Alnylam tập tin sNDA để điều trị amyloidosis mới

Ngày đăng 18:14 09/10/2024
Alnylam tập tin sNDA để điều trị amyloidosis mới

CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), một nhà lãnh đạo trong liệu pháp RNAi, đã đệ trình một ứng dụng thuốc mới bổ sung (sNDA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho vutrisiran, nhằm điều trị bệnh amyloidosis ATTR với bệnh cơ tim (ATTR-CM). Công ty đã công bố tin tức ngày hôm nay, tận dụng Phiếu đánh giá ưu tiên cho quá trình xem xét nhanh của FDA.

Việc đệ trình sNDA dựa trên kết quả tích cực từ nghiên cứu HELIOS-B Giai đoạn 3, chứng minh rằng vutrisiran làm giảm tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân và các biến cố tim mạch ở bệnh nhân ATTR-CM. Nghiên cứu cũng cho thấy sự cải thiện về năng lực chức năng và chất lượng cuộc sống cho những bệnh nhân này. Hồ sơ an toàn của Vutrisiran phù hợp với những phát hiện trước đó, với tỷ lệ tác dụng phụ tương đương với giả dược.

ATTR amyloidosis là một tình trạng gây tử vong đặc trưng bởi các protein transthyretin bị sai lệch tích tụ trong cơ thể, dẫn đến tổn thương thần kinh, tim và đường tiêu hóa. Vutrisiran, đã được phê duyệt để điều trị bệnh đa dây thần kinh ở người lớn mắc bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin di truyền, hiện đang tìm kiếm sự chấp thuận cho chỉ định rộng hơn của ATTR-CM, bao gồm cả dạng bệnh di truyền và hoang dã.

Alnylam sẽ tổ chức sự kiện Ngày Nhà đầu tư TTR hôm nay tại thành phố New York, nơi ban lãnh đạo của công ty sẽ thảo luận về khả năng dẫn đầu thị trường tiềm năng của vutrisiran trong điều trị ATTR-CM. Sự kiện này sẽ có sẵn thông qua webcast trên trang web của Alnylam và một bản phát lại sẽ được cung cấp ngay sau khi kết thúc.

Nghiên cứu HELIOS-B là một thử nghiệm toàn cầu, đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược liên quan đến 655 bệnh nhân trưởng thành mắc ATTR-CM. Những người tham gia nhận được vutrisiran hoặc giả dược ba tháng một lần trong tối đa 36 tháng, sau đó là thời gian gia hạn nhãn mở.

Alnylam, được thành lập vào năm 2002, đã đi đầu trong phát triển trị liệu RNAi, một công nghệ được công nhận với giải thưởng Nobel về Sinh lý học hoặc Y khoa năm 2006. Công ty tiếp tục làm việc trên một đường ống sâu của các loại thuốc nghiên cứu, bao gồm nhiều ứng cử viên phát triển giai đoạn cuối.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Alnylam Pharmaceuticals.

Trong các tin tức gần đây khác, Alnylam Pharmaceuticals đã đạt được tiến bộ đáng kể sau dữ liệu thử nghiệm HELIOS-B giai đoạn 3 tích cực cho điều trị ATTR-CM. Báo cáo thu nhập quý 2 của công ty vượt quá kỳ vọng cả về doanh thu và lợi nhuận, chủ yếu là do sự tăng trưởng của nhượng quyền thương mại TTR và khoản thanh toán quan trọng từ thỏa thuận cấp phép với Regeneron. Do đó, Alnylam đã cập nhật hướng dẫn doanh thu năm 2024, hiện dự kiến doanh thu sản phẩm sẽ đạt từ 1,575 tỷ USD đến 1,65 tỷ USD.

Các nhà phân tích từ Goldman Sachs, TD Cowen, BofA Securities, Piper Sandler và Canaccord Genuity đều duy trì xếp hạng tích cực về Alnylam. Công ty dự kiến sẽ nộp Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung tại Hoa Kỳ vào nửa cuối năm 2024, với việc ra mắt dự kiến vào giữa năm 2025, đang chờ phê duyệt theo quy định.

Alnylam tiết lộ những phát hiện mới từ nghiên cứu của họ, bao gồm những cải thiện về cấu trúc và chức năng tim được đo bằng siêu âm tim sau khi dùng thuốc vutrisiran. Ngoài ra, họ đã báo cáo những thay đổi tích cực sớm về mức NT-proBNP và troponin I, sớm nhất là sáu tháng sau khi dùng.

BridgeBio Pharma, phối hợp với Alnylam, đã trình bày một phân tích hậu hoc mới về tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân tái phát và các sự kiện nhập viện liên quan đến tim mạch. Cuối cùng, Alnylam đang có kế hoạch mở rộng đáng kể lực lượng bán hàng của mình để nhắm mục tiêu khoảng 5.000 bác sĩ tim mạch hiện đang kê đơn Vyndamax. Những phát triển gần đây nhấn mạnh cam kết của Alnylam trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong điều trị ATTR-CM.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Đệ trình sNDA gần đây của Alnylam Pharmaceuticals cho vutrisiran phù hợp với hiệu quả tài chính mạnh mẽ và vị thế thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, tăng trưởng doanh thu của Alnylam rất ấn tượng, với doanh thu hàng quý tăng 107% tính đến quý 2 năm 2024. Quỹ đạo tăng trưởng này hỗ trợ công ty tích cực theo đuổi các phê duyệt thuốc mới và mở rộng thị trường.

Biên lợi nhuận gộp của công ty là 87% trong mười hai tháng cuối cùng kết thúc vào quý 2 năm 2024 nhấn mạnh hiệu quả hoạt động của công ty, điều này rất quan trọng để duy trì các nỗ lực nghiên cứu và phát triển của công ty. Điều này phù hợp với Mẹo InvestingPro làm nổi bật tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng của Alnylam.

Mặc dù không có lãi trong mười hai tháng qua, vốn hóa thị trường của Alnylam là 34,82 tỷ đô la phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào tiềm năng dài hạn của nó. Điều này được hỗ trợ thêm bởi một InvestingPro Tip khác chỉ ra rằng 10 nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy sự lạc quan về hiệu suất trong tương lai của công ty.

Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 13 lời khuyên bổ sung cho Dược phẩm Alnylam, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.