diện bao gồm những gì thực sự quan trọng về BEAM và 1.400+ cổ phiếu hàng đầu khác.

Báo cáo tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Beam Therapeutics.

Trong một tin tức gần đây khác, Beam Therapeutics đã đạt được những bước tiến đáng kể trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Công ty đã báo cáo kết quả đầy hứa hẹn từ các phương pháp điều trị bằng liệu pháp tế bào của họ cho bệnh hồng cầu lưỡi liềm và beta-thalassemia, đồng thời dự kiến doanh thu ước tính là 74 triệu đô la cho năm 2024, bất chấp những khoản lỗ dự kiến. Beam Therapeutics cũng công bố việc bổ nhiệm Chirfi Guindo, giám đốc tiếp thị của Merck & Co. về Sức khỏe Con người, vào hội đồng quản trị của mình, dự kiến sẽ mang lại cái nhìn sâu sắc về chiến lược và thúc đẩy sự đổi mới. Về xếp hạng của các nhà phân tích, Leerink Partners đã nâng cấp cổ phiếu của công ty từ Hiệu suất thị trường lên Vượt trội, trong khi JPMorgan và Stifel lần lượt duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và Mua. Tuy nhiên, Jones Trading đã bắt đầu bảo hiểm với xếp hạng Giữ do sự cạnh tranh cao mà Beam Therapeutics phải đối mặt trong các lĩnh vực bệnh hồng cầu lưỡi liềm và Thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin. Đây là những phát triển gần đây trong hành trình của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.