Vào thứ Hai, H.C. Wainwright tái khẳng định xếp hạng Mua và mục tiêu giá cổ phiếu 55,00 đô la cho Neurogene (NASDAQ:NGNE), sau bản cập nhật gần đây của công ty công nghệ sinh học về phương pháp điều trị hội chứng Rett, NGN-401.
Nhà phân tích từ công ty đã nhấn mạnh dữ liệu hiệu quả liều thấp đầy hứa hẹn từ các thử nghiệm đang diễn ra. Mặc dù có tác dụng phụ nghiêm trọng (SAE) xảy ra ở bệnh nhân liều cao, công ty vẫn tin tưởng vào tiềm năng của thuốc, đặc biệt là ở liều thấp hơn.
Neurogene báo cáo rằng một bệnh nhân được điều trị bằng liều cao NGN-401 vào ngày 5 tháng 11 đã trải qua một tác dụng phụ nghiêm trọng, điều này đã được tiết lộ cho ban lãnh đạo của công ty vào ngày 11 tháng 11. Bệnh nhân, thật không may, đã qua đời do hội chứng tăng viêm toàn thân, một phản ứng miễn dịch nghiêm trọng liên quan đến liều cao của vectơ vi-rút liên quan đến adeno (AAV).
Tình trạng này có thể kích hoạt giải phóng cytokine bất thường và các biến chứng có khả năng gây tử vong như tăng bạch cầu lympho thực bào máu (HLH) và hội chứng viêm đa hệ thống.
Bất chấp sự cố này, hồ sơ an toàn của NGN-401 ở liều thấp hơn đã được H.C. Wainwright coi là rất thuận lợi, chỉ có các tác dụng phụ nhẹ được quan sát thấy. Công ty tin rằng tiềm năng điều trị của phương pháp điều trị liều thấp vẫn đáng kể và có thể cung cấp một con đường điều chỉnh khả thi về phía trước.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã xem xét dữ liệu an toàn cho NGN-401 và đã cho phép Neurogene tiếp tục thử nghiệm ở mức liều thấp 1x1015. Trong tương lai, Neurogene dự kiến sẽ cung cấp thông tin cập nhật về thiết kế thử nghiệm quan trọng trong nửa đầu năm 2025 và dự kiến sẽ công bố thêm dữ liệu tạm thời Giai đoạn 1/2 vào nửa cuối năm 2025.
Tóm lại, H.C. Wainwright đã nhắc lại lập trường tích cực của mình đối với Neurogene, duy trì mục tiêu giá 12 tháng là 55 đô la cho cổ phiếu của công ty. Triển vọng của công ty dựa trên dữ liệu hiệu quả liều thấp đầy hứa hẹn và quyết định của FDA cho phép các thử nghiệm được tiến hành, bất chấp tác dụng phụ gần đây ở một bệnh nhân liều cao.
Trong một tin tức gần đây khác, Neurogene Inc. đã trải qua những phát triển đáng kể. Công ty dược phẩm sinh học đã báo cáo khoản lỗ ròng 18,5 triệu đô la trong quý 2 năm 2024, với chi phí nghiên cứu và phát triển đạt 15,7 triệu đô la.
Tuy nhiên, công ty đã đảm bảo khoảng 200 triệu đô la tài chính PIPE đăng ký quá mức, dự kiến sẽ hỗ trợ hoàn thành việc đăng ký cho nghiên cứu NGN-401, liệu pháp nghiên cứu của họ cho hội chứng Rett, vào nửa cuối năm 2027.
Những phát triển gần đây bao gồm một bệnh nhân tử vong trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 cho hội chứng Rett do hội chứng tăng viêm nghiêm trọng liên quan đến liều cao của virus liên quan đến adeno (AAV). Mặc dù vậy, FDA đã cho phép thử nghiệm tiếp tục với liều thấp hơn.
Các nhà phân tích từ Stifel, BMO Capital Markets và Baird đã điều chỉnh mục tiêu giá của họ cho Neurogene, phản ánh triển vọng tích cực của họ về dữ liệu sơ bộ Giai đoạn 1/2 cho NGN-401.
Công ty cũng đã chấm dứt chương trình bệnh Batten gần đây. Chi tiết của nghiên cứu đăng ký dự kiến sẽ được công bố vào nửa đầu năm 2025. Đây là một trong những phát triển mới nhất trong hành trình của Neurogene với liệu pháp nghiên cứu, NGN-401.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Dữ liệu InvestingPro gần đây cung cấp bối cảnh bổ sung cho tình hình tài chính hiện tại và hiệu suất thị trường của Neurogene (NASDAQ:NGNE). Bất chấp triển vọng lạc quan của H.C. Wainwright, công ty phải đối mặt với một số thách thức tài chính. InvestingPro Tips tiết lộ rằng Neurogene đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt và dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay. Điều này phù hợp với sự tập trung của công ty vào các thử nghiệm lâm sàng và phát triển thuốc, thường đòi hỏi đầu tư đáng kể trước khi tạo ra doanh thu.
Hiệu suất gần đây của cổ phiếu rất biến động, với dữ liệu InvestingPro cho thấy mức giảm 58,03% trong tháng qua và giảm 41,9% trong ba tháng qua. Sự biến động này có thể phản ánh phản ứng của nhà đầu tư đối với tác dụng phụ nghiêm trọng gần đây trong thử nghiệm liều cao và đánh giá sau đó của FDA.
Tuy nhiên, điều đáng chú ý là Neurogene nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán của mình, điều này có thể mang lại một số tính linh hoạt về tài chính khi nó tiếp tục thử nghiệm lâm sàng. Vốn hóa thị trường của công ty ở mức 301,02 triệu đô la, với tỷ lệ giá trên sổ sách là 2,19, cho thấy các nhà đầu tư vẫn định giá công ty cao hơn giá trị sổ sách bất chấp những thất bại gần đây.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 11 mẹo bổ sung cho Neurogene, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.