Acoramidis cho thấy hứa hẹn trong kết quả của bệnh nhân ATTR-CM

PALO ALTO, Calif. - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào các bệnh di truyền, đã trình bày dữ liệu bổ sung từ nghiên cứu ATTRibute-CM Giai đoạn 3 và phần mở rộng nhãn mở (OLE) tại Hiệp hội Tim mạch Châu Âu (ESC) 2024. Nghiên cứu đánh giá hiệu quả và độ an toàn của acoramidis, một chất ổn định phân tử nhỏ của transthyretin (TTR), ở những bệnh nhân mắc bệnh cơ tim amyloid transthyretin (ATTR-CM).

Kết quả cho thấy những người tham gia chuyển từ tafamidis hoặc giả dược sang acoramidis trong OLE đã trải qua sự gia tăng nồng độ TTR huyết thanh, có liên quan đến việc giảm nguy cơ tử vong do mọi nguyên nhân (ACM), tử vong do tim mạch (CVM) và nhập viện liên quan đến tim mạch (CVH). Cụ thể, có sự gia tăng trung bình 3,0mg / dL trong TTR huyết thanh ở Tháng 1 (n = 21, p = 0,01) và 3,4mg / dL ở Tháng 6 (n = 18, p = 0,01) sau khi chuyển sang acoramidis.

Nghiên cứu ATTRibute-CM trước đó đã chứng minh rằng điều trị bằng acoramidis dẫn đến tăng nồng độ TTR huyết thanh vào Ngày 28, tương quan với việc giảm nguy cơ tử vong và các biến cố tim mạch trong 30 tháng. Đối với mỗi lần tăng 5mg / dL nồng độ TTR huyết thanh vào Ngày 28, nguy cơ tử vong trong Tháng 30 đã giảm 30,9% và mỗi lần tăng TTR huyết thanh 1 mg / dL có liên quan đến việc giảm 5,5% tử vong do tim mạch và giảm 4,7% nguy cơ nhập viện tim mạch đầu tiên.

Tiến sĩ Mathew Maurer của Trung tâm Y tế Irving thuộc Đại học Columbia, người đã trình bày dữ liệu, lưu ý rằng những phát hiện như vậy có thể cung cấp thông tin cho việc theo dõi và quyết định điều trị trong tương lai trong ATTR-CM, đặc biệt là trong bối cảnh nhiều liệu pháp điều chỉnh bệnh.

BridgeBio đã nộp Đơn đăng ký thuốc mới cho acoramidis lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, với quyết định dự kiến vào ngày 29 tháng 11 năm 2024 và Đơn xin cấp phép tiếp thị cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, với quyết định dự kiến vào năm 2025. Ngoài ra, BridgeBio đã hợp tác với Bayer, cấp quyền độc quyền sau này để thương mại hóa acoramidis cho ATTR-CM ở châu Âu.

Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và nêu bật những lợi ích tiềm năng của acoramidis trong việc cải thiện kết quả lâm sàng cho bệnh nhân ATTR-CM, cũng như những tiến bộ liên tục trong sự phát triển và tiến trình điều trị của điều trị.

Trong các tin tức gần đây khác, BridgeBio Pharma đã có những bước tiến đáng kể trong lĩnh vực dược phẩm sinh học. Công ty đã hợp tác với Phòng thí nghiệm CarDS của Trường Y Yale trong một nghiên cứu tận dụng trí tuệ nhân tạo để phát hiện sớm bệnh cơ tim amyloid transthyretin, một tình trạng tim thường không được chẩn đoán.

Trong một động thái chiến lược, BridgeBio cũng đã thành lập một liên doanh, GondolaBio, được hỗ trợ bởi khoản đầu tư 300 triệu đô la từ một tập đoàn các nhà đầu tư. Sự hình thành của GondolaBio nhằm mục đích đẩy nhanh sự phát triển của các liệu pháp mới.

Các công ty phân tích, bao gồm Citi, Wells Fargo và Goldman Sachs, đã duy trì xếp hạng tích cực cho BridgeBio. Citi, trong khi điều chỉnh mục tiêu giá, vẫn duy trì xếp hạng Mua trên BridgeBio.

Ngoài ra, BridgeBio đã ra mắt một nền tảng trực tuyến mới, MyAchonJourney, hợp tác với QED Therapeutics. Nền tảng này được thiết kế để hỗ trợ các cá nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi achondroplasia.

Công ty cũng đã công bố việc bổ nhiệm Thomas Trimarchi, Tiến sĩ, làm Chủ tịch và Giám đốc điều hành mới.

Cuối cùng, nghiên cứu FORTIFY giai đoạn 3 của BBP-418 của BridgeBio đã vượt quá mục tiêu đăng ký phân tích tạm thời, với kết quả đầy hứa hẹn được thể hiện trong các thử nghiệm Infigratinib. Đây là những phát triển gần đây trong cam kết liên tục của công ty để giải quyết các bệnh di truyền.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) thu hút sự chú ý với kết quả thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn cho acoramidis, sức khỏe tài chính và tâm lý thị trường xung quanh công ty cung cấp một bối cảnh rộng lớn hơn cho các nhà đầu tư tiềm năng. Phân tích của InvestingPro cho thấy một số chỉ số tài chính và thông tin chi tiết quan trọng có thể ảnh hưởng đến quyết định đầu tư.

Theo dữ liệu gần đây, vốn hóa thị trường của BridgeBio Pharma ở mức khoảng 4,89 tỷ USD, phản ánh định giá của thị trường đối với công ty. Mặc dù thiếu lợi nhuận trong mười hai tháng qua, các nhà phân tích vẫn lạc quan về tăng trưởng doanh số bán hàng của công ty trong năm nay. Điều này rất quan trọng vì nó cho thấy triển vọng tích cực về khả năng tạo doanh thu của công ty, điều này rất quan trọng cho sự thành công và bền vững lâu dài của công ty.

InvestingPro Tips cho thấy hai nhà phân tích đã điều chỉnh ước tính thu nhập của họ lên trong giai đoạn sắp tới, báo hiệu niềm tin vào hiệu quả tài chính trong tương lai của BridgeBio. Tuy nhiên, họ không kỳ vọng công ty sẽ có lãi trong năm nay, phù hợp với tỷ lệ P/E âm được báo cáo là -10,27. Số liệu này chỉ ra rằng công ty hiện không tạo ra thu nhập ròng, điều này được hỗ trợ thêm bởi tỷ lệ P / E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024 ở mức -8,97.

Khi xem xét tính thanh khoản, BridgeBio dường như đang ở một vị trí mạnh mẽ, với tài sản lưu động vượt qua các nghĩa vụ ngắn hạn. Đây là một dấu hiệu yên tâm cho các nhà đầu tư, vì nó cho thấy công ty có thể đáp ứng các khoản nợ tài chính trước mắt. Hơn nữa, biên lợi nhuận gộp của công ty trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024 cao đáng chú ý ở mức 98,91%, mặc dù điều này đã không chuyển thành thu nhập hoạt động do chi phí hoạt động đáng kể.

Đối với những người quan tâm đến việc khám phá thêm, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn trên BridgeBio Pharma, cung cấp những hiểu biết sâu sắc hơn về tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Những lời khuyên này có thể được truy cập thông qua nền tảng InvestingPro chuyên dụng.

Những thành tựu gần đây của BridgeBio trong việc phát triển lâm sàng acoramidis có thể đóng vai trò là chất xúc tác cho sự tăng trưởng trong tương lai và các số liệu và mẹo của InvestingPro cung cấp một viễn cảnh có giá trị cho các bên liên quan đánh giá tiềm năng của công ty trong bối cảnh dược phẩm sinh học.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.