Hôm thứ Ba, Baird đã tăng mục tiêu giá cổ phiếu cho Neurogene (NASDAQ: NGNE) lên 72 đô la từ 54 đô la trước đó trong khi vẫn duy trì xếp hạng Outperform trên cổ phiếu của công ty. Việc điều chỉnh theo sau thông báo của Neurogene về dữ liệu lâm sàng tạm thời đầy hứa hẹn cho liệu pháp gen NGN-401 của họ, nhằm điều trị hội chứng Rett. Nhà phân tích từ Baird tin rằng dữ liệu hiệu quả được trình bày có thể đủ để phê duyệt theo quy định.
Tiết lộ gần đây của công ty về kết quả lâm sàng tạm thời ban đầu đã khiến Baird nâng xác suất phê duyệt NGN-401 lên 40%, tăng so với ước tính trước đó là 30%. Sự lạc quan này bắt nguồn từ dữ liệu hiện tại cho thấy triển vọng tích cực cho sự thành công của liệu pháp.
Nhà phân tích lưu ý rằng khả năng tăng thêm xác suất phê duyệt phụ thuộc vào việc giải quyết một tác dụng phụ nghiêm trọng (SAE) mới được tiết lộ liên quan đến liều cao của liệu pháp và xác nhận thiết kế thuận lợi cho thử nghiệm đăng ký trong nửa đầu năm 2025.
Liệu pháp NGN-401 của Neurogene hiện đang được đánh giá lâm sàng và dữ liệu được báo cáo cho thấy một bước tiến trong sự phát triển của nó. Bình luận của nhà phân tích Baird phản ánh một quan điểm thận trọng nhưng đầy hy vọng về con đường phê duyệt của thuốc. Việc đề cập đến SAE liều cao cho thấy cần phải theo dõi cẩn thận, nhưng nó dường như không làm giảm đáng kể triển vọng của nhà phân tích vào thời điểm này.
Nhà phân tích cũng đề cập rằng thiết kế của thử nghiệm đăng ký sắp tới sẽ đóng một vai trò quan trọng trong quá trình phê duyệt liệu pháp. Một thiết kế thử nghiệm thuận lợi, chẳng hạn như một nghiên cứu nhãn mở sử dụng đường cơ sở làm đối chứng, có thể củng cố thêm trường hợp về hiệu quả và an toàn của NGN-401, có khả năng dẫn đến sự chấp thuận theo quy định.
Tóm lại, việc tăng mục tiêu giá cho Neurogene của Baird dựa trên dữ liệu lâm sàng tạm thời cho NGN-401, cho thấy một quỹ đạo tích cực hướng tới việc phê duyệt điều trị hội chứng Rett. Việc giải quyết SAE liều cao và các chi tiết của thiết kế thử nghiệm đăng ký dự kiến trong nửa đầu năm 2025 sẽ là những yếu tố chính trong việc tiếp tục đánh giá các cơ hội phê duyệt của NGN-401.
Trong các tin tức gần đây khác, Neurogene Inc. đã báo cáo kết quả thu nhập và doanh thu đầy hứa hẹn, với khoản lỗ ròng 18,5 triệu USD trong quý II/2024. Chi phí nghiên cứu và phát triển trong cùng kỳ lên tới 15,7 triệu USD. Trong một phát triển quan trọng, ứng cử viên liệu pháp gen của công ty, NGN-401, đã nhận được chỉ định Liệu pháp tiên tiến y học tái tạo từ FDA, dự kiến sẽ đẩy nhanh quá trình phê duyệt.
H.C. Wainwright đã tăng mục tiêu giá cho Neurogene lên 55 đô la, duy trì xếp hạng Mua đối với cổ phiếu của công ty. Điều này theo sau việc phát hành dữ liệu hiệu quả ban đầu tích cực cho NGN-401, liệu pháp gen của Neurogene nhằm điều trị hội chứng Rett. BMO Capital và William Blair cũng đã duy trì xếp hạng Outperform đối với cổ phiếu Neurogene.
Neurogene gần đây đã bảo đảm khoảng 200 triệu đô la trong một khoản tài trợ PIPE được đăng ký quá mức, dự kiến sẽ mở rộng đường băng tài chính của công ty vào nửa cuối năm 2027. Khoản tài trợ này dự kiến sẽ hỗ trợ hoàn thành việc ghi danh cho nghiên cứu NGN-401.
Trong những phát triển khác, Neurogene đã công bố dữ liệu lâm sàng tạm thời tích cực từ thử nghiệm giai đoạn 1/2 đang diễn ra của NGN-401. Tuy nhiên, công ty không có kế hoạch thúc đẩy chương trình trị liệu gen NGN-101 cho bệnh CLN5 Batten, vì FDA đã từ chối ứng dụng Liệu pháp Y học Tái tạo.
Các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ dữ liệu lâm sàng Giai đoạn 1/2 sắp tới từ đoàn hệ liều thấp của nghiên cứu NGN-401 của họ và bản cập nhật vào quý đầu tiên của năm 2025, bao gồm dữ liệu lâm sàng Giai đoạn 1/2 tạm thời và cập nhật quy định cho NGN-101.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Sự lạc quan gần đây xung quanh liệu pháp NGN-401 của Neurogene được phản ánh trong hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Neurogene đã chứng kiến tổng lợi nhuận đáng chú ý 373,71% trong năm qua, với mức tăng 44,71% chỉ trong tháng trước. Sự gia tăng này đã đưa cổ phiếu giao dịch ở mức 96,03% mức cao nhất trong 52 tuần, cho thấy niềm tin mạnh mẽ của nhà đầu tư vào triển vọng của công ty.
Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là các số liệu tài chính của Neurogene thể hiện một bức tranh hỗn hợp. Hệ số P/E của công ty ở mức cao 264,67, cho thấy các nhà đầu tư đang định giá mức tăng trưởng đáng kể trong tương lai. Điều này phù hợp với Mẹo InvestingPro rằng Neurogene là "Giao dịch với bội số thu nhập cao". Ngoài ra, công ty "Giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán", điều này có thể mang lại sự linh hoạt về tài chính khi tiếp tục phát triển đường ống trị liệu gen của mình.
Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng Neurogene "Bị tỷ suất lợi nhuận gộp yếu", đây là điển hình cho các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển. Điều này được chứng minh bằng lợi nhuận gộp âm -52,05 triệu USD trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024.
Đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào Neurogene, InvestingPro cung cấp 18 mẹo bổ sung có thể cung cấp thêm thông tin chi tiết về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty. Những lời khuyên này có thể đặc biệt có giá trị do tính chất biến động của cổ phiếu công nghệ sinh học và tầm quan trọng của việc thẩm định kỹ lưỡng trong lĩnh vực này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.