Dòng vốn toàn cầu dịch chuyển: Thị trường Việt Nam vào tầm ngắm
CAMBRIDGE, Mass. - Beam Therapeutics Inc . (NASDAQ:BEAM), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 1,7 tỷ USD hiện đang giao dịch ở mức khoảng 17,44 USD, đã công bố dữ liệu cập nhật từ 17 bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng BEACON Giai đoạn 1/2 của BEAM-101, cho thấy kết quả nhất quán trong việc điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) với các cơn tắc nghẽn mạch máu nghiêm trọng. Theo phân tích của InvestingPro, công ty duy trì điểm sức khỏe tài chính tổng thể ở mức FAIR, mặc dù có tình trạng đốt tiền điển hình liên quan đến các công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.
Theo thông cáo báo chí, tất cả bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp chỉnh sửa base đều đạt được sự tăng hemoglobin F vượt quá 60%, giảm hemoglobin S xuống dưới 40%, và giải quyết tình trạng thiếu máu. Bệnh nhân cần trung bình một chu kỳ huy động tế bào và trải qua quá trình cấy ghép bạch cầu trung tính và tiểu cầu nhanh chóng. Với cổ phiếu đang giao dịch trong biên độ 52 tuần từ 13,53 USD đến 35,25 USD, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty hiện đang được định giá thấp hơn một chút dựa trên mô hình Giá trị Hợp lý độc quyền của họ.
Hồ sơ an toàn vẫn nhất quán với điều kiện busulfan, cấy ghép tế bào gốc tạo máu tự thân, và bệnh SCD tiềm ẩn. Không có cơn tắc nghẽn mạch máu nào được báo cáo sau khi cấy ghép ở bất kỳ bệnh nhân nào.
Thời gian theo dõi bệnh nhân dao động từ 0,2 đến 15,1 tháng tính đến thời điểm cắt dữ liệu ngày 28 tháng 2 năm 2025. Công ty báo cáo rằng sự tăng hemoglobin bào thai, giảm hemoglobin hình liềm, và giải quyết tình trạng thiếu máu đã duy trì bền vững trong thời gian lên đến 15 tháng.
Thử nghiệm cũng cho thấy sự bình thường hóa hoặc cải thiện các chỉ số quan trọng của quá trình tan máu, bao gồm bilirubin gián tiếp, haptoglobin, lactate dehydrogenase, và tế bào lưới sau khi điều trị.
Beam Therapeutics lưu ý rằng một bệnh nhân đã tử vong bốn tháng sau khi truyền BEAM-101 do suy hô hấp, mà các nhà điều tra xác định có khả năng liên quan đến điều kiện busulfan và không liên quan đến BEAM-101.
Công ty xác nhận rằng việc tuyển dụng đã hoàn tất ở cả nhóm người lớn và thanh thiếu niên của thử nghiệm BEACON, với 26 bệnh nhân đã được điều trị tính đến ngày 13 tháng 6 năm 2025. Beam dự kiến sẽ điều trị tổng cộng 30 bệnh nhân vào giữa năm 2025 và chia sẻ thêm dữ liệu vào cuối năm. Các nhà phân tích duy trì triển vọng lạc quan, với mục tiêu giá dao động từ 20 USD đến 80 USD mỗi cổ phiếu. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính, triển vọng tăng trưởng và phân tích chi tiết của BEAM, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện có sẵn trên InvestingPro, bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ với phân tích chuyên gia và thông tin hữu ích.
BEAM-101 là một liệu pháp tế bào biến đổi gen đang được nghiên cứu sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa base để tăng sản xuất hemoglobin bào thai không bị hình liềm ở bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm.
Trong các tin tức gần đây khác, Beam Therapeutics Inc. đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho hai phương pháp điều trị đang nghiên cứu: BEAM-101 cho bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) và BEAM-302 cho bệnh thiếu alpha-1 antitrypsin (AATD). Trạng thái này cung cấp cho công ty các lợi ích như tín dụng thuế, miễn phí FDA và khả năng độc quyền thị trường khi được phê duyệt. BEAM-101, hiện đang trong thử nghiệm Giai đoạn 1/2, đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong việc tăng hemoglobin bào thai và giảm hemoglobin hình liềm, điều quan trọng để giảm bớt các triệu chứng SCD. Trong khi đó, BEAM-302 đã chứng minh hiệu quả trong việc sửa chữa đột biến gây ra AATD trong các thử nghiệm ban đầu, với FDA cũng cấp cho nó chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT). Chỉ định này có thể đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá, vì liệu pháp giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng ở bệnh nhân AATD.
Các công ty phân tích đã phản ứng tích cực với những phát triển gần đây của Beam Therapeutics. BofA Securities đã nâng cấp xếp hạng cổ phiếu của công ty lên Mua, trích dẫn dữ liệu đầy hứa hẹn cho BEAM-302 và đặt mục tiêu giá 42,00 USD. H.C. Wainwright cũng duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu 80,00 USD, sau khi trình bày dữ liệu mới từ thử nghiệm BEAM-302. Những tiến bộ này phản ánh sự tự tin ngày càng tăng vào nền tảng chỉnh sửa gen của Beam Therapeutics và tác động tiềm tàng của nó trong việc điều trị các rối loạn di truyền.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.