Dòng vốn toàn cầu dịch chuyển: Thị trường Việt Nam vào tầm ngắm
CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY) đã tiết lộ kết quả chi tiết từ nghiên cứu HELIOS-B Giai đoạn 3, cho thấy lợi ích đáng kể của thuốc điều tra vutrisiran đối với bệnh nhân ATTR amyloidosis với bệnh cơ tim (ATTR-CM). Nghiên cứu đã đáp ứng tất cả các điểm cuối chính và phụ có ý nghĩa thống kê, cho thấy tiềm năng như một tiêu chuẩn chăm sóc cho tình trạng gây tử vong này.
Vutrisiran, một liệu pháp RNAi, đã chứng minh giảm 28% tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân và các biến cố tim mạch tái phát trong dân số nói chung, với mức giảm 31% trong giai đoạn mù đôi 33-36 tháng và 36% đến tháng 42. Trong dân số đơn trị liệu, thuốc làm giảm 33% điểm cuối tổng hợp chính và tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân 35% cho đến tháng 42.
Nghiên cứu ghi danh bệnh nhân chủ yếu với Hiệp hội Tim mạch New York (NYHA) Loại I hoặc II mắc bệnh hoang dã, phản ánh dân số bệnh nhân ATTR-CM đương đại. Việc điều trị cũng cho thấy lợi ích trên nhiều biện pháp lâm sàng về tiến triển bệnh, bao gồm Kiểm tra đi bộ 6 phút, Bảng câu hỏi tim mạch thành phố Kansas và Lớp NYHA.
Các phân tích phân nhóm cho thấy lợi ích nhất quán trên tất cả các phân khúc bệnh nhân chính, với xu hướng hướng tới hiệu quả cao hơn ở những bệnh nhân có giai đoạn bệnh sớm hơn. Hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp của vutrisiran phù hợp với những phát hiện trước đó, với tỷ lệ tác dụng phụ tương đương với giả dược.
Kết quả, được trình bày tại Hội nghị Tim mạch Châu Âu 2024 và được công bố trên Tạp chí Y học New England, dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Alnylam. Công ty có kế hoạch nộp những dữ liệu này cho các cơ quan quản lý toàn cầu, bao gồm Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ bằng cách sử dụng Phiếu đánh giá ưu tiên.
Vutrisiran hiện đang được phê duyệt ở hơn 15 quốc gia để điều trị bệnh đa dây thần kinh của bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin di truyền (hATTR-PN) ở người lớn. ATTR amyloidosis là một bệnh tiến triển nhanh chóng, suy nhược và gây tử vong do các protein transthyretin bị sai lệch tích tụ dưới dạng tiền gửi amyloid ở các bộ phận cơ thể khác nhau. Tình trạng này ảnh hưởng đến khoảng 50.000 người trên toàn thế giới với các dạng di truyền và ước tính khoảng 200.000-300.000 với các dạng hoang dã.
Alnylam, một nhà lãnh đạo trong liệu pháp RNAi, tiếp tục đổi mới trong lĩnh vực này, nhằm mục đích thay đổi cuộc sống của bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp và phổ biến. Đường ống của công ty bao gồm nhiều ứng cử viên phát triển giai đoạn cuối và đang thực hiện chiến lược của mình để cung cấp các loại thuốc biến đổi và đạt được hồ sơ công nghệ sinh học hàng đầu.
Trong các tin tức gần đây khác, Alnylam Pharmaceuticals đã là trọng tâm của một số công ty phân tích sau dữ liệu hàng đầu đầy hứa hẹn từ nghiên cứu HELIOS-B đánh giá hiệu quả của thuốc Amvuttra. BMO Capital và RBC Capital đã duy trì xếp hạng Outperform trên Alnylam, trong khi Goldman Sachs nâng cấp cổ phiếu từ Trung lập lên Mua. Những xếp hạng này phản ánh niềm tin của các công ty vào thành công thị trường tiềm năng của Amvuttra, với BMO Capital ước tính doanh thu cao điểm có thể đạt khoảng 8 tỷ đô la.
Báo cáo thu nhập quý II của Alnylam đã vượt qua kỳ vọng về cả doanh thu và lợi nhuận, phần lớn là do sự tăng trưởng của nhượng quyền thương mại TTR và khoản thanh toán quan trọng từ thỏa thuận cấp phép với Regeneron. Do đó, công ty đã cập nhật hướng dẫn doanh thu năm 2024, hiện dự kiến doanh thu sản phẩm sẽ đạt từ 1,575 tỷ USD đến 1,65 tỷ USD.
Canaccord Genuity duy trì xếp hạng Mua và nâng mục tiêu cổ phiếu cho Alnylam, sau báo cáo thu nhập quý II ấn tượng của công ty. Những phát triển gần đây tiếp tục vẽ ra một bức tranh đầy hứa hẹn cho các sáng kiến đang diễn ra của Alnylam và sự tăng trưởng trong tương lai.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) đã cho thấy một hiệu suất đáng chú ý trên thị trường, với dữ liệu InvestingPro làm nổi bật tổng lợi nhuận giá đáng kể 91,3% trong ba tháng và mức cao nhất gần 52 tuần, có giá bằng 99,81% mức đỉnh. Vốn hóa thị trường của công ty đứng vững ở mức 36,85 tỷ đô la, phản ánh niềm tin của nhà đầu tư vào tiềm năng tăng trưởng và đổi mới trong lĩnh vực trị liệu RNAi.
Sức khỏe tài chính của Alnylam được nhấn mạnh bởi tỷ suất lợi nhuận gộp là 87,0% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024, cho thấy hoạt động hiệu quả và kiểm soát chặt chẽ chi phí. Mặc dù vậy, các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, như được phản ánh trong tỷ lệ P / E âm -495,2. Điều này không có gì lạ đối với các công ty công nghệ sinh học đầu tư mạnh vào nghiên cứu và phát triển, và đường ống dẫn các ứng cử viên phát triển giai đoạn cuối của Alnylam có thể báo hiệu lợi nhuận trong tương lai.
InvestingPro Tips for Alnylam Pharmaceuticals tiết lộ rằng các nhà phân tích đã điều chỉnh kỳ vọng thu nhập của họ lên trong giai đoạn sắp tới, một minh chứng cho triển vọng đầy hứa hẹn của công ty sau kết quả thành công của nghiên cứu HELIOS-B Giai đoạn 3. Ngoài ra, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, mang lại sự ổn định tài chính và khả năng điều hướng qua các giai đoạn tốn kém của quá trình phát triển thuốc và phê duyệt theo quy định.
Để khám phá thêm về tài chính và hiệu suất thị trường của Alnylam Pharmaceuticals, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết và mẹo, với 14 mẹo khác có sẵn cho các nhà đầu tư tìm kiếm phân tích chi tiết (https://www.investing.com/pro/ALNY).
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.